简述基因治疗的基本信息
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种......阅读全文
简述基因治疗的基本信息
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特
关于基因治疗的基本信息介绍
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
简述基因治疗的基因转移方法
（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人
简述基因治疗选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。 选择靶细胞的原则是： ①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内； ②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期； ③易于受外源遗传物质的转化； ④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织
简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞，但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的，这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞，但经此处理的干细胞性质可能会发生改变
简述黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因
简述基因治疗中外源基因表达的调控
研究人员大都不希望导入的外源基因过度表达,尤其在基因治疗中,我们希望外源基因表达的诱导和抑制能够得到控制。目前这方面的研究主要包括两个方面:效应元件调节和生理活动调节。效应元件的作用,例如类固醇类激素诱导的效应元件中,在卵清蛋白启动子5′远端019kb 处有一个雌激素效应元件,将具有此元件的基因
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
简述小儿范科尼综合征的基因治疗
FA前体细胞和肝细胞的基因转导可以从遗传学上纠正所有系统的造血细胞异常，恢复正常的持续造血，在FAA和FAC患者的体外试验中均已获得成功，是目前FA基因治疗的依据所在，应用反转录病毒介导的基因转移，矫正FANCC敲除的小鼠对MMC的高敏性，已有成功的报道，在人类应用反转录病毒载体的临床试验还未成
简述酚妥拉明的基本信息
中文名称：酚妥拉明 中文别名：3-[[(4,5-二氢-1H-咪唑-2-基)甲基](4-甲苯基)氨基]苯酚 英文名称：phentolamine CAS号：50-60-2 分子式：C17H19N3O 分子量：281.35 精确质量：281.15300 PSA：47.86000 Log
简述山梨糖的基本信息
分子式C6H12O6,分子量180.16。属于单糖中酮糖之一。白色晶体或结晶粉末。与蔗糖具有同样的甜味。存在于果实中。熔点165℃、密度（20℃）1.65g/cm3。易溶于水,微溶于乙醇和异丙醇。不溶于乙醚、丙酮、氯仿和苯。通常以吡喃型环状形式存在。具有酮糖的一般性质,有还原性,可还原斐林溶液。
简述盖玻片的基本信息
盖玻片是透明材料的薄且平的玻璃片，通常为方形或矩形，宽约20毫米（4/5英寸），厚为几分之一毫米，放置在用显微镜观察的物体上。物体通常放置在盖玻片和稍微较厚的显微镜载玻片之间，显微镜载玻片放置在显微镜的平台或滑块架上，并为物体和滑动提供物理支撑。
简述氨苄西林的基本信息
中文名称：氨苄西林 英文名称：ampicillin 化学名称：(2S,5R,6R)-3,3-二甲基-6-[(R)-2-氨基-2-苯乙酰氨基]-7-氧代-4-硫杂-1-氮杂双环[3.2.0]庚烷-2-甲酸 分子结构式： 分子式：C16H19N3O4S 分子量：349.405 CAS号：
简述角蛋白的基本信息
