上海科技大学等团队构建新型高精准碱基编辑系统
上海科技大学生命科学与技术学院教授陈佳、免疫化学研究所教授杨贝，中科院上海营养与健康研究所研究员杨力与武汉大学医学研究院教授殷昊合作研究构建了一种高精准碱基编辑系统，并依据其特性命名为变形式碱基编辑系统（简称tBEs）。5月10日，该研究成果在线发表于《自然—细胞生物学》。 据悉，研究人员利用双腺相关病毒载体将tBE系统递送至成年小鼠的肝脏中，显著降低了小鼠血清中PCSK9蛋白表达水平以及总胆固醇水平，并且未在小鼠体内检测到脱靶效应。 统计数据显示，碱基编辑器理论上可以通过碱基转换纠正50%以上的人类致病性点突变。然而，sgRNA会引导碱基编辑器错误结合在与靶向位点序列相似的脱靶位点造成脱靶突变。另外，近期多项研究发现碱基编辑器会在全基因组和全转录组范围内引发非常严重的sgRNA非依赖性脱靶突变，并且这些突变随机分布于全基因组中。这些sgRNA依赖性以及非依赖性脱靶突变极大地限制了碱基编辑系统的进一步发展及其在疾病治疗......阅读全文
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
遗传发育所－个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培
科学家首次证实线粒体碱基编辑器的脱靶效应
脱靶检测技术工作流程。中国农科院供图 日前，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队与国内其他科研单位合作，首次证实线粒体碱基编辑器（DdCBE）会导致核基因组严重的脱靶效应，因而医学应用存在严重的安全风险。该研究对研发高效安全的线粒体碱基编辑器具有指导意义。相关研究成果在线发表在《
科学家首次证实线粒体碱基编辑器的脱靶效应
脱靶检测技术工作流程。中国农科院供图 日前，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队与国内其他科研单位合作，首次证实线粒体碱基编辑器（DdCBE）会导致核基因组严重的脱靶效应，因而医学应用存在严重的安全风险。该研究对研发高效安全的线粒体碱
杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应
2016年，David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1（能催化C脱氨基变成U，而U在DNA复制过程中会被识别成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复）的单碱基编辑工具（BE3）首次实现可以在不引入DNA双链断裂
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此
DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器－诱导广泛的脱靶
在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率，这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究
基因编辑会议召开在即指点如何避免脱靶效应
生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会将于2017年6月9-10日于上海召开。 本届会议的主题为基因编辑对于疾病的精准治疗。 对于基因编辑技术对于生命科学以及医学研究领域所带来的突破， 我们毋庸置疑。 但是未来如果基因编辑技术用于疾病治疗， 我们必须考虑这一技术的安全性问题。 5月30日，
David－Liu团队发表新型基因编辑工具，有效减少脱靶效应
目前，CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组，但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行，科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。 2019年10月21日，单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊
Detectseq技术为碱基编辑领域内提供了CBE脱靶位点
2021年6月8日，北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine
完美基因编辑:－新方法可消除CRISPRCas的脱靶效应
前段时间，麻省理工的研究人员发现基因编辑工具CRISPR-Cas系统具有脱靶效应。近日，这个研究小组的负责人张峰教授表示，他们已经找到了影响CRISPR-Cas系统精确度的关键因素，这一发现将使该系统在人类细胞中的应用更安全。目前，这一研究发表在Nature Biotechnology上。
证实CRISPR/Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序
基因编辑新进展:－关键酶消除CRISPRCas技术脱靶效应
近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似，CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段，不过该技术也有可能发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这一问题越来越受到科研人员的关注。 CRISPR
CRISPRCas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的
两种新方法能增强基因编辑精准度可避免“脱靶效应”
美国科学家发现，较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度，可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。 多种细菌和古细菌中存在很多成簇的、规律间隔的短回文重复核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相关基因（Cas genes）
先进科学：基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
基因测序技术升级检测CRISPR脱靶效应
政府主导致效率低 2014年末，习近平总书记前往镇江视察时发表过如下言论：“一些大医院始终处于‘战时状态’的状况需要改观。”新医改启动至今已是第七年，但因患者在大医院高度拥堵造成的看病难、看病贵却丝毫不见缓解，反而有所加剧，习总书记所指出的，正是这一轮医疗卫生体制改革最亟需解决的问题。 相关
方兴未艾：单碱基基因编辑技术
近一年多来，全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果，而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日，来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidelity
上海科技大学等团队构建新型高精准碱基编辑系统
上海科技大学生命科学与技术学院教授陈佳、免疫化学研究所教授杨贝，中科院上海营养与健康研究所研究员杨力与武汉大学医学研究院教授殷昊合作研究构建了一种高精准碱基编辑系统，并依据其特性命名为变形式碱基编辑系统（简称tBEs）。5月10日，该研究成果在线发表于《自然—细胞生物学》。 据悉，研究人员利
新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶
基因编辑的“子弹”如果没有命中目标，就会产生脱靶效应，可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日，中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术，能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应，使基因编辑技术向
给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
杨力课题组等开发出变形式碱基编辑新系统
5月10日，Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-ta
利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
CRISPR技术脱靶效应有了解决之道
CRISPR基因编辑技术广受争议的最大副作用——脱靶效应有了解决办法。据物理学家组织网12日报道，CRISPR-Cas9技术发明人之一詹妮弗·杜德纳参与的研究团队证实，抗CRISPR蛋白能将CRISPR导致的脱靶效应降低四分之一，其中一种名叫“AcrllA4”的蛋白甚至能将脱靶效应发生率减少4倍
单碱基基因编辑系统，基因治疗又一利器
TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子（TALE）融合，开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》（
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
Nature－Methods：全面检测CRISPR脱靶效应的新策略
CRISPR/Cas9基因组编辑目前正应用得如火如荼，但若要转化到临床应用，准确检测脱靶效应则是必不可少的。近日，麻省总医院的研究人员开发出一种新策略，能够鉴定全基因组范围的CRISPR/Cas9脱靶突变。 之前，在全基因组范围鉴定脱靶效应的细胞方法也时有报道，但这些方法可能错过低频率的脱靶突