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Alector申请纳斯达克上市专注治疗退行性脑部疾病

Alector一家专注于治疗退行性脑部疾病(如阿兹海默病)的生物技术公司,日前已在纳斯达克递交IPO申请,目标筹集1.5亿美元,为其即将开展的人体试验提供资金。 据该公司的招股说明书,Alector认为,造成神经退行性疾病的根本原因在于大脑中的免疫细胞出现问题。该观点将挑战一些长期存在的理论——即阿兹海默病的蛋白质-淀粉样蛋白β和tau,帕金森病的α-突触核蛋白,以及额颞叶痴呆(FTD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)中的TDP-43,是造成疾病的根本原因。 Alector专注于小胶质细胞,这是一种免疫细胞,为神经元提供营养,“吃”细胞碎片和病理蛋白。根据Alector的解释,这些细胞会随着年龄的增长而恶化,从而降低了它们发挥有益和保护作用的能力。该公司表示,其药物针对与神经变性相关的基因突变,这可能会减缓甚至逆转大脑免疫细胞的恶化。 Alector在招股说明书中表示:“通过恢复大脑中健康的免疫功能,我们相信可以同时抵消导......阅读全文

牙周病与阿尔兹海默症的关系

  阿尔兹海默症(Alzheimer’s disease,AD)患者数量的快速增长,给中国经济社会可持续发展提出了严重挑战,如高额的养老和医疗费用,以及长期照料所需的人力和设施。在老龄化快速发展的情况下,对于AD的早期诊断和预防显得尤为重要。图片来源于网络  最新研究发现,AD的发生与口腔卫生有一定

近期帕金森疾病研究的最新成果

  本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Sci Transl Med:科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法  DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870  日前,一项刊登在国际杂志Science Translational M

10亿美元!Denali与武田达成研发合作

  去年12月,位于加州南旧金山的Denali Therapeutics成功登陆纳斯达克,并创下了2017年生物技术IPO的最高纪录。短短一个月后,这家新锐公司又传出喜讯:今日,Denali和武田(Takeda)宣布已达成战略合作,共同开发针对神经退行性疾病的疗法。  Denali是一家专注于神经退

拯救渐冻人,发现ALS真正诱因

  肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS),又被称作卢伽雷氏症,也就是最近被大家所关注的渐冻人。该疾病是由于破坏性的神经退行性变和运动神经元缺失所引起,病人肌肉麻痹,一般在发病后2到5年内就会死亡。目前,这种疾病仍然无药可治。  ALS与其他神经

神经生物学领域最新研究进展

  本期为大家带来的是神经生物学领域最近的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nature:新研究首次揭示抑制年龄相关的神经活动增加竟可延长寿命  doi:10.1038/s41586-019-1647-8.  在一项针对线虫、小鼠和人类的研究中,来自美国哈佛医学院的研究人员发现在整个动物界

李晓江:用CRISPR构建大型神经变性病动物模型

  动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法,是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说,大型动物更接近于人类,它们为确定人类中所看到的重要病理事件,提供了很好的模型;大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标,也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系,我们很难用传统

李晓江:用CRISPR构建大型神经变性病动物模型

  动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法,是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说,大型动物更接近于人类,它们为确定人类中所看到的重要病理事件,提供了很好的模型;大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标,也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系,我们很难用传统

老年痴呆能传染?外科手术或可传递淀粉样蛋白

图片来源:JASIEK KRZYSZTOFIAK/NATURE  神经科学家已经收集了更多的证据支持这一假说,即作为神经退行性疾病标志的黏性蛋白质,可以在特定条件下在人与人之间传递,并对接受者的大脑造成新的损害。  “我们发现β淀粉样蛋白病理可以通过医源性方式进行人际传播。”领衔该研究的英国伦敦大学

阿尔茨海默病研究:“整体观”的启示和探索

9月21日是“世界阿尔茨海默病日”。作为一种给患者本人和家属带来巨大痛苦和沉重负担的神经退行性疾病,阿尔茨海默病(AD)一直面临有效治疗手段匮乏的局面。巨大的患者群体给国家和社会带来了沉重的经济负担。全球各大制药公司在过去的近20年里,投入数千亿美元研发抗AD药物,但均以失败告终。 一款新

科学家投入阿尔茨海默氏症可转移性研究

  淀粉样纤维由与阿尔茨海默氏症相关的反常折叠蛋白形成。  John Collinge研究神经学的年头已有25年,他见过成千上万的人脑。但2015年1月,他在显微镜下看到的情况却与以往均不相同。  他和团队里的其他病理学家对4具尸体的大脑进行了剖检,这些患者都曾注射过尸源性生长激素。尸检结果表明,当

