基因替代疗法有望治疗尼曼皮克病等系列溶酶体贮积症
尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease, NPD)又称为鞘沉积病(sphingolipidoses),是一种溶酶体贮积症,其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病,影响着身体的多个系统,严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征,人们将NPD主要分为4种类型:A型(NPD-A),B型(NPD-B),C1型(NPD-C1)和C2型(NPD-C2)。 NPD-A是一个由编码酸性鞘磷脂酶(ASM)的基因发生功能丧失性突变引起的,其中酸性鞘磷脂酶可将鞘磷脂水解成神经酰胺。患者出现精神发育迟滞,早期运动技能明显丧失,认知能力下降和早逝。 NPD-A患儿生存率很低,通常在3个月时,出现肝脾肿大,并发育不良。少数患儿,在1岁之前发育正常,然后逐渐丧失思维能力和运动能力,患儿通常会出现广泛的肺损伤——间质性肺病,从而引起反复发作性肺部感染,最终导致呼吸衰竭。图片来自Science Transl......阅读全文
NatMethods:替代基因治疗的新技术
来自斯克里普斯研究所的科学家们发现了一种惊人简单及安全的破坏细胞内特异基因的新方法。科学家们证实其可作为实验性基因治疗一种更安全的替代用于对抗 HIV感染,由此显示了这一新技术的医疗潜力。相关论文发表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)杂志上。 “我们证实我们可以修
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞,用于“细胞疗法”,为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病,都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等),用胰岛细胞治疗糖尿病,用心肌细胞修复坏死的
-Sci-TM:基因疗法有望替代心脏起搏器
基因疗法将在不久之后作为心脏病的治疗方法迈入电子起搏装置的行列,通过在心肌组织细胞中插入一个特殊的基因,研究者便可以恢复正常的心率跳动,至少是暂时的恢复,并且已经将其试验于猪,获得初步成功。 电子起搏器能够恢复心脏有规律的跳动,而本身这一功能是由成千上万的心脏细胞构成的窦房结来完成的。尽管心脏
-基因测序万亿蓝海:国产测序仪能替代进口吗?
基因测序是一个革命性技术,所带来的应用领域非常宽广,是一片未开发的蓝海领域。近几年来,随着基因测序技术的进步,基因测序行业进入高速发展时期。 在基因测序产业链中,最上游基因测序仪的研发和生产是产业的命门,长期以来,基因测序仪的生产一直被国外所垄断,而从今年开始,中国制造的基因测序仪将逐步替代
Nature子刊:TALEN/CRISPR介导的新型替代基因敲入技术
来自广岛大学的专任讲师Tetsushi Sakuma、Takashi Yamamoto教授,专任副教授Ken-Ichi T Suzuki及同事们在《Nature Protocols》杂志上,报告了一种利用基因组编辑技术的替代基因敲入方法的精简实验方案。这一创新方法被称作为PITCh系统(精确整合
替代物加标
啥区别? 其实一句话来概括就是:内标物是用来定量的,而替代物是监控整个分析过程的。 所以替代物(surrogate)必定是在测试初始就加入,而内标物(internal standard)加入时间一般在定容时。 内标物和替代物定义 内标物---是加到样品、提取物或标准溶液中已知量的纯
培养细胞,血清替代物能完全替代胎牛血清吗?
关于添加胎牛血清(FBS)用于生产细胞衍生药物产品的安全问题引发了人们对替代胎牛血清的呼吁。在此,有人对FBS的四个新上市替代品进行了比较:一种为Cell-Ess®,一种是以GroPro®出售的人血小板裂解物,以及两种含有不同比例的新生牛血清生长因子的成体牛血清,称为Liporo®和FetalGro
绿色能源替代黑色燃料-2014年完成电能替代项目143个
日前从国网天津市电力公司了解到,为落实“美丽天津”建设部署,推动“以电代煤、以电代油、电从远方来”,今年以来,该公司共完成电热膜、电锅炉、港口岸电、地源热泵、电动汽车、轨道交通等电能替代项目143个,替代电量11.25亿千瓦时,经济和社会效益显著。 以电代煤方面,国网天津市电力公司积极推广电
培养细胞中血清替代物能完全替代胎牛血清吗?
