对晚期有效——首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!

Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、Leqvio(inclisiran),最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份补充新药申请(sNDA)、向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份II类变更申请:扩大Oxlumo标签,用于治疗晚期原发性高草酸尿症1型(PH1)患者,降低血浆草酸水平。 PH1是一种极为罕见的疾病,可影响所有年龄段人群,其特点是草酸生成过多,可导致终末期肾病(ESKD)和其他全身并发症。Oxlumo是一种靶向羟基酸氧化酶1基因(HAO1)的RNAi疗法,HAO1基因编码乙醇酸氧化酶(GO),后者是导致PH1缺陷的上游酶,也是合成草酸的关键酶。 Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物,......阅读全文

对晚期有效——首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!

  Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、Leqvio(inclisiran),最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日,该公司宣布,已

首个原发性高草尿酸症1型药物!RNAi疗法治晚期患者成功

      在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。  Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、

RNAi药物治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

  Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,pati

尿酸高的药物治疗

  尿酸高过去主要集中中老年人患者比较多,而现在随着生活水平逐渐提高,人的饮食营养越来越丰富,很多人经常鱼肉多吃,特别是很多人聚餐喜欢吃海鲜喝啤酒,这样就很容易摄入大量的嘌呤,就有可能会引起尿酸高,如今尿酸高的患者中也有一些年轻人。而尿酸高对于身体影响非常大,得了尿酸高就要及时的治疗。  其实,不建

FDA授予DCRPHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格

  Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的突破性药物资格(BTD)。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi实验性疗法

Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果

  11月3日,致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症(PH1)RNAi疗法药物lumasiran(前代号为ALN-GO1)正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。  年会上,Alnyl

BMS领跑2015:Opdivo成为首个对肺癌有效的PD1药物

  2014年年末,国际顶级期刊《科学》杂志预测了2015年可能出现的四项重大突破,其中联合免疫疗法作为唯一的生物医药相关的“选手”吸引了众人的眼球。这不,2015年才开始没多久,作为免疫治疗领域明星选手的PD-1抑制剂的竞争已经开始上演了。  PD -1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类抗

中国首个晚期胃癌靶向药物上市

  中国是世界上胃癌多发国,且近年来发病率明显攀升。中国第一个能明显降低HER2阳性晚期胃癌患者死亡风险、提高总生存期的靶向药物13日正式上市。对此类胃癌患者而言,这意味着其死亡风险将降低35%,生存期或将超过1年。   有研究称,中国、韩国和日本胃癌患者总数占全球患者总数的2/3。近年来,随着环

lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型III期临床获得成功!

  Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物

罕见病RNAi药物!Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请

  Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物

RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿大幅降低尿草酸水平

  Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,pati

尿酸高-3种并发症易出现

  痛风  尽管高尿酸并不一定会导致痛风,但是痛风患者都有高尿酸症。  肾病  尿酸过高时,肾脏的排泄压力会增加,长此以往,肾脏就会受损,而尿酸含量过高,也会增加急性肾衰竭的发病风险。  图片  心脏病  高尿酸血症是心血管疾病的危险因子之一。尿中的酸性物质含量过高,会在体内形成尿酸盐结晶,在动脉血

尿酸高的危害

  1、高尿酸症会导致痛风的发生,导致急性痛风性关节炎的发作,从而导致关节畸形。会出现急性关节炎,随着时间的加深会发展成为慢性关节炎。还可以造成痛风石的出现。  2、尿酸高还可使尿酸盐的结晶在内脏中沉积,导致尿酸性泌尿系结石或者肾功能的衰竭,导致肾结石和尿酸性肾病。尿酸高会引发人体本身的疾病,如果本

什么是尿酸高

  尿酸是人体正常细胞分解的最终产物,正常情况下,人体生产的尿酸和排泄的尿酸是平衡的。这种情况下,人体的尿酸波动在比较窄的范围内.尿酸也有生理功能,比如对维持血压有作用,但是过高比如体内产生过多,身体来不及排泄,或者排泄机制出现障碍,尿酸逐渐在体内积累起来。尿酸是酸性物质,过多会使体液变成酸性,影响

药物性高尿酸血症不可忽视

谈到痛风,相信大家不会感到陌生,随着人们饮食结构、生活习惯的改变,痛风发病率逐年上升,如今这一古老的“富贵病”“帝王病”早已“飞入寻常百姓家”,不再是达官贵人,皇帝老儿的“ZL”人们患上痛风的几率也在逐渐的增加,痛风的根本原因是血尿酸增高,同时高尿酸血症也代谢综合征、心血管病、脑卒中等疾病的***危

原发性肝癌晚期症状表现

核心提示: 原发性肝癌晚期症状主要包括:肝区疼痛、腹胀、乏力、纳差、消瘦、发热等等,这些都是原发性肝癌会出现的症状表现,要是有了这些症状的老年人,一定要警惕是原发性肝癌造成的,需要尽快去医院就诊,确诊患者病情之后还应该积极的对症治疗,避免耽误治疗时机。   对于肝癌的认识有的人

原发性抑郁症的分型

  根据症状组合模式,又将抑郁症区分为精神病性抑郁症(伴幻觉、妄想等精神病性症状)与神经症性抑郁症(伴焦虑、恐怖、强迫等神经症症状,抑郁程度较轻)。P.Kielholz又从抑郁症中区分出一个特殊类型,叫做隐匿性抑郁症(masked depression),着重指出躯体症状突出、抑郁症状被掩盖的类型,

