优化糖基化酶碱基编辑器研究取得新进展
GBE编辑器可实现碱基C-to-G的编辑，但其仍存在碱基编辑效率偏低、靶向位点范围受限等问题，这大大限制了GBE碱基编辑器的应用。因此，亟需对现有糖基化酶碱基编辑器进行优化，开发出碱基编辑效率高、靶向位点范围广的GBE突变体。近日，中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊研究员带领的合成生物技术研究团队、张学礼研究员带领的微生物代谢工程团队在优化糖基化酶碱基编辑器方面取得新进展。为了提高GBE碱基编辑器的编辑效率，研究团队首先将转录激活因子VP64融合表达在GBE编辑器脱氨酶的氨基端（Vp64-APOBEC-nCas9-UNG），结果表明Vp64-APOBEC-nCas9-UNG的C-to-G编辑效率比GBE有显著提高。为了进一步扩大APOBEC-nCas9-UNG的应用范围，研究团队分别融合表达了SunTag系统与SpRY-Cas9，构建了SunTag-GBEs和SpRY-GBEs。与GBE相比，SunTag-GBEs在哺乳动物......阅读全文
重磅！利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变
8月13日，这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera
新型碱基编辑系统助力水稻精准改良
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队在我国自主知识产权基因编辑工具Cas12i3的基础上成功开发出新型碱基编辑系统，并利用该系统创制出抗除草剂水稻新种质。相关研究成果发表在《植物学报》（Journal of Integrative Plant Biology）上。Cas12i3
上海科技大学等团队构建新型高精准碱基编辑系统
上海科技大学生命科学与技术学院教授陈佳、免疫化学研究所教授杨贝，中科院上海营养与健康研究所研究员杨力与武汉大学医学研究院教授殷昊合作研究构建了一种高精准碱基编辑系统，并依据其特性命名为变形式碱基编辑系统（简称tBEs）。5月10日，该研究成果在线发表于《自然—细胞生物学》。 据悉，研究人员利
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中基因突变
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。 8月13
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas
遗传发育所利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成，但Cas9蛋白存在尺寸较大、脱靶效应高和受限于G/C-rich区域编辑的缺点，限制了引导编辑器
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持续10个月！
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中
人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑研究获进展
5月23日，Genome Biology 发表了一篇题为《人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与上海交通大学仁济医
碱基编辑将为镰状细胞病的治疗提供新策略
由麻省理工学院(MIT)、哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和圣犹大儿童研究医院领导的一个团队展示了一种基因编辑方法，可以有效纠正患者血液干细胞和小鼠体内SCD的突变。 镰状细胞病(SCD)是最常见的致命遗传疾病，每年影响全球超过30万新生
中国科学家实现线粒体致病突变体内原位纠正
华东师范大学教授李大力、刘明耀团队联合临港实验室青年研究员陈亮团队，开发出高性能线粒体腺嘌呤碱基编辑器（eTd-mtABEs），并利用eTd-mtABEs成功构建了感音神经性耳聋和Leigh综合症大鼠疾病模型。此外，团队使用重新改造的DdCBE变体，首次实现线粒体致病突变的体内原位纠正，成功逆转了l
研究成功开发新型病毒样颗粒递送系统——ENVLPE
在生命的蓝图中，DNA就像一本写满遗传信息的“天书”。然而，这本天书中偶尔也会出现“错别字”，导致各种遗传疾病的发生。近年来，基因编辑技术成为科学家手中的一把“分子剪刀”。它能够精准地修改DNA中的错误片段，从而有望在根本上治愈疾病。 其中，CRISPR-Cas9的出现，彻底改变了基因编辑领域
腺嘌呤碱基编辑有望治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症
单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不
最新！农业与植物生物技术中CRISPRCas应用综述文章
现代农业面临着诸多困境与挑战，现有的农作物栽培品种亟需改良与优化，以应对日益恶化的环境问题以及不断增长的世界人口。相比于传统育种，来自于原核生物的CRISPR-Cas系统可以准确、高效、可编程地对农作物基因组进行编辑，为未来农业发展提供新机遇。 中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组致力
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
近年来，微生物组研究揭示了体内的共生细菌表达的基因通过多种机制影响我们的健康。例如，体内的细菌还能够影响癌症免疫疗法的效果；细菌蛋白质与神经退行性疾病和自身免疫性疾病有关；细菌毒素能够引发包括癌症在内的一系列急性和慢性疾病；细菌能够改变或隔离药物，影响治疗效果。这些研究和发现激发了人们对操纵微生
