反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准治疗hATTR淀粉样变性
Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusinersen）；前者用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），后者用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此外，Ionis公司还有2款反义RNA药物Tegsedi（inotersen）和Waylivra（volanesorsen）已成功完成III期临床，目前正在接受美国和欧盟的监管审查。 近日，Tegsedi在欧盟监管方面就传来了好消息。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Tegsedi用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性成人患者第1......阅读全文
Nature：反义寡核苷酸治疗的逆袭
Rochester大学医学中心、Isis制药公司和Genzyme公司的科学家通过反义寡核苷酸治疗，在小鼠肌肉细胞中消除了一类有害的RNA，成功逆转了强直性肌营养不良症的症状，文章发表在8月2日的Nature杂志上。 反义寡核苷酸ASO能特异性的对基因进行knockdown，能够帮助治疗与R
关于RNA探针的基本原理介绍
体外转录技术不断完善，已相继建立了单向和双向体外转录系统。该系统主要基于一类新型载体pSP和pGEM，这类载体在多克隆位点两侧分别带有SP6启动子和T7启动子，在SP6RNA聚合酶或T7RNA聚合酶作用下可以进行RNA转录，如果在多克隆位点接头中插入了外源DNA片段，则可以此DNA两条链中的一条
RNA干涉实验
RNA 干涉（RNA1） 是指在真核细胞中引入双链 RNA ( doubt-stranded RNA，dsRNA ) 分子从而导致具有序列同源性的基因产生特异件基内沉默（gene silencing ) 的现象。本实验来源「RNA 实验指导手册」主编：郑晓飞。实验方法原理当确定了靶基因上的 siRN
RNA干涉实验
实验方法原理 当确定了靶基因上的 siRNA 分子作用位点以后，根据靶位点的序列可以很方便地推导得到相应的 siRNA 分子的正义与反义 RNA 链序列。它们包含 19 bp 的互补双链区和两侧的不配对区（每侧为 2 个 U 成 2 个 T )，在合成时用 T 替代 U 可以降低成本并可以提
人类“垃圾RNA”有重要作用——促进翻译
过去十年的基因组研究中，最大的惊喜之一是科学家们发现，与以前的信念相反，大多数的基因组并不用于生产蛋白质。最初，许多科学家认为这些长非编码RNAs是非功能的“噪音”，但在最近的研究中，有越来越多的研究发现，这些lncRNAs具有调节功能。延伸阅读：上海生科院发现调控乙酰胆碱酯酶表达的自然存在的反
RNA干涉实验
化学合成siRNA分子实验 体外转录合成siRNA分子实验 采用RNA聚合酶Ⅲ启动子表达siRNA分子 采用RNaseⅢ制备siRNA分子实验 实验方法
球形RNA治疗牛皮癣初战告捷
几十年来，核糖核酸（RNA）疗法一直在为对抗遗传疾病而奋斗。如今，被称为球形核酸（SNA）的一种新版本因第一次人体试验大获成功而进入了人们的视野。 一般的RNA疗法被称为反义RNA，旨在破坏与疾病——例如癌症和艾滋病病毒（HIV）——相关的蛋白质的生产。在日前于宾夕法尼亚州费城召开的美国化学会
我国学者揭示长链非编码RNA顺式调控基因表达的新模式
国际学术期刊Cell Stem Cell（《细胞·干细胞》）于近日在线发表了清华大学医学院沈晓骅研究组的最新研究成果“Divergent lncRNAs regulate gene expression and lineage differentiation in pluripotent cel
双链RNA的基本信息
双链RNA是基因选择性表达一种常见方式。反义RNA与正链RNA结合可抑制正链翻译。此外双链RNA还存在于tRNA中。双链RNA抑癌原理是通过构建对癌症细胞特异蛋白转录后得到的mRNA的反义RNA，从而通过碱基结合使得该蛋白表达被阻断而最终导致癌细胞正常代谢通路受阻等，绝非所谓的食用后能够起到抑癌作用
细胞化学词汇双链核糖核酸
中文名称：双链核糖核酸外文名称：ds RNA定 义：双链RNA是基因选择性表达一种常见方式。反义RNA与正链RNA结合可抑制正链翻译。此外双链RNA还存在于tRNA中。双链RNA抑癌原理是通过构建对癌症细胞特异蛋白转录后得到的mRNA的反义RNA，从而通过碱基结合使得该蛋白表达被阻断而最
Cell－亮点|－反义lncRNA如何调控基因的表达？
反义lncRNA（antisense lncRNA）是指由基因（通常是蛋白编码基因）的反义链转录，并与该基因的mRNA存在序列重叠的RNA分子。随着对非编码RNA研究的深入，研究发现约70%的基因均有反义lncRNA【1】。更为重要的是，反义lncRNA往往与其正义链基因的表达存在相关性，提示反
RNA干扰的作用机制
病毒基因、人工转入基因、转座子等外源性基因随机整合到宿主细胞基因组内，并利用宿主细胞进行转录时，常产生一些dsRNA。宿主细胞对这些dsRNA迅即产生反应，其胞质中的核酸内切酶Dicer将dsRNA切割成多个具有特定长度和结构的小片段RNA（大约21～23 bp），即siRNA。siRNA在细胞内R
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家，而肝癌的治疗手段非常有限，注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。 据了解，军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发，其带领的团队自1990
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家，而肝癌的治疗手段非常有限，注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。 据了解，军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发，其带领的团队
