2021年7月CRISPR／Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的贡献荣获2020年诺贝尔化学奖。 CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿---一对双胞胎女性婴儿---在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间......阅读全文
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
腺嘌呤的功能简介
医药应用方面，因其参与DNA和RNA的合成,能促进白细胞增生，使白细胞数目增多，可用于肿瘤放射治疗、肿瘤化学治疗、精神类药物和苯中毒等引起的白细胞减少症，也见于甲亢合并白细胞减少症。 总的来说，维生素B4有助于调节心率，缓解疲劳，加强免疫功能，预防自由基的形成，参与调节血糖平衡。
磷酸腺嘌呤所属类别
类别维生素类药。
腺嘌呤的基本介绍
在较早期的文献中，维生素B4被归类为维生素B族。B族维生素是所有人体组织必不可少的营养素，是食物释放能量的关键。因其全是辅酶，参与体内糖、蛋白质和脂肪的代谢，因此被列为一个家族。目前国内食品药品监督管理局仍使用维生素B4名称备案，国内有多家药厂以维生素B4为药品名生产腺嘌呤片。
腺嘌呤的食物来源
含维生素B4比较多的食物有：动物内脏、肉类、豆制品、虾、沙丁鱼、蚝、菠菜、黑木耳、鱿鱼、蘑菇等。由于维生素B4耐热，在加工和烹调过程中损失较少，干燥环境下长时间贮存，食物中维生素B4的含量几乎无变化。 在多数B族维生素中可以进行额外补充。
腺嘌呤的合成代谢
腺嘌呤合成代谢包括从头合成途径和补救合成途径。从头合成途径主要在肝脏，以磷酸核糖、天冬氨酸、甘氨酸、谷氨酰胺、一碳单位为原料。嘌呤核苷酸是在磷酸核糖分子基础上逐步合成的，不是首先单独合成嘌呤碱然后再与磷酸核糖结合的。嘌呤核苷酸的补救合成主要是体内某些组织器官如脑、骨髓等缺乏从头合成嘌呤核苷酸的酶系，
细胞化学基础腺嘌呤
维生素B4(腺嘌呤)，又称6-氨基嘌呤，是组成DNA和RNA分子的四种核碱基的一种，化学式为C5H5N5。其在体内主要以腺嘌呤核苷酸的形式存在。在体内代谢途径(metabolic pathways)中参与形成多种重要的中间物质，如ATP、NADP等。 维生素B4为核酸和辅酶的组成成分，参与体内DNA
腺嘌呤的功能介绍
医药应用方面，因其参与DNA和RNA的合成,能促进白细胞增生，使白细胞数目增多，可用于肿瘤放射治疗、肿瘤化学治疗、精神类药物和苯中毒等引起的白细胞减少症，也见于甲亢合并白细胞减少症。总的来说，维生素B4有助于调节心率，缓解疲劳，加强免疫功能，预防自由基的形成，参与调节血糖平衡。
David－Liu首次通过AAV病毒载体在动物体内进行碱基编辑作用
碱基编辑器用于研究和治疗遗传性疾病的成功取决于将其体内传递给相关细胞类型的能力。通过腺相关病毒（AAV）的传送受AAV打包能力的限制（AAV的基因组包装大小限制为≤5kb），因此无法使用全长碱基编辑器。 2020年1月14日，博德研究所David Liu团队在Nature Biomedical
生物物理所等研究团队实现精准修正胶质瘤致癌基因突变
胶质瘤（Glioblastoma, GBM)）是一种严重威胁人类健康的脑部恶性肿瘤，目前尚缺乏有效的防治手段，以往的研究报道83%原发性胶质瘤携带端粒酶基因（TERT）启动子区域的致癌突变（Killela PJ, et al.PNAS 2013, PMID: 23530248），该突变重新激活端
高彩霞团队开发出不依赖CRISPR的全新碱基编辑工具
基因组编辑可以对生物体遗传信息进行精准、高效的修饰，已成为生命科学领域的一项颠覆性技术。通过融合nCas9（切口酶形式的Cas9）与脱氨酶，美国哈佛大学David Liu团队先后开发出胞嘧啶碱基编辑系统（Cytosine base editor，CBE）和腺嘌呤碱基编辑系统（Adenine ba
天津工生所实现单窗口碱基编辑
碱基编辑器主要有3种类型：胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶碱基编辑器（Glycosylase base editor，GBE），它们在不需要DNA双链断裂和编辑模板的情况下可分别
新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于
科学家提出基因编辑领域发展新方向
4月18日，中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝，应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》（Nat Biotechnol）上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与
