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中国科学报:基因治疗如何走出泥潭

基因本身是无法自己进入到细胞体内的,必须依靠一定的载体才行,而病毒就是最好的选择,因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的,谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因,治病不成,反把它们给激活了。 距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了,然而,这项曾被寄予厚望的治疗手段至今难以真正在临床上实现应用,人们也经历了从开始的盲目乐观与热情到意识到其副作用时的失望与怀疑。也许,回归理性并坚持走下去,基因治疗才有前途。 据2012年12月24日BBC报道,英国科学家分析了20个具有肠癌家族遗传史的人的基因组,发现了两处会引起肠癌发病率显著升高的基因变异,分别是POLE和POLD1。POLE 和 POLD1是负责DNA损伤修复的基因,这两个基因功能异常会导致损伤的DNA积累,从而有可能引起肠癌。而这一结果也被认为有助于医生识别出肠癌高危人群,进行早期诊断和治疗。 事实上,从2000年“人类基......阅读全文

基因治疗的载体有哪些?

病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合,引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息,比如如何产生这些病毒的副本,如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本,以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插

细胞治疗与基因治疗---载体纯化

  细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。  基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基

基因治疗时代到来:常用基因治疗载体的介绍与选择

  基因治疗载体分为两大类:病毒载体(主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等),非病毒载体(主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等)  在讲基因治疗载体前,我们先讲一下基因治疗中的两个概念:in vivo和ex vivo。  in vivo:活体直接转移,将带有遗传物质的载体直接注射到实验

细胞替代治疗和基因治疗的载体

  胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞,用于“细胞疗法”,为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病,都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等),用胰岛细胞治疗糖尿病,用心肌细胞修复坏死的

载体和平台日趋丰富的基因治疗

  2018年年初,6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章,回顾了近50年来基因疗法的发展,并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。  随着几个标志性的基因疗法获批, 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因

干货|细胞治疗与基因治疗---载体纯化

  细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络  基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目

Nature子刊:基因治疗常用载体可能致癌

  病毒不仅能引发感染,还与一些严重的疾病有关。举例来说,肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒,这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。  肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家,每年

裸质粒载体在基因治疗药物中的应用

  基因治疗药物研发概况   基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共

裸质粒载体在基因治疗药物中的应用

  基因治疗药物研发概况   基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共

裸质粒载体在基因治疗药物中的应用

  基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共开展了2597个临床试验,主