角蛋白肽链为多结构域肽链，分为高度保留的棒状的中间区域和端肽区域。棒状结构域的肽链存在8肽重复的周期性序列结构。所有的中间纤丝蛋都具有相似的肽链构造。角蛋白肽链是典型的α螺旋。酸性和碱性角蛋白肽链相互结合形成的异体复合螺旋是角蛋白的特征构象形式。 现已发现的角蛋白肽链超过20种，毛角蛋白和表皮
简述外肽酶的基本信息
外肽酶广泛分布在动物、植物、微生物以及土壤中，在生物正常生理过程和病理生理过程都能起到重要的作用，主要涉及信号转导、肽类激素的调节、蛋白质结合和消化等过程。研究最多的氨肽酶是乳酸菌氨肽酶，已经从乳酸菌中分离纯化出100多种氨肽酶，但其他与食品发酵有关的微生物外肽酶的研究报道相对较少。
简述硒化氢的基本信息
硒化氢，是一种无机化合物，化学式为SeH2，它的Se原子以sp3杂化轨道成键、分子为V形的极性分子，其水溶液氢硒酸是比醋酸强的弱酸，硒化氢常温常压下为无色有气体，溶于水、二硫化碳，常用作半导体用料，也可用于制备金属硒化物和含硒的有机化合物等。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
简述获得性免疫缺陷综合征(AIDS)的基因治疗
对于AIDS的基因治 疗方案，基本上是以逆转录病毒载体介导的方式，将抗病毒基因体外导入CD4+T淋巴细胞或CD34+的造血祖细胞，再回输体内。常用的抗病毒基因包括自杀基因、反义RNA、核酶、RNA诱饵的相应DNA序列以及调节蛋白或结构蛋白的突变体基因等。由于这些治疗基因不能到达巨噬细胞和多能干细
简述硝苯吡啶的基本信息
本品为钙拮抗剂，可抑制心肌和血管平滑肌细胞Ca 内流，能松弛血管平滑肌，使外周血管阻力降低，血压下降，心肌耗氧量降低，同时能扩张冠状动脉，缓解冠脉痉挛，并能增加冠脉流量，增加心肌供氧量。对心脏能使心收缩力减弱，耗氧量降低。 中文名：硝苯吡啶 别名：硝苯定、心痛定、利心平、硝苯地平 拉丁名：
简述聚酯多元醇的基本信息
聚酯多元醇（polyester polyol）包括常规聚酯多元醇、聚己内酯多元醇和聚碳酸酯二醇，它们含酯基或碳酸酯基，但实际上通常所指的聚酯多元醇是由二元羧酸与二元醇等通过缩聚反应得到的聚酯多元醇。 [1] 聚酯多元醇是聚酯型聚氨酯的主要原料之一，根据是否含苯环，可分为脂肪族多元醇和芳香族多元
简述高尔基氏体的基本信息
每个肝细胞大约有50个高尔基氏体，分布在肝细胞核附近，占细胞质体积的10%。高尔基氏体与肝细胞内分泌和外分泌功能都有密切关系，如胆汁分泌就与其密切相关。又能参与合成胞质膜的糖蛋白和形成初级溶酶体。肝细胞合成的蛋白质和脂蛋白，一部分转移到高尔基氏体内储存加工，再排到窦周间隙。
简述萤光素酶的基本信息
萤光生成反应通常分为以下两步： 萤光素 +ATP→ 萤光素化腺苷酸（luciferyl adenylate） +PPi 萤光素化腺苷酸 +O2→ 氧萤光素 +AMP+ 光 这一反应非常节省能量，几乎所有输入反应的能量都被转化为光。与之形成鲜明对比的是人类使用的白炽灯，只有约10%的能量被转
简述共轭亚油酸的基本信息
共轭亚油酸是一系列碳原子数为18，含有共轭双键（-C=C-C=C-）的必需脂肪酸亚油酸的多种几何和位置异构体混合物的总称。共轭亚油酸的双键在碳链上有多种位置排列方式，共轭双键起始于羧基端的第8、9、10、11位碳原子。其主要位置异构有四种：8,10-、9,11-、10,12-、11,13-，由于
简述叶绿醇的基本信息
叶绿醇(phytol)，简称叶醇，亦称植物醇，是植物叶绿素分子上一个支链。叶绿醇属于链状双萜类物质，是一种含有多支链的脂肪醇。叶绿醇是由四个异戊二烯单位组成的双萜，是一个亲脂的脂肪链，它决定了叶绿素的脂溶性。 草食动物采食富含叶绿素的植物后，经消化可释放出叶绿醇。研究表明，牛饲喂青绿饲料可大幅
简述莫索尼定的基本信息
中文名称：莫索尼定 中文别名：莫索尼定,不带盐酸；4-氯-N-(4,5-二氢-1H-咪唑-2-基)-6-甲氧基-2-甲基-5-嘧啶胺；莫索尼啶； 英文名称：Moxonidinum 英文别名：4-chloro-N-(4,5-dihydro-1H-imidazol-2-yl)-6-methox
简述羟考酮的基本信息
1、羟考酮的基本信息： 中文名称：羟考酮 中文别名：羟可待酮 英文名称：Oxycodone、 化学式：C18H21NO4 分子量：315.364 CAS号：76-42-6 EIINECS号：200-960-2 PSA：59.00000 2、羟考酮的物化性质 密度：1.399g