Nature：基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准，这将是基因治疗的一个里程碑事件。 基因治疗是将基因转移至患者体内治疗疾病的一种方法。在这种情况下Glybera是利用一种病毒在注入到患者体内后传递一个发挥作用的基因拷贝生成脂蛋白脂酶(LPL)。每100万人就有不超过一人或两人受累脂蛋白脂酶缺乏。 早在2004年，中国就成为了首个批准基因治疗产品用作商业用途治疗癌症的国家。但是欧洲和美国尚未批准任何的基因治疗，这一领域一直受到致癌性等问题的困扰。 Glybera的制造商是总部位于阿姆斯特丹的uniQure公司。该公司的首席执行官Jörn Aldag说今天来自EM......阅读全文
基因治疗“复活”小鼠听力
来自迈阿密大学、哥伦比亚大学、加州大学旧金山研究所、巴斯德研究所、法国国家健康与医学研究院、法国科学研究中心、法兰西学院、巴黎大学和法国克莱蒙特•奥弗涅大学的科学家成功恢复了成年DFNB9耳聋小鼠模型的听力。 DFNB9耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋，因为缺乏编码耳畸蛋白（otoferlin
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
基因治疗何时惠及大众
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
基因治疗的主要分类
按基因操作一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）
基因治疗的形式介绍
基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
关于基因治疗的简介
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
基因治疗的操作分类
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源
基因治疗的基本步骤
转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病
简述黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因
血浆脂蛋白概述
血脂是血浆（血清）中所有脂类的总称。包括三脂酰甘油(TC)、磷脂（PI）胆固醇（Ch）胆固醇酯（CE）及少量的游离脂肪酸（FFA）。 血液中的脂类，部分由食物经消化道吸收而来，部分由人体内组织自身合成或体内各组织的分解释入。血液脂类物质不溶于水或微溶于水，血液中除脂肪酸与清蛋白结合外，其余都与载脂
脂蛋白(a)的概述
蛋白（a）是一种特殊独立的血浆脂蛋白，是1963年挪威遗传学家Berg在研究低密度脂蛋白的遗传变异时发现的。20世纪80年代末，人们发现Lp（a）与动脉粥样硬化有关，特别是Mclean等发现脂蛋白（a）[lipoprotein（a），Lp（a）]与纤溶酶原（plasminogen，PLG）的结构
脂蛋白的作用
可溶性脂蛋白即血浆脂蛋白在动物体内脂质的运输方面起重要作用，脂蛋白中的脂质还能与细胞膜的组分相互交换，参与细胞脂质代谢的调节；此外，血浆脂蛋白与动脉粥样硬化型心血管疾病之间有密切关系，低脂蛋白血和高脂蛋白血也都是血浆脂蛋白异常的疾病。不溶性脂蛋白是各种生物膜（如细胞膜、细胞器膜）的主要组成成分。
脂蛋白的介绍
脂蛋白(lipoprotein)是一类由富含固醇脂、甘油三酯的疏水性内核和由蛋白质、磷脂、胆固醇等组成的外壳构成的球状微粒。脂蛋白对于昆虫和哺乳动物细胞外脂质的包装、储存、运输和代谢起着重要作用，脂蛋白代谢异常(通常伴随着脂质组分和蛋白质组分的改变)与动脉硬化症、糖尿病、肥胖症以及肿瘤发生密切相
脂蛋白的概念
脂蛋白(lipoprotein)是一类由富含固醇脂、甘油三酯的疏水性内核和由蛋白质、磷脂、胆固醇等组成的外壳构成的球状微粒。脂蛋白对于昆虫和哺乳动物细胞外脂质的包装、储存、运输和代谢起着重要作用，脂蛋白代谢异常(通常伴随着脂质组分和蛋白质组分的改变)与动脉硬化症、糖尿病、肥胖症以及肿瘤发生密切相
脂蛋白异常症
由于脂肪代谢或运转异常使血浆中一种或几种脂质高于正常称为高脂血症(hyperlipidemia) ，可表现为高胆固醇血症(hypercholesterolemia) 、高苷油三酯血症 (hypertriglyceridemia) 或两者兼有 ( 混合型高脂血症 ) 。脂质不溶或微溶于水，必须与蛋
