首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活，而后者正是调控坏胆固醇的基因。 这是首次开展有关碱基编辑这种基因编辑技术的人体试验并取得了效果。该技术未来有望用于控制胆固醇水平。 碱基编辑技术由美国哈佛大学化学生物学家David Liu团队于2018年开发，相较于其他基因编辑技术更为精确，且不会对DNA双链造成破坏。 Verve Therapeutics报告称，VERVE-101通过一次性注射，可使受试者血液中的LDL含量减少55%。 这些受试者患有杂合子型家族性高胆固醇血症，这是一种可能危及生命的遗传性疾病。患者从出生起LDL的水平就很高。此外，参与者还患有严重的晚期冠......阅读全文
首次人体碱基编辑试验可有效降低坏胆固醇
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512271.shtm
什么是HDL－和－LDL胆固醇
HDL是高密度脂蛋白。bai具有抗动脉粥样硬化的du作用。HDL能增强血脂代谢能力，保持血zhi管畅通，使血管更dao清洁，且对血管没有任何损伤，安全、稳定，是国际医学唯一公认的、真正的血管内脂质“清道夫”。LDL是低密度脂蛋白。血液中LDL浓度升高，它将沉积于心脑等部位血管的动脉壁内，逐渐形成动脉
首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持续10个月！
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base
暂停一年后，基因编辑监管破冰！首款碱基编辑产品在美获批临床
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。 VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
方兴未艾：单碱基基因编辑技术
近一年多来，全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果，而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日，来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidelity
利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
上海科技大学等团队构建新型高精准碱基编辑系统
上海科技大学生命科学与技术学院教授陈佳、免疫化学研究所教授杨贝，中科院上海营养与健康研究所研究员杨力与武汉大学医学研究院教授殷昊合作研究构建了一种高精准碱基编辑系统，并依据其特性命名为变形式碱基编辑系统（简称tBEs）。5月10日，该研究成果在线发表于《自然—细胞生物学》。 据悉，研究人员利
脂类检验低密度脂蛋白胆固醇（LDL—C）
低密度脂蛋白胆固醇（LDL—C）正常参考值：1.3—4.0 mmol/L临床意义：低密度脂蛋白胆固醇增高常见于高脂血症、低甲状腺素血症、肾病综合症、慢性肾功能衰竭、肝脏疾病、糖尿病综合症、动脉硬化症等。低密度脂蛋白胆固醇降低见于营养不良、骨髓瘤、急性心肌梗死、创伤、严重肝脏疾病、高甲状腺素血症等。注
全新「碱基编辑器」：不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了，华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要：CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」，可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应，变成另一种
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
单碱基基因编辑技术之工具篇
今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
新型碱基编辑系统助力水稻精准改良
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队在我国自主知识产权基因编辑工具Cas12i3的基础上成功开发出新型碱基编辑系统，并利用该系统创制出抗除草剂水稻新种质。相关研究成果发表在《植物学报》（Journal of Integrative Plant Biology）上。Cas12i3
普通生化检验低密度脂蛋白胆固醇(LDLC)
低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)介绍: 低密度脂蛋白(LDL)通过载脂蛋白B(Apo-B)与内膜下细胞的B受体结合,将胆固醇从肝细胞运往组织细胞。低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)正常值: 青年人平均约2.7mmol/L(105mg/d); 中老年人约3.1mmol/L(120mg/dl); 大于
胆固醇新药取得临床优秀结果，显著降低LDLC
今天，The Medicines Company生物制药公司宣布，其正在进行的ORION-1临床试验取得中期优秀结果。在该研究中501名患者接受了领域类首个（first-in-class）PCSK9合成抑制剂——高胆固醇血症新药PCSK9si，中期数据分析证实患者们在90天随访后仍显示出显着且持
siRNA降胆固醇药物inclisiran持久、显著降低LDLC！
诺华（Novartis）公布评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症三项关键III期临床试验汇总数据的预先指定分析结果。这些数据在近日举行的美国心脏病学会年度科学会议/世界心脏病学大会（ACC.20/WCC Virtual）虚拟会议上公布。ORION-9
从同源重组到碱基编辑器－看基因编辑72变
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
低密度脂蛋白胆固醇测定（LDLC）临床意义
LDL-C是血脂异常预防的首要靶标。LDL-C多用于判断是否存在患CHD的危险性。LDL-C升高：见于遗传性高脂蛋白血症、甲状腺功能低下、肾病综合征、梗阻性黄疸、慢性肾功能衰竭、Cushing综合征等。LDL-C>降低：可见于无β-脂蛋白血症、甲状腺功能亢进、消化吸收不良、肝硬化、恶性肿瘤等。
生化检测项目低密度脂蛋白胆固醇(LDLC)介绍
低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)介绍： 低密度脂蛋白(LDL)通过载脂蛋白B(Apo-B)与内膜下细胞的B受体结合，将胆固醇从肝细胞运往组织细胞。低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)正常值： 青年人平均约2.7mmol／L（105mg／d）； 中老年人约3.1mmol／L（120mg／dl）；
低密度脂蛋白胆固醇的LDLC偏高原因
很多种因素都能够引起低密度脂蛋白偏高的升高，主要可分为非病理性因素和病理性因素两类： 1、非病理性因素 （1）饮食不均衡，摄入的脂肪过高。 （2）吸烟饮酒引起的偏高。 （3）超重和肥胖的人容易引起低密度脂蛋白偏高。 2、病理性因素 （1）肝功能异常、肝炎患者 （2）动脉粥样硬化，高
低密度脂蛋白胆固醇的LDLC正常值
青年人平均约2.7mmol/L（105mg/dl）； 中老年人约3.37mmol/L（130mg/dl）； 大于4.14mmol/L（>160mg/dl）为明显增高。
低密度脂蛋白胆固醇－LDLC为3.6正常么
按照目前常规的做法，低密度脂蛋白胆固醇（ LDL-C）3.6mmol/L是在正常范围内(0.10--4.11mmol/L)。 如果你想知道是不是高脂血症，还要查：高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C 0.09—3.00mmol/L)、胆固醇（CHO 2.86--6.50mmol/L）和甘油三脂（TG 0.
碱基编辑治疗特殊贫血症显优势
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504114.shtm
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
Nature子刊：DNA碱基编辑新方法
10月，国际知名学术期刊《自然-方法（Nature Methods）》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所常兴研究组题为“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic diver