关于添加胎牛血清(FBS)用于生产细胞衍生药物产品的安全问题引发了人们对替代胎牛血清的呼吁。在此,有人对FBS的四个新上市替代品进行了比较:一种为Cell-Ess®,一种是以GroPro®出售的人血小板裂解物,以及两种含有不同比例的新生牛血清生长因子的成体牛血清,称为Liporo®和FetalGro
超级木材可替代合金
英国《自然》杂志8日发表了一项材料学最新进展:美国科学家研发出一种可以将天然木材制成高性能结构材料的全新简易方法。这种新问世的密实木材,无论是强度、韧性,还是抗弹性能,都表现出众,不但质量极轻,耐用度还几乎高于目前所有结构金属和合金。 一般而言,具有超凡力学性能的合成结构材料都比较重,有些对环
关于内标和替代物
环境样品分析结果的准确与否关系到环境质量分析的准确度,没有可靠的数据质量控制方法。数据的可靠性就无从得到保证。现在环境样品中有机污染物分析的数据质量控制方法,其关键部分是替代物和内标物的使用。那么,什么是替代物?替代物如何选择?替代物和内标又有什么区别呢? 环境样品基底复杂,目标物的含量低,需要
替代环的定义
中文名称替代环英文名称displacement loop;D-loop定 义在DNA重组过程中,在重组酶RecA的参与下,一个同源DNA双链分子中的一条单链与另一个同源DNA双链分子中对应的互补链形成杂合的双链,形状如英文字母D。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)
基因替代疗法有望治疗尼曼皮克病等系列溶酶体贮积症
尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease, NPD)又称为鞘沉积病(sphingolipidoses),是一种溶酶体贮积症,其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病,影响着身体的多个系统,严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征,人们将NPD主要分为4
全球首个!中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性(BCD)是一种遗传性视网膜退行性疾病,其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物,并伴有视网膜色素上皮(RPE)、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状,包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
全球首个!中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性(BCD)是一种遗传性视网膜退行性疾病,其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物,并伴有视网膜色素上皮(RPE)、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状,包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
杭州多领域推进电能替代
对于雾霾,杭城市民已经深刻领教过其威力了。除了汽车尾气,燃煤等生产供能活动中造成的空气污染,也是雾霾的主要成因。事实上,我们身边的许多常见商品,都需要直接烧煤烧油来供应生产——比如冬天菜市场不可或缺的大棚蔬菜。 那么,何不试试用更清洁的能源,电能,来代替这些生产活动呢? 事实上,国网杭州供电
合成燃料何时可以替代汽油
IEA数据显示,全美原油消费中有2/3用于交通运输行业。 柳枝稷,一种在美国大平原地区非常常见的北美本土植物。 据外媒报道,美国普林斯顿大学的一个研究小组近期发现,使用煤、天然气和非粮食作物混合制作的合成燃料或许可以降低全球对原油的依赖。 研究人员认为,如果这种
陕西继续提高电能替代目标
记者16日从国网陕西省电力公司获悉:陕西电力去年全年电能替代工作实现替代电量13.49亿千瓦时。2015年,该项工作目标继续提高,全年电能替代工作目标达到16亿千瓦时。 据统计,陕西电力去年全年累计实施电锅炉、电热泵、电蓄冷、陶瓷窑炉电加热、农业电排灌等电能替
动物试验替代技术渐趋成熟
去年以来,一场围绕动物试验的政策转向在多国同步展开。 一类被称为“新方法学”的技术体系,有望为医学与毒理学研究提供新的“底座”。图片来源:英国《自然》网站 英国政府在2025年11月提出分阶段淘汰部分动物试验,今年将取消皮肤刺激性动物测试,并计划到2030年大幅削减犬类相关研究,长期愿景是在
秸秆转化能替代化石燃料?
图为国内某企业生物质锅炉验收现场●工业企业使用热能,可以与能源服务公司签订购买用能服务合同,能源服务公司投资建设供热系统并进行运营管理,为用能企业提供热能服务。通过项目的实施,探索生物质能产业发展的商业运营模式●目前江苏建有15座生物质电厂,但是每年仅消耗100万吨秸秆,只占江苏秸秆
草药可替代阿片类药物
约翰斯·霍普金斯医学院研究人员近日对美国Kratom使用者进行了调查。研究结论称,与用于治疗疼痛、焦虑、抑郁和成瘾的阿片类处方药物相比,这种在某种程度上与阿片类药物相似的精神活性化合物的潜在滥用率要低得多。 在一份发表于《药物和酒精依赖》的研究报告中,科学家表示,虽然研究基于自我报告——这种调
吗啡的替代药物有哪些?
