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基因编辑对生物医药行业意味着什么？在新的十年里，它又将迎来怎样的变革？ 精准编辑：下一个重大突破 我们知道，阳光，吸烟，不健康的饮食，甚至细胞自发的错误，都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出，目前已发现有75000种突变与人类疾病相关，其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症，发生的就是A到T的点突变。此外，基因组的变化还包括碱基缺失和插入。比如囊性纤维化最常见的病因是3个碱基的缺失，而Tay-Sachs症最常见的病因是插入了4个DNA字母。 “目前为止至少有6000-10000种已知的遗传疾病与基因突变相关，为了真正解决致病原因，我们需要开发出纠正或改善基因突变的方法”。 基因编辑在近几年得以快速发展，得益于CRISPR技术的突破。六年前， Emmanuelle Charpentier博士、George Church博士、Jennifer Doudna博士和张锋博士在内的几位基因编辑先驱......阅读全文
目前，诸多上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。包括中国医药、上海医药、众生药业等三十几家药企已与他的实验室达成合作，还有十几家企业在门外排队，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。由此看出，下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相入局。 资本推动
2019年3月29日，国家卫健委发布关于征求《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法 （试行） （征求意见稿）》，引起行业内众多从业者的巨大反响。这一幕也大概出现在一个月前（2月26日），同样由国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》。两份监管文件主要关注的焦点就是细胞治疗
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展。 中国上海（2018年7月19日） -为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着G
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的
近几年，基因疗法领域发展迅猛，从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷，这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品管理局（FDA）的监督管
核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.co
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
图片来源于网络 2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。 FD
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。 波士顿儿童医院的科学家Jeffrey Holt说：“我们的基因治疗方法尚
葛兰素史克 (GSK) 成为首家提交基因治疗药物上市申请的制药巨头，该公司向 EMA 提交了一款用于罕见免疫缺陷疾病的治疗药物。这款治疗药物由 GSK 与意大利的研究人员合作开发，其旨在纠正腺苷脱氨酶 (ADA) 缺陷疾病患者的基因缺陷，这种疾病可导致严重联合免疫缺陷综合症(SCID)，使得患者
在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开发的新型基因疗法治疗后，罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。这项研究的结果发布在今天的《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。 这项研究涉及了罹患严重联
如果你明白“CRISPR介导基因编辑”这个词的含义，那么你一定知道我们现在能更加有效、快速且廉价地改造DNA。 这不可避免地带来了对基因治疗的严肃讨论，该技术通过直接修改某人的DNA来治疗遗传性疾病，如镰状细胞贫血症或血友病。你也可能听说过有目标的基因增强，以实现一个健康人提高其基因组品质的梦
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
如果你明白“CRISPR介导基因编辑”这个词的含义，那么你一定知道我们现在能更加有效、快速且廉价地改造DNA。 这不可避免地带来了对基因治疗的严肃讨论，该技术通过直接修改某人的DNA来治疗遗传性疾病，如镰状细胞贫血症或血友病。你也可能听说过有目标的基因增强，以实现一个健康人提高其基因组品质的
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。 这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NG
我们是否也应该停下脚步有所展望呢？2016年、未来5-10年，甚至于20年，生物医疗将朝着什么方向发展？会在2015年热门突破上实现哪些革新？ 微生物群对大健康的意义 人体内共存着数以万亿计的微生物，远多有人体的细胞数。这些微小生命体对于我们的健康不可或缺。如今，随着研究技术、维度的
医学科学发展的实践已经并且必将继续表明，科学与技术的发明和重大发现对医学科学的发展产生着重要的影响。诊断与治疗是医学科学的两个重要方面和组成部分，诊断与治疗学科的发展与进步也无不打上不同时代科学技术进步的烙印。 纵观医学诊断和治疗学科的发展历程，正是由于包括物理学、化学、免疫学、
在我们生存的自然界里，除了单细胞生物、少数低等生物，绝大多数的生物从小到大都遵循着一个相同的规律——由一个受精卵发育形成。 就像是父母的精卵结合，产生了受精卵，受精卵开始快速的生长分裂，经历四细胞期、八细胞期后形成桑椹胚，直到胚胎干细胞有了明显的分化进而发育成囊胚，原肠胚，最后发育成一个各器官
研究人员报道称，他们在针对两种不同罕见疾病的基因治疗试验中取得了有希望的研究结果。研究小组利用携带功能性基因的慢病毒载体，替换了患者造血干细胞(HSCs)中的突变拷贝，然后将这些基因矫正细胞重新输回到患者的体内。在治疗18-32个月后，患者体内高百分比的血细胞得到了遗传矫正，阻止了疾病的进程。
实际上，作为此次诺贝尔奖的大热门，精准医疗相关概念早已在美股市场有不俗表现。此外，持续六年领涨美股的生物医疗板块，其炒作风口近期出现了向精准医疗下游板块——基因治疗转变的趋势。 板块个股暴涨 作为纳斯达克第一大板块，生物医疗一直是著名的“牛股集中营”，而基因技术作为生物医疗板块长盛不衰的代表
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
1、什么是活体电穿孔活体电穿孔法(in vivo electroporation) 是将外源基因通过电场作用，导入动物目标组织或器官。由于这种方法能有效导入外源基因，可在多种组织器官上应用,并且效率较高。活体电穿孔法的原理很简单,在直流电场作用的瞬间,细胞膜表面产生疏水或亲水的微小通道105～115
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
据悉，美国拜维亚(Bioviva)公司的首席执行官伊丽莎白？帕里什将成为人类历史上第一个成功逆转自然衰老过程的人——而这一切，归功于于她的公司推出的实验性的基因治疗。 帕里什的基因治疗实验开始于2015年。基因治疗实验的目的是减轻肌肉质量损耗及干细胞损耗。其中肌肉质量损耗是年老后必然要发生的结
2019年5月24号，诺华研发的治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）基因治疗药物Zolgensma获得FDA的批准。诺华对于这款药物的定价是210万美金，约1400万人民币！Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物，第一款基因治
（五)肿瘤基因治疗 在疾病的基因治疗中，肿瘤的基因治疗是后起，然而进展极为迅速的领域。与其他体细胞基因治疗相比，肿瘤细胞作为基因治疗的靶细胞，具有两个优越性：其一，恶性肿瘤细胞有易识别的、较特异的表面标志（肿瘤相关抗原)，因此易于体内目的基因的导向转染；第二，肿瘤细胞是基因治疗要消灭