Nature－Biotechnology：新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的，它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割
科研人员实现精准修正胶质瘤致癌基因突变
胶质瘤（Glioblastoma， GBM)）是一种严重威胁人类健康的脑部恶性肿瘤，目前尚缺乏有效的防治手段，以往的研究报道83%原发性胶质瘤携带端粒酶基因（TERT）启动子区域的致癌突变（Killela PJ， et al.PNAS 2013， PMID： 23530248），该突变重新激活端
腺嘌呤的基本信息
维生素B4(腺嘌呤)，又称6-氨基嘌呤，是组成DNA和RNA分子的四种核碱基的一种，化学式为C5H5N5。其在体内主要以腺嘌呤核苷酸的形式存在。在体内代谢途径(metabolic pathways)中参与形成多种重要的中间物质，如ATP、NADP等。维生素B4为核酸和辅酶的组成成分，参与体内DNA和
脱氧腺嘌呤核苷的结构
脱氧腺嘌呤核苷，又名脱氧腺苷，英文名为Deoxyadenosine，分子式是C10H13N5O3，分子量为251.2419，CAS登记号为4754-39-6，用作生化试剂。
腺嘌呤的概念及功能
维生素B4（腺嘌呤），又称6-氨基嘌呤，是组成DNA和RNA分子的四种核碱基的一种，化学式为C5H5N5。其在体内主要以腺嘌呤核苷酸的形式存在。在体内代谢途径（metabolic pathways）中参与形成多种重要的中间物质，如ATP、NADP等。维生素B4为核酸和辅酶的组成成分，参与体内DNA和
磷酸腺嘌呤的贮藏方法
贮藏遮光,密闭保存
磷酸腺嘌呤的检查方法
检查有关物质照高效液相色谱法(通则0512)测定。供试品溶液取本品适量,精密称定,加流动相A溶解并定量稀释制成每1ml中约含0.4mg的溶液。对照溶液精密量取供试品溶液适量,用流动相A定量稀释制成每1ml中约含0.4gg的溶液系统适用性溶液取磷酸腺嘌呤约10ng,置25ml量瓶中,加30%过氧化氢溶
腺嘌呤的结构和作用
维生素B4（腺嘌呤），又称6-氨基嘌呤，是组成DNA和RNA分子的四种核碱基的一种，化学式为C5H5N5。其在体内主要以腺嘌呤核苷酸的形式存在。在体内代谢途径（metabolic pathways）中参与形成多种重要的中间物质，如ATP、NADP等。
利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
科学家开发出基因编辑新工具对DNA和RNA进行有针对性改变
科学家开发出基因编辑新工具。 如今，基因编辑的工具箱又增添了两样新工具。两个美国研究小组宣布的新技术使研究人员能够对脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）进行有针对性的改变。 在一项研究中，在10月25日出版的美国《科学》杂志上，美国布罗德研究所张锋团队报告说，他们在CRISPR工具基础上开
中国科学家实现线粒体致病突变体内原位纠正
华东师范大学教授李大力、刘明耀团队联合临港实验室青年研究员陈亮团队，开发出高性能线粒体腺嘌呤碱基编辑器（eTd-mtABEs），并利用eTd-mtABEs成功构建了感音神经性耳聋和Leigh综合症大鼠疾病模型。此外，团队使用重新改造的DdCBE变体，首次实现线粒体致病突变的体内原位纠正，成功逆转了l
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此
首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活
中国科学家运用碱基编辑技术修正胚胎基因突变
广州中山大学的研究人员运用碱基编辑技术（base editing）纠正了组成人类基因 30 亿个密码排列中的一个错误。 他们用这种方法对胚胎的基因进行改变处理，排除了可以导致 &beta； -地中海贫血疾病的错误。但该胚胎并没有被植入人体，它只供试验室使用。研究人员说这项技术将来可以用于治
碱基编辑将为镰状细胞病的治疗提供新策略
由麻省理工学院(MIT)、哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和圣犹大儿童研究医院领导的一个团队展示了一种基因编辑方法，可以有效纠正患者血液干细胞和小鼠体内SCD的突变。 镰状细胞病(SCD)是最常见的致命遗传疾病，每年影响全球超过30万新生
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
DNA碱基编辑工具的进步为疾病治疗带来了巨大的希望，可修复由单核苷酸多态性（SNPs）【1】引起的单基因遗传疾病。目前，胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器主要依靠脱氨酶将胞嘧啶（C）或腺嘌呤（A）转化为尿嘧啶（U）或肌苷（I），脱氨后的U和I会分别被识别为胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G），从而促进C