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基因编辑进展梳理PartII基于CRISPRCas9的技术应用篇(下)

上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基因型-表型关系仍然是数量遗传学的一个主要障碍。作为强大的基因编辑工具,CRISPR-Cas9系统能够在蛋白编码基因的外显子区域产生移码突变而彻底破坏蛋白表达及功能,这一特性被广泛应用于基因的大规模功能性筛选研究,这也将大大加速评估基因变异的功能影响。 1. 利用CRISPRa构建无偏向性的耐药相关LncRNA筛选平台 2018年4月Cell期刊上刊登一项研究开发了一种开创性的方法来鉴定和确定在急性髓细胞白血病(AML)中lncRNA在化疗药物产生耐药性中所起的功能作用。这一技术通过结合公开可获得的药理学数据库的信息与CRI......阅读全文

韩春雨:磨出基因编辑“新剪刀”

高峰(韩春雨团队成员)在实验室。 韩春雨(前)在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液,科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生,整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里,韩春雨津津有味地看完了电影《侏

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  来源:新浪 发布者:张小圈 日期:2018-05-10 今日/总浏览:5/9512   自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。  十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈,成

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。  十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈,成

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。   十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。   十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈

【盘点】5月CNS三大期刊亮点研究汇总

  5月份就要过去了,生物谷小编根据本站报道的Cell、Nature和Science文章的点击量,对读者们关注度比较高的文章进行了盘点,这三大期刊虽然不能完全代表整个生物学领域的进展,但仍然十分具有指导性,囊括了生物学各个领域的部分最前沿进展。癌症,HIV以及肠道微生物仍然是读者们最为关注的几个领域

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究(一)

基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多研究

CDE发布CAR-T治疗淋巴造血系统恶性肿瘤临床试验设计原则

  一、背景简介 随着肿瘤免疫治疗的发展,细胞免疫治疗在恶性肿瘤中的治疗潜力得到越来越多的关注。其中,嵌合抗原受体T淋巴细胞(CAR-T)在淋巴造血系统恶性肿瘤,如B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤等的治疗中展现出非常有吸引力的治疗前景。由于CAR-T细胞治疗属于非常前沿的产品,国内、国外

2020版药典大纲出来了,一起来目睹

  一、前言  《中国药典》2020 年版的编制,正值“国家经济和社会发展 十三五规划”实施期间,是我国健康中国建设和实现全面建成小 康社会目标的关键时期,也是我国建立创新型国家、由制药大国 向制药强国迈进的重要阶段。实施药品标准提高行动,编制好新 版《中国药典》,对于保障公众用药安全有效,推进医药

一文盘点12月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

2019年10月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

【NEJM】综述:肺癌基因组学发现的临床意义

  Charles Swanton与Ramaswamy Govindan两位教授合作在最近的新英格兰医学杂志发文,全面综述肺腺癌、鳞癌和小细胞肺癌这三种常见的病理类型的大规模基因组学研究发现,及其在肺癌的发生发展和临床诊疗中的意义。  基因组变异  基因组概览  肺癌与吸烟高度相关,是突变负荷最强的

2016年疾病模型研究进展

  疾病模型,作为各种疾病的替代物,在研究疾病发生发展的过程及机制、药物筛选及开发、药物药效及作用机制等过程中发挥着至关重要的作用。而建立和人类疾病状态相当的疾病膜型并不容易,各种模式动物在基因水平、生活习惯、体内微生物组成等方面都与人类有着相当大的差别,而疾病模型与真实疾病接近程度决定了我们的疾病

汪阳明组“miRNA与sgRNA联姻”打造基因编辑体系控制新平台

  miRNA是一类长度约22个碱基的核糖核酸分子,广泛表达于植物,动物以及病毒中。miRNA通过与Argonaute (AGO)等蛋白形成RNA诱导沉默复合物(RNA Induced Silencing Complex,RISC),在转录后水平抑制基因表达【1,2】。其表达谱呈现细胞特异性【3】,

2015,我国有哪些医药生物技术带有“自主创新”标签?

