首个原发性高草尿酸症1型药物！RNAi疗法治晚期患者成功
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。 Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、Leqvio（inclisiran），最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日，该公司公布了Oxlumo治疗所有年龄（成人和儿科患者）、伴肾功能进行性下降的晚期原发性高草尿酸症1型（PH1）患者全球3期开放标签研究ILLUMINATE-C（NCT04152200）的阳性顶线结果。 数据显示，Oxlumo治疗6个月时的初步分析结果表明，伴有严重肾功能损害的PH1患者（N=21，包括血液透析患者），血浆草酸水平与基线水平相比显著降低。治疗6个月期间，在所有年龄段患者中，Oxlumo具有令......阅读全文
对晚期有效——首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、Leqvio（inclisiran），最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日，该公司宣布，已
首个原发性高草尿酸症1型药物！RNAi疗法治晚期患者成功
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。 Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、