Nature：基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准，这将是基因治疗的一个里程碑事件。 基因治疗是将基因转移至患者体内治疗疾病的一种方法。在这种情况下Glybera是利用一种病毒在注入到患者体内后传递一个发挥作用的基因拷贝生成脂蛋白脂酶(LPL)。每100万人就有不超过一人或两人受累脂蛋白脂酶缺乏。 早在2004年，中国就成为了首个批准基因治疗产品用作商业用途治疗癌症的国家。但是欧洲和美国尚未批准任何的基因治疗，这一领域一直受到致癌性等问题的困扰。 Glybera的制造商是总部位于阿姆斯特丹的uniQure公司。该公司的首席执行官Jörn Aldag说今天来自EM......阅读全文
基因治疗按基因操作分类介绍
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
关于基因治疗逆转MDR的介绍
近年来，国内外开始将反义技术应用于肿瘤耐药性逆转的研究。根据碱基互补原理，设计出能特异地同相应靶基因结合的RNA或DNA，影响靶基因的转录和翻译，以达到特异抑制靶基因表达的基因调控技术，包括反义RNA（antisense RNA）技术，反义DNA（antisense DNA）技术，又称核酶（ri
IGC－2018国际免疫基因治疗论坛
——联动抗体、细胞、基因三大领域，助力开发下一代前沿治疗产品 为期两天的IGC China2018第二届中国国际免疫&基因治疗论坛在北京悠唐皇冠假日酒店召开。论坛由中国生物工程学会与商图信息BMAP联合主办，得到了中国研究型医院学会生物治疗学专委会与美中医药开发协会中国分会的大力支持。4大会场主题
基因治疗按靶细胞分类介绍
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
基因治疗按基因操作分类介绍
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将
简述基因治疗的基本信息
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特
基因治疗的概念和技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗：癫痫患者的新曙光
脑皮质局灶性畸形是由脑部区域异常发育引起的，是儿童中常见的耐药性癫痫的最常见原因之一。它通常发生在额叶，这对规划和决策至关重要。局灶性皮质发育不良癫痫与共病症有关，包括学习障碍。伦敦大学学院皇后广场神经学研究所的研究人员试图为患有局灶性皮质发育不良的儿童寻找一种替代手术的方法，并表示他们已经
关于基因治疗的基本步骤介绍
1、转移 在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接
简述基因治疗的基因转移方法
（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人
致终将到来的基因治疗
基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内，有许多企业对生物医药进行了合并与收购，其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis，根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据，将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。相关资料显示，729例基因治疗方案已经诞生，其中
基因治疗的基本原理
根据沃森和克里克等人与上世纪50年代提出的遗传学的“中心法则”，生物信息由DNA编码并储存，经转录产生RNA，并最终翻译为蛋白质，蛋白质负责执行大部分的生理功能。常规药物（如小分子药物、单抗等）主要针对蛋白质发挥治疗功效，而基因治疗则是通过修改蛋白质的“上游”，即DNA或RNA，来达到改变蛋白质表达
关于体细胞基因治疗的简介
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
概述基因治疗的历史沿革
（1）1962年Szybalski等人类DNA去转化人类细胞，发现Ca2﹢有刺激DNA转入细胞的作用，为人工转移遗传物质迈出第一步。 （2）1967年Nirenberg提出遗传工程空用于人类基因治疗。 （3）1968年Burnett等用DEAE协同转移的方法将病毒导入培养细胞。 （4）19
基因治疗的基本类型介绍
根据对基因表达产生的影响，基因治疗可大致分为添加式、删除式和基因编辑三种类型。添加式基因疗法添加式基因疗法，即通过各种手段导入外源DNA或RNA，以提高某种蛋白质的表达水平，或表达细胞中原本不存在的、具有治疗效果的蛋白质。例如，在一种遗传性免疫缺陷症——腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-S
基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，
基因治疗给药途径分类介绍
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
临床化学检查方法介绍载脂蛋白A1\载脂蛋白B比值
载脂蛋白A1\载脂蛋白B比值介绍： 载脂蛋白A1(apolipoproteinA1，ApoA1)/载脂蛋白B(apolipoprotein B，ApoB)比值与冠状动脉狭窄严重程度的关系。冠心病(CHD)是一种常见的多发病,发病率和死亡率呈逐年上升趋势。载脂蛋白A1(ApoA1)和载脂蛋白B(Ap
关于载脂蛋白的简介
载脂蛋白是血浆脂蛋白中的蛋白质部分，能够结合和运输血脂到机体各组织进行代谢及利用的蛋白质。大量研究发现载脂蛋白基因发生突变，形成不同等位基因型多态性，并进一步形成不同表型的载脂蛋白，可影响血脂代谢和利用，从而影响高脂血症、动脉粥样硬化、心脑血管疾病等的发生和发展。
低密度脂蛋白的结构
每个天然低密度脂蛋白颗粒都能够乳化，即围绕所携带的脂肪酸，使这些脂肪能够在细胞外的水中在身体周围移动。每个颗粒包含一个载脂蛋白B-100分子（ApoB-100，一种具有4536个氨基酸残基和514kDa质量的蛋白质），以及80到100个额外的辅助蛋白质。每个低密度脂蛋白都有一个高度疏水的核心，由称为
载脂蛋白E的结构
载脂蛋白E是一种富含精氨酸的碱性蛋白，人ApoE是由299个氨基酸残基组成，分子量为34145D，含32个Arg和12个Lys存在于血浆的CM、VLDL及其残粒和β-VLDL中均含有ApoE，一部分ApoE在血液中与ApoAⅡ形成复合体。 Shore于1973年首先发现ApoE，Rall等于1
载脂蛋白E的表型
ApoE是一种含有299个氨基酸的单链多肽糖蛋白（Mr34200），主要存在于CM、VLDL和HDL中。 1975年Utermann等将脱脂的VLDL进行IEF电泳时，首先提示ApoE多态性的存在。ApoE多态性的产生是由于其一个遗传位点上的3个主要等位基因ε2、ε3、ε4所编码的3种主要Apo
关于脂蛋白的成分介绍
脂蛋白的核心成分是甘油三酯，周围包绕一层磷脂、胆固醇、蛋白质分子。 脂蛋白为血液中不溶性脂类的载体，血液中不溶性脂类与蛋白质结合在一起形成的脂质-蛋白质复合物。脂蛋白中脂质与蛋白质之间没有共价键结合，多数是通过脂质的非极性部分与蛋白质组分之间以疏水性相互作用而结合在一起。通常用溶解特性、离心沉