  战略性新兴产业是引导未来经济社会发展的重要力量,生物产业是七个战略性新兴产业之一。日前,由中国医药生物技术协会和《中国医药生物技术》杂志共同主办的“2015年中国医药生物技术十大进展”评选结果正式出炉。  2015年中国医药生物技术十大进展分别是:  1. 我国自主创新国家1.1类Sabin株脊

安捷伦实验室和ATC:解读商业和技术成功结合的奥秘

——安捷伦首席技术官Darlene Solomon博士专访  自2007年伊始,安捷伦每年都会在美国硅谷总部召开全球范围的ATC(安捷伦技术大会),这是安捷伦高级副总裁兼首席技术官Darlene Solomon 博士发起创办的。来自安捷伦全球的技术专家们济济一堂,分享成果,共商技术战略和研发重点。2

【盘点】2016年5月份生物谷推荐的干细胞研究

  即将过去的5月份,有哪些重大的干细胞研究或发现呢?生物谷小编梳理了一下这个月生物谷报道的干细胞方面的新闻,供大家阅读。  1. 重磅!日本科学家首次利用皮肤细胞恢复病人视力  日本研究人员报道了他们首次成功地将来自一名女性患者皮肤细胞经重编后产生的诱导性多能干细胞(induced pluripo

单核苷酸多态性(single nucleotide polymorphisms,SNPs)简介

摘要对单核苷酸多态性(single nucleotide polymorphisms,SNPs)的研究分析近几年被广泛应用于生物及医学研究的诸多领域,筛查SNPs的方法很多,各具特色,并一直不断地发展.本文对筛查SNP的几种常用及最新方法做一简要介绍,其中包括PCR-RFLP,分子信标等.细胞外基质

一文带你了解Nature杂志不得不看的重磅级亮点研究

  时间总是匆匆易逝,转眼间11月份即将结束了,在即将过去的11月里,Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对相关文章进行了整理,与大家一起学习。  图片来源:Drs. Christopher Parkhurst and David Artis (WCM)  【1】Nature:首次揭示机

研发 | 2019年需要重点关注的临床试验(下篇)

  昨天,说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接:2019年需要重点关注的临床试验(上篇)】。今天,是这项清单的其他部分,其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。  9、疾病领域:非酒精性脂肪肝炎(NASH)  公司:Intercept Pha

专访龙漫远:基因何以为基因,人类何以为人?

  “我没有想到我们有机会知道我们是谁?是由什么基因来控制我们在演化过程中之所以成为人?……”这是龙漫远教授最近一次给一家学术期刊的编辑写的邮件中的话,不过他随即删掉了这句话:“Too passionate(太动情了),你在告诉人家,什么是真,应该以科学事实来让编辑接受我们的论文。”  我们何以生而

今年我国科学家在CNS上发表的重要研究成果

  【1】Cell:我国科学家揭示人FcRn是B族肠道病毒的细胞脱衣壳受体  doi:10.1016/j.cell.2019.04.035  B族肠道病毒(Enterovirus B, EV-B)包括埃可病毒(Echovirus)、柯萨奇病毒B、柯萨奇病毒A9,以及多个新发现的B族肠道病毒血清型。它

双特异性抗体,1+1>2的肿瘤治疗新贵

  近期生物药领域风起云涌,Venclexta、Atezolizumab等多个新型靶向药物取得突破性进展。这让我们再一次意识到,技术创新对于生物药开发的重要性。笔者在近期参加一些抗体/精准医疗峰会时发现产业界和市场都在关注着靶向药物、特别是抗体药方向的新型药物种类。因此我们撰写了《抗体药物•遇见未来

1月17日《自然》杂志精选

  波函数量子化学方法   对固体材料计算的应用前景   固体材料的计算描述目前主要采用基于“密度泛函理论”的方法。采用基于波函数的量子化学方法会更有吸引力,也可能会更准确,尽管后者由于所涉及到的复杂计算尚未引起很多关注。现在,George Booth及其同事介绍了有助于降低这类量子化学方法

Nauter子刊:个月增长87%、375项临床研究、753种癌症细胞疗法!

   细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域,在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养,再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。  2016年,以CAR-T免疫细胞治疗为代表的细

利用I型CRISPR/Cas系统对人细胞进行靶向转录调节

  在一项新的研究中,美国杜克大学生物医学工程副教授Charles Gersbach、Gersbach实验室博士后研究员Adrian Oliver及其团队首次描述了他们如何成功地利用I型CRISPR系统开启和关闭基因,并对人细胞中的表观基因组进行编辑。他们希望这能够极大地扩展生物医学工程师可用的基于

2019年10月Cell期刊不得不看的亮点研究

  2019年10月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1.Cell:开发出光学混合筛选技术,可在几天内筛选人细胞中的数千个基因  doi:10.1016/j.cell.2019.09.016  如今,在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研