非处方药:对于轻度到中度的疼痛,非处方药如布洛芬(Ibuprofen)和阿司匹林(Aspirin)可能是有效的选择。对于更严重的疼痛,可能需要使用处方药,如帕瑞昔布(Paracetamol)。 非阿片类药物:这些药物包括抗抑郁药、抗惊厥药和肌肉松弛剂等。例如,三环抗抑郁药如阿米替林(Amitr
细胞化学词汇替代环
中文名称:替代环英文名称:displacement loop;D-loop定 义:在DNA重组过程中,在重组酶RecA的参与下,一个同源DNA双链分子中的一条单链与另一个同源DNA双链分子中对应的互补链形成杂合的双链,形状如英文字母D。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学
脓毒症患者的肾脏替代治疗
脓毒症是指感染导致的系统性炎症反应综合征,可导致严重的临床后果,包括多器官功能衰竭。临床诊断脓毒症需要有明确的感染依据,并符合两种或两种以上下列四种临床情况:体温>38℃或<36℃,心律>90次/分,呼吸频率>20次/分或CO2分压<32mmHg,血白细胞计数>12×103/mm3或<4×1
标准砝码替代法的掌握
标准砝码替代法的掌握在现行计量检定规程中,无论是数字指示秤、非自行指示秤还是模拟指示秤其检定规程,对标准砝码的替代都有明确的要求。现就数字指示秤检定规程JJG539-97在这方面的规定,并以SCS-100电子汽车衡在检定、校准工作中标准砝码的替代为例,来具体谈谈如何对其正确应用、理解及把握。JJG5
英政府谨慎评估线粒体替代技术
图片来源:Nicolle Rager 英国人类受精及胚胎学管理局(HFEA)近日宣称:将一种新型体外受精(IVF)治疗法应用于预防线粒体疾病的提议获得了英国民众的广泛支持。通过这项新技术,人们可以为胚胎植入新的DNA,不过该技术所引发的伦理问题也相当棘手。同时,HFEA向政府提议,
【快餐速成鸡几无替代产品】
“速成鸡”占我国肉鸡市场份额高达50% 快餐业“速成鸡”几无替代产品 “速成鸡”事件发生已经有超过半个月的时间,昨日,百胜中国事业部主席苏敬轼出面代表旗下“洋快餐”品牌肯德基发布一份《致广大消费者的公开信》向消费者道歉。 “速成鸡”已成为一个巨大的产业链,有数据显示,“速成鸡”占到我
人工心脏有望替代心脏移植
目前在美国,接受人工心脏治疗的患者已达心脏移植患者的三到四倍。美国联盟医疗体系(PHS)副总裁Dr Mudge在学术交流会上向中国心脏病临床专家推荐了这一模式。 Dr Mudge表示,人工心脏不会有很大的噪音,安全可靠,能让人们正常生活,不会受到机械的牵绊。一些病人接受人工心脏移植手术已经有
血检替代活检,路有多远?
近日,在芝加哥召开的“2016美国临床肿瘤学会年会”发布的一项研究称,大规模基因组分析表明,利用血液检测筛查癌症、监测癌症发展演变可达到与传统组织活检同样的效果。这项技术有助医生更好地确立诊疗方案,有望成为常规活检的一种可靠替代选项。 癌症血液检测是通过分析血液中的游离肿瘤脱氧核糖核酸(ct
PTA产能替代为行业带来希望
行业发展:产能相对过剩 苏州吴江区的一家企业坚持走自主创新之路,将创新作为企业发展的生命线,是聚酯行业的标杆型企业。该企业的总工程师具有二十余年的产业经验,对于纺织服装行业向东南亚市场转移的趋势,他认为,纺织和聚酯行业从欧美、日韩等国家和地区转移至中国,不仅是产能的转移更是技术的转移。中国