2021年7月CRISPR／Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的贡献荣获2020年诺贝尔化学奖。 CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿---一对双胞胎女性婴儿---在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间......阅读全文
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持续10个月！
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中
细胞化学基础腺嘌呤的来源
含维生素B4比较多的食物有：动物内脏、肉类、豆制品、虾、沙丁鱼、蚝、菠菜、黑木耳、鱿鱼、蘑菇等。由于维生素B4耐热，在加工和烹调过程中损失较少，干燥环境下长时间贮存,食物中维生素B4的含量几乎无变化。 在多数B族维生素中可以进行额外补充。
磷酸腺嘌呤的基本性状
性状本品为白色结晶性粉末;味微酸本品在沸水或无水甲酸中溶解,在水中微溶,在乙醇中几乎不溶;在氢氧化钠试液中溶解,在稀盐酸中略溶。
腺嘌呤缺乏的临床表现
维生素B4缺乏表现有智力发育迟缓、血液疾病、皮肤疾病、低血糖、免疫功能降低，过敏、肌无力。还会导致脂肪代谢障碍、使脂肪在细胞内沉积、出现肝脂肪变性，以及肾脏浓缩功能受损。
脱氧腺嘌呤核苷的基本用途
脱氧腺嘌呤核苷的基本用途：用作生化试剂。
磷酸腺嘌呤的鉴别方法
鉴别(1)取本品,加0.02mol/L盐酸溶液溶解并稀释制成每1ml约含104g的溶液,照紫外可见分光光度法(通则0401)测定,在262mm的波长处有最大吸收,在229nm的波长处有最小吸收。(2)取本品约0.3g,加水50ml溶解后,加氨水约10ml,调节pH值大于10,水浴加热回流1小时后,溶
磷酸腺嘌呤的鉴别检查方法
鉴别(1)取本品,加0.02mol/L盐酸溶液溶解并稀释制成每1ml约含104g的溶液,照紫外可见分光光度法(通则0401)测定,在262mm的波长处有最大吸收,在229nm的波长处有最小吸收。(2)取本品约0.3g,加水50ml溶解后,加氨水约10ml,调节pH值大于10,水浴加热回流1小时后,溶
磷酸腺嘌呤的含量测定方法
含量测定取本品约0.15g,精密称定,加无水甲酸8ml溶解后,加冰醋酸30ml,照非水溶液滴定法(通则0702),用高氯酸滴定液(0.1mol/L)滴定,并将滴定的结果用空白试验校正。每1ml高氯酸滴定液(0.1mol/L)相当于23.31mg的C5H5N5·H3PO4
磷酸腺嘌呤片的检查方法
检查有关物质照高效液相色谱法(通则0512)测定。供试品溶液取本品细粉适量,精密称定,加流动相A溶解并定量稀释制成每1ml中约含磷酸腺嘌呤0.4mg的溶液,滤过,取续滤液。对照溶液精密量取供试品溶液适量,用流动相A定量稀释制成每1ml中约含磷酸腺嘌呤0.4μg的溶液灵敏度溶液精密量取对照溶液2ml,
腺嘌呤的食物来及分布
含维生素B4比较多的食物有：动物内脏、肉类、豆制品、虾、沙丁鱼、蚝、菠菜、黑木耳、鱿鱼、蘑菇等。由于维生素B4耐热，在加工和烹调过程中损失较少，干燥环境下长时间贮存,食物中维生素B4的含量几乎无变化。在多数B族维生素中可以进行额外补充。
腺嘌呤的主要功能
医药应用方面，因其参与DNA和RNA的合成，能促进白细胞增生，使白细胞数目增多，可用于肿瘤放射治疗、肿瘤化学治疗、精神类药物和苯中毒等引起的白细胞减少症，也见于甲亢合并白细胞减少症。总的来说，维生素B4有助于调节心率，缓解疲劳，加强免疫功能，预防自由基的形成，参与调节血糖平衡。
细胞化学基础腺嘌呤的功能
医药应用方面，因其参与DNA和RNA的合成,能促进白细胞增生，使白细胞数目增多，可用于肿瘤放射治疗、肿瘤化学治疗、精神类药物和苯中毒等引起的白细胞减少症，也见于甲亢合并白细胞减少症。 总的来说，维生素B4有助于调节心率，缓解疲劳，加强免疫功能，预防自由基的形成，参与调节血糖平衡。
什么是腺嘌呤核苷三磷酸？
腺嘌呤核苷三磷酸又称腺苷三磷酸，简称ATP，是一种不稳定的高能化合物，由1分子腺嘌呤，1分子核糖和3分子磷酸基团组成。[1] 腺苷三磷酸（ATP adenosine triphosphate）是由腺嘌呤、核糖和3个磷酸基团连接而成，水解时释放出能量较多，是生物体内最直接的能量来源。
新突破：把突变蛋白“变成”健康蛋白的基因治疗方法
今日最新一批《自然》论文如期上线，其中来自CRISPR领域大牛刘如谦（David Liu）教授团队的一篇论文引起医药行业的关注。使用单碱基编辑方法，该团队提供了一种进行基因治疗的全新思路，有望打开罕见遗传病治疗的全新天地。 这项研究针对的是镰刀型细胞贫血病（sickle cell diseas
在糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究中获进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 2020
糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究中获进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 20
DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器－诱导广泛的脱靶
在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率，这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究
我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展
图 基因编辑治疗神经发育性疾病SNIBCPS 在国家自然科学基金项目（批准号：82430046、82001211、82360226、82471501）等资助下，上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队、复旦大学脑科学转化研究院程田林研究员团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授团队和杨侃副研
我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具
单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗
一种碱基编辑器成功修改活小鼠肠道细菌基因
科学家设计了一种基因编辑工具，可以改变活小鼠肠道微生物组中的细菌。7月10日，相关研究成果发表于《自然》。 该工具是一种碱基编辑器，可以修改小鼠肠道内90%以上大肠杆菌菌落的靶基因。“我们一直梦想能够做到这一点。”法国巴黎生物技术公司Eligo Bioscience的联合创始人、合成生物学家X
单碱基修复基因编辑公司Beam获8700万美元A轮支持
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术
通过全基因组规模扰动文库的构建与筛选，从宏观基因组层面系统研究基因型与表型的对应关系，是微生物功能基因组学研究的重要方法。相较于单个基因扰动文库的构建与筛选，混合文库的构建与筛选可通过一次实验实现特定条件下对上千个基因的同时筛选，显著提高通量。近年来，CRISPR/Cas技术凭借着精简高效、可编
糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 20
天津工生所谷氨酸棒杆菌碱基编辑工具扩展方面取得进展
基于CRISPR/Cas系统和碱基脱氨酶的碱基编辑技术是近年来发展起来的新型基因组编辑技术，可实现在特定位点的碱基替换，具有不产生双链DNA断裂，无需外源模板且不依赖同源重组修复的优势，极大地丰富了原核生物的基因组编辑方法。 中国科学院天津工业生物技术研究所研究员王猛带领的高通量新分子生物合成
碱基编辑技术治疗镰刀细胞贫血病
镰状细胞病是一种常染色体隐性遗传病，由 HBB 突变引起，通常编码成人 β-珠蛋白（βA）。尽管同种异体造血干细胞 (HSC) 移植可以治愈 SCD，但通常无法获得最佳匹配的供体，并且该手术可能导致移植排斥或移植物抗宿主病。 2021年6月2日，博德研究所David R. Liu（刘如谦）等团
基因编辑工具的开发
基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中，例如合成生物学，基因治疗，药物靶点发现，mRNA剪接，蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时，不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具，改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具，一直是人们
暂停一年后，基因编辑监管破冰！首款碱基编辑产品在美获批临床
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。 VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗
科学家开发新型RNA单碱基编辑工具AMBER
中国科学院上海药物研究所研究员郝沛团队和中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员李轩团队合作，开发了一种新型RNA单碱基（C>U）编辑工具AMBER，并在细胞和小鼠动物模型体内实现对多个靶标基因RNA转录本的精准编辑，为基于RNA编辑的遗传病治疗策略开拓了新技术路径，同时进一步丰富了RNA编辑工具库
关于RNA编辑的分类介绍
RNA编辑主要类型有： ①简单编辑，单碱基转变的转录后调节； ②插入编辑，插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失，其机制是转录链的跳格； ③泛编辑，插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶，其机制是编辑序列由外源反义引导RNA（ gRNA）提供，gRNA在编辑体（editosome）核蛋
遗传发育所－个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培