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上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。一、大规模基因功能的筛选尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍然是数量遗传学的一个主要障碍。作为强大的基因编辑工具，CRISPR-Cas9系统能够在蛋白编码基因的外显子区域产生移码突变而彻底破坏蛋白表达及功能，这一特性被广泛应用于基因的大规模功能性筛选研究，这也将大大加速评估基因变异的功能影响。1. 利用CRISPRa构建无偏向性的耐药相关LncRNA筛选平台2018年4月Cell期刊上刊登一项研究开发了一种开创性的方法来鉴定和确定在急性髓细胞白血病（AML）中lncRNA在化疗药物产生耐药性中所起的功能作用。这一技术通过结合公开可获得的药理学数据库的信息与CRISPR技术，筛选影响治疗反应的编码基因和非......阅读全文
基因编辑技术最具代表性的就是在人类疾病动物模型制备方面的应用。随着经济发展，代谢性疾病的发病率逐年增高，其中心血管疾病导致的死亡占我国居民全部死因的40%以上，死亡率居于首位[1]。通过构建包括心血管疾病、糖尿病等代谢领域基因编辑小鼠模型，并进行多种深入研究，可以找到相关疾病的潜在治疗靶点，研
来自于微生物的II型规律成簇短回文重复序列系统（Type II CRISPR）自从2012年被改造为基因编辑工具后，带来了生物学研究、疾病治疗以及农作物育种等方面的一系列革命性进展，并有望在未来持续改变世界。然而，难以实现特异细胞的精准调控限制了CRISPR基因编辑体系的应用。 miRNA是一
观点一：如果这项技术能够发展到安全而有效，是可以造福人类的。 观点二：如此一来，迟早会有基因修饰婴儿出现，非医疗目的的基因修饰技术也会乘乱而入。 如果不是因为中山大学副教授黄军就将科学家首次利用CRISPR/Cas9技术修改人类胚胎基因的研究成果发表在了《蛋白质与细胞》上，这本国内的英文杂
观点一：如果这项技术能够发展到安全而有效，是可以造福人类的。 观点二：如此一来，迟早会有基因修饰婴儿出现，非医疗目的的基因修饰技术也会乘乱而入。 如果不是因为中山大学副教授黄军就将科学家首次利用CRISPR/Cas9技术修改人类胚胎基因的研究成果发表在了《蛋白质与细胞》上，这本国内的英文杂志
2019年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十大医疗的12大创新发明列表中。今年，国内媒体诸如文汇报也发布，“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病，既是困扰医学界的难题，也给患者带来了极大痛苦，能带来突破性治疗进展的，非干细胞治疗莫属”。 糖尿病是一种拥有上亿病人群体的疾病
当前，新冠肺炎疫情正在全球迅速蔓延，截至3月31日23时，全球累计确诊已超过80万例，国外累计确诊超过72万例、死亡超过3.5万例。新冠疫情的大流行，不仅对全球各国带来了经济上的重创，而且深刻地影响着各个行业。 在医药行业，新冠疫情已经导致众多临床试验暂停、新药审批推迟、药品短缺加剧等诸多问题
前沿相对于过去常用的肿瘤细胞接种和免疫缺陷小鼠模型，基因修饰小鼠（GEM）模型是建立在天然完整免疫条件下的原发（de novo）肿瘤。因此，作为肿瘤学研究的工具，GEM模型更能模拟人肿瘤的组织病理学和分子学特征，表现为有更好的遗传异质性，其优势在于能反映肿瘤细胞自身，以及肿瘤微环境中细胞等相互作
在一项新的研究中，美国杜克大学生物医学工程副教授Charles Gersbach、Gersbach实验室博士后研究员Adrian Oliver及其团队首次描述了他们如何成功地利用I型CRISPR系统开启和关闭基因，并对人细胞中的表观基因组进行编辑。他们希望这能够极大地扩展生物医学工程师可用的基于
一、背景简介 随着肿瘤免疫治疗的发展，细胞免疫治疗在恶性肿瘤中的治疗潜力得到越来越多的关注。其中，嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）在淋巴造血系统恶性肿瘤，如B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤等的治疗中展现出非常有吸引力的治疗前景。由于CAR-T细胞治疗属于非常前沿的产品，国内、国外
本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. JCI：为何癌症靶向免疫药物有时会失效？ DOI: 10.1172/JCI128644 近日，来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果，该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏
2019易贸生物产业大会（EBC），作为每年中国生物产业不可错过的盛会和活动，正在如火如荼的进行中。 本次会议聚合第九届抗体药物及新药研发高峰会、第七届分子诊断产业高峰会、第五届细胞免疫产业高峰论坛、第二届易企说投融资领袖论坛。 在与各个产业12家顶尖企业以及产业策划人的共同努力下，精彩内容
一、前言 《中国药典》2020 年版的编制，正值“国家经济和社会发展 十三五规划”实施期间，是我国健康中国建设和实现全面建成小 康社会目标的关键时期，也是我国建立创新型国家、由制药大国 向制药强国迈进的重要阶段。实施药品标准提高行动，编制好新 版《中国药典》，对于保障公众用药安全有效，推进
2014年之于生物制药产业，仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术，都为这一年添上了浓墨重彩。近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
国际巨头重金加码细胞治疗国际巨头纷纷布局CAR-T业务，诺华、吉列德(KitePharma)、新基(JunoTherapeutics)三巨头领跑。自从宾夕法尼亚大学CarlHJune教授实现CAR-T细胞治疗后，国际上已有多家公司开展CAR-T疗法的进一步探索。最早进行CAR-T细胞治疗开发的三家公
【1】PLoS Computat Biol： 机会性癌细胞如何通过血液扩散？ doi：10.1371/journal.pcbi.1006395 根据伯明翰大学科学家们的最新研究结果，癌细胞可能依赖机会主义和化学信号在机体内进行扩散。原发肿瘤中的癌细胞中通过血管或淋巴系统传播，在这一过程中定殖
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
5月份就要过去了，生物谷小编根据本站报道的Cell、Nature和Science文章的点击量，对读者们关注度比较高的文章进行了盘点，这三大期刊虽然不能完全代表整个生物学领域的进展，但仍然十分具有指导性，囊括了生物学各个领域的部分最前沿进展。癌症，HIV以及肠道微生物仍然是读者们最为关注的几个领域
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
战略性新兴产业是引导未来经济社会发展的重要力量，生物产业是七个战略性新兴产业之一。日前，由中国医药生物技术协会和《中国医药生物技术》杂志共同主办的“2015年中国医药生物技术十大进展”评选结果正式出炉。 2015年中国医药生物技术十大进展分别是： 1. 我国自主创新国家1.1类Sabin株脊
随着人类基因组计划（human genome project ）在2003年顺利完成，基因组测序技术取得了长足的进步，这直接导致了每兆基因组成本的大幅下降以及检测的基因组数量越来越多。人们对基因组的复杂性深感震惊，这也引导着测序技术的进一步发展。最近的一些突破性技术使得测序技术在更短的时间内可以
高峰（韩春雨团队成员）在实验室。 韩春雨(前）在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液，科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生，整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里，韩春雨津津有味地看完了电影《侏
自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。 十年前，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈
自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。 十年前，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈
自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。 十年前，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈，成
自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。 十年前，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈，成