科学家投入阿尔茨海默氏症可转移性研究

  John Collinge研究神经学的年头已有25年,他见过成千上万的人脑。但2015年1月,他在显微镜下看到的情况却与以往均不相同。  他和团队里的其他病理学家对4具尸体的大脑进行了剖检,这些患者都曾注射过尸源性生长激素。尸检结果表明,当时一些准备工作中感染了一种错误折叠蛋白,即朊病毒蛋白(或

重复性脑创伤典型特征确定

  英国《自然》杂志近日在线发表一项医学研究,描述了一种由重复性头部创伤(如运动伤害)引起的神经退行性疾病中的蛋白质组装。这项新研究表明,慢性创伤性脑部病变(CTE)中的tau蛋白组装与阿尔茨海默病中的略有不同,虽然影响这两种疾病的是同一种tau蛋白。该发现也证明,tau蛋白组装的细微差异,定义了不

浅析帕金森病的发病机理和治疗方法

  帕金森病是在阿尔茨海默病之后,第二常见的神经退行性疾病。据估计,世界上有接近1000万PD患者。PD的主要病理改变是中脑黑质致密部多巴胺(DA)能神经元变性死亡,由此引起纹状体多巴胺水平显著减少。临床表现为震颤、肌强直、运动缓慢及步态和姿势不稳定。以往治疗PD的主要手段为左旋多巴/卡比多巴,但长

浅析帕金森病的发病机理和治疗方法

  帕金森病是在阿尔茨海默病之后,第二常见的神经退行性疾病。据估计,世界上有接近1000万PD患者。PD的主要病理改变是中脑黑质致密部多巴胺(DA)能神经元变性死亡,由此引起纹状体多巴胺水平显著减少。临床表现为震颤、肌强直、运动缓慢及步态和姿势不稳定。以往治疗PD的主要手段为左旋多巴/卡比多巴,但长

Nature医学:新型标志物或提早16年检出阿尔茨海默症

  1月21日发表在《Nature Medicine》杂志上的一项研究显示,在阿尔茨海默症患者出现症状的16年前,他们血液和脊髓液中一种叫做神经丝光链(neurolight chain, NfL)蛋白质的水平就会升高。NfL是神经元细胞骨架的一部分,此前曾被认为与小鼠脑损伤有关,可作为非侵入性追踪疾

PARP抑制剂有望治疗神经退行性疾病

  PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶(Poly ADP-ribose Polymerase)的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死(Synthetic Lethality)概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理是:PARP是在BRCA蛋白之外,细胞中另一重要的DNA修复蛋白,前者主要修

北大生科院最新综述:基因疗法新进展

  帕金森病和阿尔茨海默氏病是世界范围内最普遍的神经退行性疾病。常规药物和手术治疗只能缓解症状,不能推迟或者终止疾病进程。近年来分子生物学与医学研究进展促进了对帕金森病和阿尔茨海默氏病发病机制的深入了解,为其基因治疗策略提供了理论和实验依据。近期来自北京大学生命科学学院的研究人员围绕目前帕金森病、阿

《Nature》子刊:新型免疫治疗靶点——凝血蛋白

10月15日,《Nature Immunology》发表了他们的文章,研究人员用神经变性模型模拟血脑屏障渗漏、慢性炎症和血管异常相关的两种主要脑部疾病:多发性硬化和阿尔兹海默症。  正常情况下,血液中的蛋白质纤维不会进入大脑。但是,一些神经疾病情况下,阻止血液中大分子进入大脑的血脑屏障渗透性异常增大

致病蛋白水平的正反馈调控机制

  近日,复旦大学鲁伯埙课题组针对神经退行性病变亨廷顿病的研究取得重要突破,发现了变异HTT蛋白积累的正反馈机制,对亨廷顿病 (Huntington’s Disease,HD)疾病机制的理解提供了全新视角。此外,研究揭示了mHTT蛋白调控的激酶基因MAPK11及HIPK3,为HD疾病治疗提供了潜在新

神经信号通路化合物库在神经退行性疾病研究的应用-3

■ 细胞程序性死亡及衰老多年来,神经退行性疾病相关细胞程序性死亡分子机制都是研究热点之一,即使存在不少争议,但可以确定的是,细胞程序性死亡是某些神经退行性疾病的一个重要特征。程序性细胞死亡不是神经退行性疾病患者神经细胞的主要死亡方式,但它对神经损伤的影响也是不可忽视的。衰老也是一些神经退行性疾病如

