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中国科学报:基因治疗如何走出泥潭

基因本身是无法自己进入到细胞体内的,必须依靠一定的载体才行,而病毒就是最好的选择,因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的,谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因,治病不成,反把它们给激活了。 距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了,然而,这项曾被寄予厚望的治疗手段至今难以真正在临床上实现应用,人们也经历了从开始的盲目乐观与热情到意识到其副作用时的失望与怀疑。也许,回归理性并坚持走下去,基因治疗才有前途。 据2012年12月24日BBC报道,英国科学家分析了20个具有肠癌家族遗传史的人的基因组,发现了两处会引起肠癌发病率显著升高的基因变异,分别是POLE和POLD1。POLE 和 POLD1是负责DNA损伤修复的基因,这两个基因功能异常会导致损伤的DNA积累,从而有可能引起肠癌。而这一结果也被认为有助于医生识别出肠癌高危人群,进行早期诊断和治疗。 事实上,从2000年“人类基......阅读全文

妊娠基因疗法预防致命神经变性疾病

  KK妇女儿童医院、新加坡国立大学卫生系统和伦敦大学学院领导的一项新研究发现,一种被称为高雪氏症(Gaucher disease)的婴儿神经退行性疾病在小鼠模型已经证实,是可预防的。  这项研究发表在《Nature Medicine》,凸显了子宫内胎儿基因疗法对预防和治疗新生儿致死性神经变性疾病的

2020 细胞产业大会

2020 细胞产业大会2020 第五届(上海)细胞与肿瘤精准医疗高峰论坛2020.6.28-30  上海论坛介绍:为进一步加强国内外细胞和肿瘤免疫治疗领域的创新交流与合作,推进细胞和肿瘤免疫治疗及其相关产品技术研发在中国的快速发展,由深圳市生命科技产学研资联盟、江苏省生物技术协会、武汉东湖

Nature子刊发布老年痴呆症治疗新突破

  St. Jude儿童研究医院的科学家们发现了一种酶可以阻止,或甚至有可能逆转阿尔茨海默氏症小鼠大脑中的有毒蛋白片段:斑块(plaque)累积。这项研究发表在近期的《自然通讯》(Nature Communications)杂志上。   采用基因治疗提高小鼠学习和记忆相关大脑区域的神经氨酸

基因治疗失明取得新突破

  牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明,在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06,被称作“医学界的Science, Na

CGT Asia 2021 亚洲细胞与基因治疗创新峰会

CGT Asia 2021 亚洲细胞与基因治疗创新峰会大会时间:2021年3月19日-20日大会地点:中国 上海大会主办方:Taaslabs大会简介:2021年度十大医疗创新(由美国克利夫兰诊所Cleveland Clinic评选),基因疗法成功入选。细胞与基因治疗改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的

2018年心脑血管年度盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:重磅!亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303.  美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已

分子生物学实验基础知识

分子生物学是在生物化学基础上发展起来的,以研究核酸和蛋白质结构、功能等生命本质的学科,在核酸、蛋白质分子水平研究发病、诊断、治疗和预后的机制。其中基因工程(基因技术,基因重组)是目前分子生物学研究热点,这些技术可以改造或扩增基因和基因产物,使微量的研究对象达到分析水平,是研究基因调控和表达的方法,也

2020 HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

CAR-T治疗肿瘤的毒副反应及临床对策

  1  CAR-T细胞疗法的生物学毒性  CAR-T细胞疗法毒性反应的主要潜在机制包括:CAR-T细胞攻击共表达肿瘤抗原的正常组织或器官,例如抗CD19的CAR-T细胞攻击损伤正常B细胞,甚至可导致B细胞耗竭。[10-11]在某些不可预知的情况下,即使未表达CAR-T细胞的靶抗原,若正常组织所带细

华南肿瘤学国家重点实验室2011年开放课题开始申请

  华南肿瘤学国家重点实验室依托于中山大学肿瘤防治中心,主要研究方向为:肿瘤生物学行为及其分子机制、肿瘤分子流行病与资源管理、肿瘤分子分期、抗肿瘤新药、肿瘤生物治疗与生物材料。  为贯彻国家重点实验室“开放、流动、联合、竞争”的建设方针,充分利用本实验室的学科优势和平台资源,促进实验室与国