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
本报讯 国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。该药由军事科学院军事医学研究院与杭州天龙药业有限公司合作研发，其适应症为肝癌。反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物，具有抑制效率高、特异性好等特点。CT102是以IGF1R基因为靶的反义核酸药物
反义寡核苷酸的基本内容
反义寡核苷酸(AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，简称PS2ODNs)，是用硫原子将磷酸骨架上的非成键氧原子取代后形成的一类新的寡核苷酸类似物
RNA探针的基本介绍和重要意义
RNA探针是一类很有前途的核酸探针，由于RNA是单链分子，所以它与靶序列的杂交反应效率极高。早期采用的RNA探针是细胞mRNA探针和病毒RNA探针，这些RNA是在细胞基因转录或病毒复制过程中得到标记的，标记效率往往不高，且受到多种因素的制约。这类RNA探针主要用于研究目的，而不是用于检测。例如，
RNA探针的相关内容
RNA探针是一类很有前途的核酸探针,由于RNA是单链分子,所以它与靶序列的杂交反应效率极高。早期采用的RNA探针是细胞mRNA探针和病毒RNA探针,这些RNA是在细胞基因转录或病毒复制过程中得到标记的,标记效率往往不高,且受到多种因素的制约。这类RNA探针主要用于研究目的,而不是用于检测。例如,
分子杂交RNA探针的技术特点及应用介绍
RNA探针是一类很有前途的核酸探针，由于RNA是单链分子，所以它与靶序列的杂交反应效率极高。早期采用的RNA探针是细胞mRNA探针和病毒RNA探针，这些RNA是在细胞基因转录或病毒复制过程中得到标记的，标记效率往往不高，且受到多种因素的制约。这类RNA探针主要用于研究目的，而不是用于检测。例如，在筛
植物基因转化常用方法4
1.2 其它的基因附加工程在水稻、棉花、马铃薯、番茄和其它作物上也进行了δ-内毒素工程，获得昆虫抗性也不仅仅是指有着一种方法。蛋白酶抑制剂也是较好的选择，它可以一只昆虫肠道内的蛋白酶活性，阻止或减缓害虫生长，许多植物能产生蛋白酶抑制剂，如豇豆和common bean, 他们的基因已经被成功的转移到其
RNA干扰（RNA－interference，RNAi）基础知识(1)
Rnai最近由于RNA 干扰（RNA interference，RNA i）的发现使反义领域的研究增多。这种自然发生的现象最早是在秀丽线虫中发现的（1），是序列特异性地使转录后的基因沉默的有力机制。由于最近两年在 RNA i领域取得的进步，已经有许多这方面的综述发表（2-4）。RNA 干扰是
关于基因治疗逆转MDR的介绍
近年来，国内外开始将反义技术应用于肿瘤耐药性逆转的研究。根据碱基互补原理，设计出能特异地同相应靶基因结合的RNA或DNA，影响靶基因的转录和翻译，以达到特异抑制靶基因表达的基因调控技术，包括反义RNA（antisense RNA）技术，反义DNA（antisense DNA）技术，又称核酶（ri
国家纳米科学中心基因沉默研究获进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在基于核酸自组装的基因沉默系统用于肿瘤治疗研究中取得进展，相关研究成果以Branched Antisense and siRNA Co-assembled Nanoplatform for Combined Gene Silencing and
RNAi
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样
全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功
在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局（FDA）批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。
长非编码RNA与肺癌转移
我们体内的大多数DNA(约80%)并没有编码蛋白，不过它们会转录为RNA。这些非编码的RNA分子负责在细胞中实现多种功能。microRNA等小RNA已经被研究得很多了，近年来人们又发现了一类长非编码RNA，这些RNA拥有两百个以上的核苷酸。 长非编码RNA对细胞周期、细胞生长和细胞死亡等细
天然核酶可分几大类？
天然核酶可分为四类：(1)异体催化剪切型，如RNaseP；(2)自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA；(3)第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA；(4)第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反义药物作用于产生蛋白的基因，因此可广泛应用于多种疾病的治疗，
天然核酶可分为那几个种类？
天然核酶可分为四类:(1)异体催化剪切型，如RNaseP;(2)自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA;(3)第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA;(4)第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反义药物作用于产生蛋白的基因，因此可广泛应用于多种疾病的治疗，
RNA干涉实验——体外转录合成siRNA分子实验
实验方法原理采用噬菌体 RNA 聚合酶（T7、T3 或 SP6 RNA 聚合酶）可以很方便地在体外合成 siRNA 分子的正义与反义 RNA 链，然后再通过退火形成双链的 siRNA 分子。体外转录合成 siRNA 分子与化学合成双链 RNA 分子相比，其成本相对要低得多，而且有研究报道前者对靶基因
分子遗传学词汇反义寡核苷酸
中文名称：反义寡核苷酸外文名称：antisense oligonucleotide定义：反义寡核苷酸(AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，简称PS