尿酸高的人体危害

  肾脏是尿酸排泄的重要器官,如果肾肌酐清除率减少5%~25%,就可导致高尿酸血症(Hyperuricemia, HUA)。正常情况下,人体每天尿酸的产生和排泄基本上保持动态平衡,凡是影响血清尿酸生成和排泄的因素均可以导致血清尿酸水平增高。尿酸在血液中的最高溶解度为420μmol/L,超过此值,尿酸

尿酸高的控制方式

  1、适当有氧运动,一定不可以做剧烈的运动,以免关节过劳。最好选择游泳、太极拳、乒乓球之类的有氧运动,以此减轻体重。  2、多喝白开水或淡茶水,每天的排尿量要控制在2000ml左右是最好的。可以用利尿的降酸茶和薏米粥来降尿酸,少喝热性的饮料等。  3、多吃素,但并非所有的素食都要多吃,多吃紫皮茄子

尿酸高的预防方法

  1、多运动,一定不可以做剧烈的运动,以免关节过劳。最好选择游泳、太极拳、乒乓球之类的有氧运动,以此减轻体重。  2、多喝水。每天的排尿量要控制在2000ml左右是最好的,苏打水或者小苏打服用过多易造成钠摄入过量。不饮浓茶、饮料。  3、少吃肉。我为什么不说“不吃肉”呢?肉类当然是要吃一点的,动物

尿酸高的治疗措施

  根据尿酸产生的机理,我们反过来推导:要防治好痛风就要减少尿酸的产生,要减少尿酸的产生就要减少体内的嘌呤,减少体内的嘌呤就要减少核酸的氧化分解,和嘌呤的摄入,同时加强尿酸的排除。因此措施就是: 正常人体,体内通常蓄积了1200毫克的尿酸,每天大约有600毫克,即人体内尿酸的一半,在进行着新旧交替。

尿酸高的相关饮食

  1.应供给足量的碳水化合物和脂肪。如对心肾无不利影响,应多饮水,以及一些利尿的降酸茶。  2.烹调方法多用烩、煮、蒸、氽等,少用煎、炸、熬方法。食物应尽量易消化。  3.多选用富含维生素B1及维生素C的食物。可用食物:米、面、馒头、牛奶、鸡蛋、水果及各种植物油。  4.蔬菜除龙须菜、芹菜、菜花、

尿酸高的预防方法

  原发性高尿酸血症起初大都无任何症状,但部分可演变而诱发急性关节炎、痛风石、肾结石及尿酸肾病,该病也与肥胖症、高血压、冠心病明显相关。高尿酸血症的营养治疗应从以下几点入手:  合理膳食 控制体重  超重或肥胖是高尿酸血症的相关危险因素,避免过胖是防止高尿酸血症和痛风的重要环节。  1、低脂肪饮食:

尿酸高的症状表现

  尿酸高是分时期的,在不同的阶段,会有不同的表现。  1、无症状高尿酸血症:抽血化验可发现血尿酸浓度增高,但未出现关节炎、高尿酸.石或肾结石等临床症状。这时期除非做化验,一般不易察觉。无症状高尿酸.血症可持续10~20年,有的可终身不出现高尿酸.。一般说来血尿酸水平越高,出现高尿酸的危险性越大。 

尿酸高的疾病简介

  尿酸高是人体内有一种叫做嘌呤的物质因代谢发生紊乱,致使血液中尿酸增多而引起的一种代谢性疾病,体内尿酸每日的生成量和排泄量大约是相等,生成量方面,三分之一是由食物而来,三分之二是体内自行合成,排泄途径则是三分之一由肠道排出,三分之二从肾脏排泄。上述各种途径只要有任何一方面出问题,就会造成尿酸升高。

为什么尿酸会高?

  如果把人体比作一座工厂,尿酸就好比工业生产时的废物。工厂里垃圾堆放的多少,不外乎两方面因素:废物产生的速度,以及垃圾处理的速度。  尿酸这种废物产生的来源有外源性和内源性两种:  外源性尿酸是由食物中的嘌呤等分解而来的。进食嘌呤含量高的食物,如动物内脏、海鲜、鸡鸭鱼肉、蘑菇、紫菜等,都会使血尿酸

如何治疗原发性晚期肝癌?

核心提示: 肝癌作为一种比较常见的恶性肿瘤疾病,发展到中晚期以后,患者的病情往往是比较严重的,很容易合并其他一些并发症,由于患者的身体素质比较差,建议患者应该要采用中西医的方法来进行辅助治疗,这样可以避免西药放化疗所带来的毒副作用。   肝癌作为一种比较常见的恶性肿瘤疾病,发展

首个晚期食管癌PD1单抗疗法!Keytruda获批第21项适应症

  今日,默沙东(MSD)公司宣布,美国FDA批准该公司的重磅PD-1抑制剂Keytruda,作为单药疗法,治疗复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者(ESCC)。这些患者的肿瘤表达PD-L1(CPS>10),而且在接受过一种或多种前期系统治疗后疾病继续进展。值得注意的是,这是第一款获批治疗这一类

我国首个抗原发性肝癌单抗导向药物进入临床

已有研究表明,该药对各期肝癌细胞同样有治疗作用  两年前获得国家一类新药证书的我国第一个具有自主知识产权的、用于治疗原发性肝癌的单抗导向同位素药物碘[131I]美妥昔单抗,最近正式在上海、广州两家医疗机构投入临床使用。 我国科学家从1987年起开始研制放射性免疫药物——碘[131I]美妥昔单抗药物,

Keytruda第21项适应症获批,系首个晚期食管癌PD1单抗疗法

  当地时间7月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Merck公司的重磅PD-1抑制剂pembrolizumab(Keytruda)作为治疗的复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者(ESCC)。这些患者肿瘤表达PD-L1(综合阳性评分[CPS]≥10),且在既往一线或多线全身治疗后疾病仍