医学科技发展“十二五”规划发布

  关于印发医学科技发展“十二五”规划的通知各省、自治区、直辖市、计划单列市有关部门,各有关单位:   为了贯彻落实《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020年)》,指导医学科技工作发展,科学技术部、卫生部、国家食品药品监督管理局、国家中医药管理局、教育部、国家人口和计划生育

AccuSizer 780 AD 检测微泡造影剂的分析案例

摘 要:造影剂(又称对比剂,contrastmedia)是为增强影响观察效果而注入(或服用)到人体组织或器官的化学制品。这些制品的密度高于或低于周围组织,形成的对比用某些器械显示图像。同时超声波成像技术是一种应用广泛、无创且成本低廉的医学成像方法,但众所周知,普通超声的分辨率较低致使其临床应用有一定

阿尔兹海默症研究进展一览

  本期为大家带来的是阿尔兹海默症相关领域的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nat Neurosci:新研究揭示大脑结构与阿尔兹海默症以及自闭症的关系  DOI: 10.1038/s41593-020-0602-1  近日,来自Wellcome Sanger研究所,Wellcome-MR

中国科学家在疾病研究方面获突破性进展

 中南大学湘雅医院在医学研究前沿领域又获新突破———在国内率先提出了家族性帕金森病双基因遗传理论,并建立了20余种神经系统遗传疾病基因诊断技术平台。8月4日至8日,一些当今世界顶尖级医学专家在中国自然科学基金会主持下,聚首湘雅医院,对这一重大医学进展的取得和进一步研究进行深入研讨。美国科学

卫生部副部长刘谦考察医学遗传学国家重点实验室

  11月3日下午,卫生部副部长刘谦一行考察了位于长沙的中南大学湘雅医学院中国医学遗传学国家重点实验室,听取了实验室建设和研究成果汇报,并寄语在实验室辛勤工作的科研人员。  他说,作为国家重点实验室的科研人员要有雄心,要为民族兴盛、国家建设发展和推动医学进步作出应有的贡献;要有无

山东省医学科学院Cell子刊发表癌症新成果

  来自山东省医学科学院、北京化工大学、中国医学科学院等机构的研究人员,采用综合功能基因组学方法揭示出EPB41调节异常与肝细胞癌风险有关。这一研究发现发布在Cell出版社旗下的《AJHG》杂志上。  山东省医学科学院的杨明(Ming Yang)研究员是这篇论文的通讯作者。其研究方向包括肿瘤分子遗传

外泌体(Exosomes)的特殊性与研究性潜能展望(三)

     外泌体与免疫系统:        不同的细胞来源的外泌体,包括免疫细胞(B细胞和树突状细胞)、癌细胞、上皮细胞和间充质细胞,释放出带有载体的外泌体,可影响先天免疫系统和适应性免疫系统中受体细胞的增殖和各自的

一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展

  1、缓解率达97%!血友病基因疗法效果显著   Spark Therapeutics宣布,12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后,缓解率达到97%。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒(A

生物产业KOL齐力打造金陵盛会EBC!

  摘要:最专业,最开放,最精彩,国内“三最”生物产业大会EBC。2019年3月1-3日,南京见!    2500人参会,200+展台,2019年(第四届)易贸生物产业大会(EBC)将于2019年3月在江苏南京盛大召开!大会由易贸医疗主办、诸多行业协会、机构、企业支持协办,是中国

上海巴斯德所肿瘤疫苗研究取得新突破

  11月4日,中国科学院上海巴斯德研究所抗感染免疫与疫苗研究课题组的研究论文Survivin-targeting Artificial MicroRNAs Mediated by Adenovirus Suppress Tumor Activity in Cancer Cells and Xeno

药物及诊断试剂研发与质控——TD-MSQS 2020研讨会二轮通知

  九、报告人及报告题目  大会报告:编号报告人/报告题目1Fouad ATOUF教授美国药典(USP)报告题目:测量和标准对生物制药特性的影响2Ettore Capolluongo 教授那不勒斯费德里克二世大学报告题目:分子诊断中的QC指标3陈芬儿 院士复旦大学报告题目:待定4Christa CO

