基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术，但疤痕很快又长了回来。之后，安东尼奥的视力不断恶化，最终导致他走路都很困难。 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发，尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司，配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的，该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质，这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本，确保蛋白质发挥作用。眼药水使用与皮肤版本相同的液体，......阅读全文
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接
基因治疗滴眼液，失明者重见光明
近日，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕
氧氟沙星滴眼液
性状本品为淡黄色或淡黄绿色的澄明液体。鉴别(1取本品适量,用乙醇稀释制成每1ml中约含氧氟沙星1mg的溶液,作为供试品溶液,照氧氟沙星项下的鉴别(1)试验,显相同的结果(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致。(3)取本品,用0.lmol/L盐酸溶
诺氟沙星滴眼液
性状本品为无色至淡黄色澄明液体。鉴别(1)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间致(2)取本品适量,加磷酸盐缓冲液(pH7.4),稀释制成每ml中约含诺氟沙星5μg的溶液。照紫外可见分光光度法(通则0401)测定,在271nm的波长处有最大吸收检查pH值应
诺氟沙星滴眼液
性状本品为无色至淡黄色澄明液体。鉴别(1)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间致(2)取本品适量,加磷酸盐缓冲液(pH7.4),稀释制成每ml中约含诺氟沙星5μg的溶液。照紫外可见分光光度法(通则0401)测定,在271nm的波长处有最大吸收检查pH值应
盐酸环丙沙星滴眼液
性状本品为无色至微黄色的澄明液体鉴别(1)取本品适量,用乙醇稀释制成每1ml中含环丙沙星1mg的溶液,作为供试品溶液,照盐酸环丙沙星项下的鉴别(1)试验,显相同的结果(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致。(3)本品显氯化物鉴别(1)的反应(通则
氯霉素滴眼液
性状本品为无色至微黄绿色的澄明液体鉴别(1)取本品4ml,照氯霉素项下的鉴别(1)试验显相同的反应。(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致检查pH值应为6.0~7.0(通则0631)有关物质照高效液相色谱法(通则0512)测定供试品溶液精密量取本
碘苷滴眼液
性状本品为无色的澄明液体。鉴别(1)取本品2ml,加5%硫酸溶液2ml与锌粉0.2g,置水浴中加热10分钟,放冷,滤过,滤液中加重铬酸钾试液1滴,再加淀粉指示液1ml,溶液显蓝色。(②)取本品3ml,加5%盐酸半胱氨酸溶液2滴,摇匀,缓缓加硫酸3ml,使成两液层,两液接界面显棕色。检查pH值应为4.
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
硫酸庆大霉素滴眼液
性状本品为无色至微黄色的澄明液体鉴别取本品,照硫酸庆大霉素项下的鉴别(1)、(4)项试验,显相同的结果检查pH值应为5.0~7.0(通则0631)颜色本品应无色;如显色,与黄色1号标准比色液(通则0901第一法)比较,不得更深渗透压摩尔浓度照渗透压摩尔浓度测定(通则0632),应为260~320 m
盐酸林可霉素滴眼液
性状本品为无色的澄明液体鉴别(1)取本品与林可霉素对照品适量,分别加甲醇制成每1ml中约含林可霉素10mg的溶液,作为供试品溶液和对照品溶液,照盐酸林可霉素项下鉴别(1)项试验,显相同的结果。(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致。(3)本品显氯
萘敏维滴眼液
处方盐酸萘甲唑啉马来酸氯苯那敏维生素B12辅料适量注射用水适量制成性状本品为粉红色的澄明液体,具有特殊的气味。鉴别(1)照薄层色谱法(通则0502)试验。供试品溶液取本品5ml,加氢氧化钠试液3ml与乙醚3ml,振摇,静置,分取乙醚层,挥发除去乙醚,残渣加三氯甲烷0.5ml溶解对照品溶液(1)取盐酸
硫酸卡那霉素滴眼液
性状本品为无色至微黄色或微黄绿色的澄明液体。鉴别取本品,照硫酸卡那霉素项下的鉴别(1)、(2)和(4)项试验,显相同的结果检查pH值应为6.0~7.0(通则0631)。颜色本品应无色;如显色,与黄色或黄绿色3号标准比色液(通则0901第一法)比较,不得更深。渗透压摩尔浓度渗透压摩尔浓度应为26032
醋酸氢化可的松滴眼液
性状本品为微细颗粒的混悬液,静置后微细颗粒下沉,振摇后成均匀的乳白色混悬液鉴别(1)取本品12ml,照醋酸氢化可的松项下的鉴别(1)、(2)项试验,显相同的反应(2)在含量测定项下记录的色谱图,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致检查pH值应为4.5~7.0(通则0631)。渗透
硫酸新霉素滴眼液
性状本品为无色至微黄色的澄明液体鉴别取本品,照硫酸新霉素项下的鉴别(1)、(2)和(4)项试验,显相同的结果。检查pH值应为6.0~7.0(通则0631)。颜色本品应无色;如显色,与黄色3号标准比色液(通则0901第一法)比较,均不得更深。防腐剂羟苯乙酯、羟苯丙酯与苯扎氯铵如使用羟苯乙酯、羟苯丙酯与
酞丁安滴眼液
性状本品为淡黄色混悬液鉴别(1)取本品1瓶,离心,弃去大部分上清液,照酞丁安项下的鉴别(1)项试验,显相同的反应。(2)取含量测定项下的溶液,照紫外可见分光光度法(通则0401)测定,在349nm的波长处有最大吸收。检查pH值应为4.0~7.0(通则0631)渗透压摩尔浓度照渗透压摩尔浓度测定法(通
盐酸可乐定滴眼液
规格5ml:12.5mg贮藏遮光,密闭保存。性状本品为无色的澄明液体。鉴别(1)取本品0.5ml,加水2ml,摇匀后,照盐酸可乐定项下的鉴别(1)项试验,显相同的反应。(2)取本品溶液,加0.01mol/L盐酸溶液制成每1m中含0.3mg的溶液,照紫外可见分光光度法(通则0401)测定,在272nm
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
体细胞基因治疗
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
《癌症基因治疗》－李明远小组－siRNA基因治疗新方法
来自四川大学华西医学中心微生物学教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人员通过构建质粒pAd-hTR证明了hTR siRNA在HeLa细胞系中有效和特异的端粒酶的敲除，从而指出了这种siRNA表达重组腺病毒系统在癌症基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验