脂蛋白的分类
通俗的说，脂肪在血液中有赖于蛋白的携带与结合。脂肪与蛋白的结合即脂蛋白。人体脂蛋白大体可分为以下四类： 1、乳糜微粒2、极低密度脂蛋白3、低密度脂蛋白4、高密度脂蛋白 脂蛋白是血脂在血液中存在、转运及代谢的形式，检查脂蛋白不仅可以了解血脂的质与量，也能对其生物功能进行分析。 血清脂蛋白经过超
血浆脂蛋白概述
血脂是血浆（血清）中所有脂类的总称。包括三脂酰甘油(TC)、磷脂（PI）胆固醇（Ch）胆固醇酯（CE）及少量的游离脂肪酸（FFA）。 血液中的脂类，部分由食物经消化道吸收而来，部分由人体内组织自身合成或体内各组织的分解释入。血液脂类物质不溶于水或微溶于水，血液中除脂肪酸与清蛋白结合外，其余
血浆脂蛋白概述
血脂是血浆（血清）中所有脂类的总称。包括三脂酰甘油(TC)、磷脂（PI）胆固醇（Ch）胆固醇酯（CE）及少量的游离脂肪酸（FFA）。血液中的脂类，部分由食物经消化道吸收而来，部分由人体内组织自身合成或体内各组织的分解释入。血液脂类物质不溶于水或微溶于水，血液中除脂肪酸与清蛋白结合外，其余都与载脂蛋白
脂蛋白的作用
可溶性脂蛋白即血浆脂蛋白在动物体内脂质的运输方面起重要作用，脂蛋白中的脂质还能与细胞膜的组分相互交换，参与细胞脂质代谢的调节；此外，血浆脂蛋白与动脉粥样硬化型心血管疾病之间有密切关系，低脂蛋白血和高脂蛋白血也都是血浆脂蛋白异常的疾病。不溶性脂蛋白是各种生物膜（如细胞膜、细胞器膜）的主要组成成分。
脂蛋白染色介绍
1．油红O（oil red）染色将凝胶先置于平皿中，用5%乙酸固定20min，用H2O漂洗吹干后，再用油红O应用液染色18h，在乙醇∶水=5∶3中浸洗5min，最后用蒸馏水洗去底色。必要时可用氨基黑复染，以证明是脂蛋白区带。2．苏丹黑B（sudan black B）将2g苏丹黑B加60ml吡啶和40
脂蛋白的分类
通俗的说，脂肪在血液中有赖于蛋白的携带与结合。脂肪与蛋白的结合即脂蛋白。人体脂蛋白大体可分为以下四类： 1、乳糜微粒2、极低密度脂蛋白3、低密度脂蛋白4、高密度脂蛋白 脂蛋白是血脂在血液中存在、转运及代谢的形式，检查脂蛋白不仅可以了解血脂的质与量，也能对其生物功能进行分析。 血清脂蛋白经过超
脂蛋白的分类
脂蛋白是由脂质和载脂蛋白组成的脂类复合物。各种脂蛋白有类似的结构，多呈球状，球的中心为非极性物质，如甘油三酯、胆固醇酯；在球形颗粒的表面是极性分子，如游离胆固醇、载脂蛋白和磷脂，所以具有亲水性，使脂蛋白成为可溶性的，而能随血液循环到身体各处。脂蛋白因结构和功能不同而分类，分类依据的方法有两种，即超速
脂蛋白的成分
脂蛋白的核心成分是甘油三酯，周围包绕一层磷脂、胆固醇、蛋白质分子。 脂蛋白为血液中不溶性脂类的载体，血液中不溶性脂类与蛋白质结合在一起形成的脂质-蛋白质复合物。脂蛋白中脂质与蛋白质之间没有共价键结合，多数是通过脂质的非极性部分与蛋白质组分之间以疏水性相互作用而结合在一起。通常用溶解特性、离心沉
脂蛋白(a)的特性
10～140mmol/L(0～300毫克/L) 检查介绍 脂蛋白（a）是血液中脂蛋白的成分之一，结构复杂，是一种与血纤维蛋白溶解酶原有相同性质的糖蛋白。 临床意义 增高：见于动脉粥样硬化性心脑血管病、急性心肌梗死、家族性高胆固醇血症、糖尿病、大动脉瘤及某些癌症等。 减低：见于肝脏疾病、
脂蛋白的定义
脂蛋白：脂类与蛋白质在肝脏内通过非共价结合形成的产物，如血液中的几种脂蛋白，VLDL、LDL、HDL、VHDL是脂类的运输方式。
脂蛋白的成分
脂蛋白的核心成分是甘油三酯，周围包绕一层磷脂、胆固醇、蛋白质分子。 脂蛋白为血液中不溶性脂类的载体，血液中不溶性脂类与蛋白质结合在一起形成的脂质-蛋白质复合物。脂蛋白中脂质与蛋白质之间没有共价键结合，多数是通过脂质的非极性部分与蛋白质组分之间以疏水性相互作用而结合在一起。通常用溶解特性、离心沉
脂蛋白(a)参考标准
脂蛋白（a）[Lp(a)] 是心血管疾病危险的重要预示因子。许多研究说明，血浆Lp(a)水平的升高与心血管疾病危险增加有关。对12个预期研究的meta分析，将1617例冠心病（CHD）与10035例对照组的Lp(a)浓度转换为相同计量单位后，认为：Lp(a)为CHD的独立预期危险因子；当LD
血清脂蛋白和血清脂蛋白电泳的注意事项
样本：可用新鲜、未冷冻的血清分离脂蛋白。血浆不适合用来做脂蛋白电泳，因为会出现一条纤维蛋白原区带。 带有清晰的分离组分的脂蛋白图形是进行准确解释的先决条件。如果能够很好地满足这些条件，在脂蛋白电泳和参考方法(超速离心法)之间就可以相当一致。各组分的精密度不同，用变异系数表示，估计一般都在5%以