折叠DNA有望精准制备纳米材料

DNA纳米折纸术已被应用于光学材料的诸多领域。图片来源:科界App  DNA折纸术虽然给纳米材料带来了无限的想象空间,但是,想要随心所欲地折叠DNA链,说起来容易做起来难。  DNA只能是双螺旋结构吗?当然不是,它还可以是网状、方形、心形,甚至可以拼出复杂的“中国地图”。  需要通过光学显微镜才能查

折叠DNA有望精准制备纳米材料

  DNA只能是双螺旋结构吗?当然不是,它还可以是网状、方形、心形,甚至可以拼出复杂的“中国地图”。  需要通过光学显微镜才能查看的DNA链,科学家竟然也能像折纸一样,把它们有目的地折叠成各种纳米结构,这也被称为DNA纳米折纸术。  作为一种精确高效的DNA自组装方法,DNA纳米折纸术应用的范围越来

长春应化所在人类端粒功能调控研究等方面取得新成果

        在国家自然科学基金委、科技部和中科院的大力支持下,中科院长春应用化学研究所曲晓刚研究员领导的生物无机化学/化学生物学研究团队在端粒、端粒酶功能调控、稀土手性化合物对特殊核酸识别及阿尔兹海默症抑制剂筛选及作用机制方面

重磅文章解读超声技术治疗癌症等疾病的进展

  近年来,随着超声分子影像技术的发展以及在临床中的应用,科学家们已经能够利用超声分子技术为患者提更加精准的诊疗了。如今超声医学已经突破了传统超声显像诊断领域的限制,迈入了“纳米”时代。而且研究人员也开发出了更加新型的超声技术,能够敏感地发现实质性脏器内常规影像检查无法发现的转移性癌症病灶,并在超声

国家基金委八大学部公布“优先发展领域及主要研究方向”

  “十三五”期间,通过支持我国优势学科和交叉学科的重要前沿方向,以及从国家重大需求中凝练可望取得重大原始创新的研究方向,进一步提升我国主要学科的国际地位,提高科学技术满足国家重大需求的能力。各科学部遴选优先发展领域及其主要研究方向的原则是:  (1)在重大前沿领域突出学科交叉,注重多学科协同攻关,

国家重点基础研究发展计划09申报指南发布

  科技部基础研究司日前发布了《关于发布国家重点基础研究发展计划(含重大科学研究计划)2009年度项目申报指南的通知》。   国家重点基础研究发展计划是以国家重大需求为导向,对我国未来发展和科学技术进步具有战略性、前瞻性、全局性和带动性的基础研究发展计划,主要支持面向国家重大需求的基础研究领域和重

J.P. Morgan(摩根大通)第37届年度医疗健康大会暨亮点

  J.P.Morgan医疗健康大会于1983年由Hambrecht&Quist开始,一直是世界上规模及信息量最大的年度医疗健康产业投资盛会。今年有超过450家顶级公司参展,9000名以上世界各地业内人士参加。行业领袖包括美国食品和药物管理局局长Scott Gottlieb,J.P. Mor

新世纪癌症研究的突破

2 癌症诊断的发展 癌症的诊断在抗癌战役中的发展比不上癌症的基因分子生物学研究,在5 年之内,科学家将研制出多种癌症的早期诊断方法,期望在癌症的萌芽阶段将癌瘤控制。今后诊断的发展只需简单验血就能发现多种癌症。或用基因芯片可以在只有几个癌细胞出现时就能诊断出来。《Science》杂志刊登了有关美

中美两国精准医疗发展现状对比与展望

  自从2015年奥巴马正式宣布“精准医疗”计划以来,关于什么是精准医疗,如何实现精准医疗,如何在中国的临床实际中实现精准医疗引起了业界的广泛讨论。而对于其中的“精准诊断”,业界目前理解比较狭隘,几乎把精准诊断等同于肿瘤测序这一个领域。   诚然,测序技术的积极意义在于逐渐实现了按照组学的逻辑去诊