2012年世界各国生物技术发展回顾

  美国   遗传学研究精彩纷呈;细胞学研究成果丰硕;药理学研究取得新成果;艾滋病研究与治疗获得突破性进展;肿瘤学研究取得成效。   南加利福尼亚大学开发出一种绘制DNA之间接触位点的新方法,并利用计算机模型绘制出一个细胞中完整DNA链——基因组的精确三维图像;亚利桑那州立大学制造出一个能折叠成

2016年生命科学领域的八大突破性进展

  过去一年从基因编辑到眼组织修复等领域,我们目睹了一系列突破性进展,以下便是2016年部分令人激动的研究报道:  基因治疗:更精准  精准的基因组编辑将允许我们对一系列难治且有抗性的疾病进行治疗,来自哈佛医学院研究人员的研究(Nature 528, 490-495,2016)让我们离高度特异性的核

专访首都医科大学贾建平:截击阿兹海默病 逆转灵魂

  曾在政坛叱咤风云的铁娘子撒切尔夫人,以其天赋异禀的记忆力和铁腕的经济国防决策闻名。然而在其执政后期,数据库般的记忆天赋和纵横捭阖的斡旋风范开始瓦解,铁娘子的风采一去不返。此外,美国总统里根、文豪马尔克斯、诺奖科学家高锟,这些人类最智慧的大脑,在阿兹海默病(Alzheimer’s Disease)

世界帕金森日 帕金森病“阴霾”何时消散

  在我国,随着患者就诊率和诊出率的提升,55岁以上人群的帕金森病患病率已经接近1%。遗憾的是,科学家对于这种疾病究竟为什么发生、如何发生、怎样预防均没有得到确切的答案。   今年4月11日是第18个“世界帕金森病日”,这种疾病本身并不致命,但会终身伴随,严重影响患者的运动功能和生活质量。在已进入

Neuron:痴呆症在大脑神经网络中传播的新模式

  在一项新研究中,加州大学旧金山分校的科学家使用脑部连接图谱来预测额颞叶痴呆(FTD)患者脑萎缩的扩散情况,他们提供的最新证据表明,与痴呆症相关的脑细胞的损失是通过突触连接建立的大脑网络而扩散的。该结果提高了科学家对神经退行性疾病如何扩散的认识,并有助于开发新的,有效缓解这类疾病的恶化的疗法以及新

Neuron:痴呆症在大脑神经网络中传播的新模式

  在一项新研究中,加州大学旧金山分校的科学家使用脑部连接图谱来预测额颞叶痴呆(FTD)患者脑萎缩的扩散情况,他们提供的最新证据表明,与痴呆症相关的脑细胞的损失是通过突触连接建立的大脑网络而扩散的。该结果提高了科学家对神经退行性疾病如何扩散的认识,并有助于开发新的,有效缓解这类疾病的恶化的疗法以及新

9月王牌聚焦:神经退行性疾病接二连三的突破

  神经退行性疾病(Neurodegenerative Disease)又称为神经退化性疾病,是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态,其中最有名的就是帕金森病和阿兹海默症。此类疾病近年来发病率不断攀升,部分原因在于人类寿命增长,却仍然缺乏治疗此类疾病的方法。9月,几份著名杂志都接二连三的发表了相

阿尔茨海默病的谜团

笔者在上一篇文章阿尔茨海默病的新药研发困局中写过阿尔茨海默病的历史,三种主流的假说,以及主流药物的研发历程。本文将重点介绍最近几年内阿尔茨海默病领域的理论和新药研发进展以及未来的发展方向。哥伦比亚作家马尔克斯在《百年孤独》中写过这样几段话:何塞·阿尔卡蒂奥·布恩迪亚意识到失眠症已经侵入镇子,于是便召

超1.7亿 7大生物医学“重大研究计划”2017年度项目指南出炉

  自1月22日以来,国家自然科学基金委员会官网已先后公布了16个重大研究计划2017年度项目指南,其中与生物医学相关的共7个。具体如下:  备注:血管稳态与重构的调控机制重大研究计划拟资助总直接费用并未在指南中直接标出,是根据信息计算所得  何为“重大研究计划”?  据悉,国家自然科学基金委员会于

皮质醇测定分析前的影响因素

皮质醇是由机体下丘脑- 垂体- 肾上腺皮质神 经 轴 系HPA 的调节控制,下分泌 受到生物节律性 体液性及神经的调控, 尽管当前大多实验室运用全自动生化仪器已能较为准确地测定出血清中皮质醇的含量, 但由于检测的标本在进入实验室前的所有工作环节是不受检验科所监控, 标本的采集质量, 检验人员是无从得