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
近年来，微生物组研究揭示了体内的共生细菌表达的基因通过多种机制影响我们的健康。例如，体内的细菌还能够影响癌症免疫疗法的效果；细菌蛋白质与神经退行性疾病和自身免疫性疾病有关；细菌毒素能够引发包括癌症在内的一系列急性和慢性疾病；细菌能够改变或隔离药物，影响治疗效果。这些研究和发现激发了人们对操纵微生
水稻重要农艺性状蛋白功能活性的梯度获调节
广东省农业科学院水稻研究所副研究员谭健韬/研究员刘琦团队与华南农业大学教授祝钦泷团队合作，研究开发出植物精准碱基编辑器实现水稻重要农艺性状蛋白功能活性的梯度调节。近日，相关成果发表于《先进科学》（Advanced Science）。基于精准碱基编辑的植物内源蛋白功能梯度调节。研究团队供图该研究在国家
科学家开发出基因编辑新工具对DNA和RNA进行有针对性改变
科学家开发出基因编辑新工具。 如今，基因编辑的工具箱又增添了两样新工具。两个美国研究小组宣布的新技术使研究人员能够对脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）进行有针对性的改变。 在一项研究中，在10月25日出版的美国《科学》杂志上，美国布罗德研究所张锋团队报告说，他们在CRISPR工具基础上开
篆码生物斩获数千万元种子轮融资，力推原创基因编辑器
近日，行业领先的基因编辑公司篆码生物完成数千万元人民币种子轮融资，本轮由幂方健康基金独家领投。本轮融资所筹资金将主要用于基因编辑管线开发和推动，和超小型编辑器平台建设。篆码生物成立于2023年，致力将高效的超小型基因编辑器临床转化为“给药一次即终身治愈”的基因药物。公司拥有全球领先的超小型高效基因编
基因编辑2.0升级版赋予更强个性化修改能力
“这项工作论证充分且十分有趣。”一位审稿人写道，“引导编辑提供了对基因组进行定制化更改的能力，克服了碱基编辑器有限的替代能力。作者描述的引导编辑器可在植物基因组上将引导编辑效率提高数倍。”“2.0时代”的引导编辑在农业领域，基因组编辑技术可以更方便、快捷、精准地进行作物育种和改良。通过基因组编辑可以
基因编辑2.0升级版赋予更强个性化修改能力
“这项工作论证充分且十分有趣。”一位审稿人写道，“引导编辑提供了对基因组进行定制化更改的能力，克服了碱基编辑器有限的替代能力。作者描述的引导编辑器可在植物基因组上将引导编辑效率提高数倍。” “2.0时代”的引导编辑 在农业领域，基因组编辑技术可以更方便
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
科学家找到基因治疗新利器
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503037.shtm6月16日，华东师范大学生命科学学院教授李大力团队在《自然-生物技术》发表论文，报道了一系列新型腺嘌呤颠换编辑工具（AXBEs和ACBEs），并证明了ACBEs在不同细胞系与小鼠胚胎中
AlphaCD发布：蛋白质功能高通量预测全新范式
近日，中国农业科学院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了迄今为止规模最大的实验验证数据集，并在此基础上开发了多模态机器学习模型AlphaCD。该模型不仅能够高效预测超过2万种胞嘧啶脱氨酶的酶活特征，还能设计出新型高性能碱基编辑工具。该研究为蛋白质功能高通量鉴定和基因编辑工具开发提
AlphaCD发布：蛋白质功能高通量预测全新范式
近日，中国农业科学院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了迄今为止规模最大的实验验证数据集，并在此基础上开发了多模态机器学习模型AlphaCD。该模型不仅能够高效预测超过2万种胞嘧啶脱氨酶的酶活特征，还能设计出新型高性能碱基编辑工具。该研究为蛋白质功能高通量鉴定和基因编辑工具开
科研人员利用人工智能开发出新型碱基编辑工具
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物表观基因组学创新团队运用人工智能（AI）来挖掘新型胞嘧啶脱氨酶，开发了高效、无序列偏好的胞嘧啶碱基编辑工具。相关研究成果发表在《自然—生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）上。挖掘新的功能性蛋白在生物医药和农业应用等领
本科毕业即“711”，这位985博士生很拼
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/497812.shtm 从本科普通二本学校到考上985高校的硕博，陈亮没有停下脚步，跟随导师华东师范大学教授李大力，陈亮在硕博5年期间连续攻克了4项技术突破，接连发表了4篇Nature子刊。 他说，
华东师大科研团队填补碱基编辑领域最后一块拼图
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503069.shtm华东师范大学生命科学学院李大力教授团队继2022年10月在国际著名学术期刊 Nature Chemical Biology 报道新一代精准安全的腺嘌呤碱基编辑器ABE9以及11月在国际
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型
记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变
2020年重要成就回顾01
利用基因编辑技术治疗遗传性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初创公司的关注，基于CRISPR/Cas9系统开发的疗法在2020年取得了积极的早期结果。 2020年底的美国血液学会（ASH）年会上，CRISPR Therapeu