目前在基因治疗中常用的自杀基因系统介绍
(一) tk-GCV系统 病毒、细菌、真核细胞中都存在胸苷激酶（HSV-tk）。甘昔洛韦(GCV)是临床上用于治疗单纯疱疹的药物。GCV在胸苷激酶的作用下生成三磷酸GCV，能阻断DNA合成产生细胞毒作用。 (二) CD-5-FC系统 胞嘧啶脱氨酶基因(CD)存在于许多细菌和真菌中，5-氟胞嘧啶(5-FC)在微生物体内被CD代谢 成5-氟尿嘧啶，后者有明显的抗肿瘤活性。目前应用最广泛的是大肠杆菌的CD基因。 除上述两种自杀基因治疗系统外，还有许多自杀基因前体药物系统如gpt-6-TX系统、P450 2BI-CPA系统等。自杀基因的作用机理尚未完全阐明，但至少包括旁观效应和诱导机体免疫反应。目前，自杀基因在对肿瘤(脑瘤、肝癌、卵巢癌等)、心血管病、同种异体骨髓移植以及AIDs病等诸多方面均有所发展。 自杀基因的基因治疗有很多优点。由于它应用先转染后治疗的途径，使整个基因治疗变得相对容易控制。它还可以直接杀伤肿瘤细胞，具......阅读全文
目前在基因治疗中常用的自杀基因系统介绍
(一) tk-GCV系统 病毒、细菌、真核细胞中都存在胸苷激酶（HSV-tk）。甘昔洛韦(GCV)是临床上用于治疗单纯疱疹的药物。GCV在胸苷激酶的作用下生成三磷酸GCV，能阻断DNA合成产生细胞毒作用。 (二) CD-5-FC系统 胞嘧啶脱氨酶基因(CD)存在于许多细菌和真菌中，5-氟胞
常用的自杀基因系统的相关介绍
(一) tk-GCV系统 病毒、细菌、真核细胞中都存在胸苷激酶（HSV-tk）。甘昔洛韦(GCV)是临床上用于治疗单纯疱疹的药物。GCV在胸苷激酶的作用下生成三磷酸GCV，能阻断DNA合成产生细胞毒作用。 (二) CD-5-FC系统 胞嘧啶脱氨酶基因(CD)存在于许多细菌和真菌
常见的自杀基因系统
常见的自杀基因系统有以下几种：(一) tk-GCV系统病毒、细菌、真核细胞中都存在胸苷激酶（HSV-tk）。甘昔洛韦(GCV)是临床上用于治疗单纯疱疹的药物。GCV在胸苷激酶的作用下生成三磷酸GCV，能阻断DNA合成产生细胞毒作用。(二) CD-5-FC系统胞嘧啶脱氨酶基因(CD)存在于许多细菌和真
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
自杀式基因治疗：让前列腺癌细胞“自杀”！
休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验，发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术，通过对前列腺癌细胞的基因进行修饰，使患者的免疫系统可以识别并攻击癌细胞。 该研究在线发表于12月12日的Journal of Radiation O
关于自杀基因的基本介绍
自杀基因（suicide gene），是指将某些病毒或细菌的基因导入靶细胞中，其表达的酶可催化无毒的药物前体转变为细胞毒物质，从而导致携带该基因的受体细胞被杀死，此类基因称为自杀基因。 应用自杀基因常用来治疗肿瘤和感染性疾病。例如将在肝癌细胞中可表达AF基因的调控区与水痘一带状疮疹病毒中的胸苷
目前常用的调脂药介绍
（1）烟酸类烟酸类药物被认为能明显提高HDL-C水平，同时显著减少血浆TG、脂蛋白等致动脉硬化的血脂和脂蛋白，促进小而密的LDL向大而疏的LDL颗粒转变，是迄今为止治疗低水平HDL-C最久、经济而有效的药物 。（2）他汀类他汀类药物是羟甲戊二酰辅酶A还原酶抑制剂，通过刺激apoA-I表达和轻度抑制胆
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
关于基因治疗在中国的前景分析介绍
1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
目前最常用来生产转基因动物的方式介绍
目前最常用来生产转基因动物的方式为：直接把重组过的 DNA 注入受精卵的原核(pronuleus) 中，将从胚胎提供者的输卵管中取得的授精卵移到倒置显微镜上的微量注射台上，然后利用固定吸量管 (holdingpipette) 固定住，之后注射针则依序穿过 zona pellucida，ocyte m
关于神经系统疾病的基因治疗介绍
Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病，由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起；帕金森氏病是一种退行性脑病，由于产生多巴的神经元退化，导致大脑纹状体内多巴胺水平降低，临床上给患者注射左旋多巴可改善症状，但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID
基因治疗的形式介绍
基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的分类介绍
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵
基因治疗的方法介绍
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
PNAS：基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验，因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在，美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案，可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。这个发现发表在5月29日的美国国家科学院院报（PNAS）上。 在基因治疗过程中，基因工程修饰过的病毒被用来
简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞，但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的，这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞，但经此处理的干细胞性质可能会发生改变
皮肤干细胞在基因治疗方面的应用介绍
干细胞除应用于外伤性皮肤缺损以及皮肤溃疡等导致的严重皮肤缺损的移植治疗外，还可以用来研究基因的作用以及某些疾病发病的基因机制，同时也可以用来对一些遗传性皮肤病进行基因治疗，包括导入标志性基因或一个异源基因，使细胞内原有基因过度表达(增加功能)，或基因打靶(失去功能)以及诱导某个基因的突变等。由于
Nature子刊：基因治疗常用载体可能致癌
病毒不仅能引发感染，还与一些严重的疾病有关。举例来说，肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒，这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。 肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家，每年
自杀基因的概念特征
自杀基因（suicide gene），是指将某些病毒或细菌的基因导入靶细胞中，其表达的酶可催化无毒的药物前体转变为细胞毒物质，从而导致携带该基因的受体细胞被杀死，此类基因称为自杀基因。
自杀基因的作用机理
目前研究较多的自杀基因主要有单纯疱疹病毒-胸腺嘧啶核苷激酶（HSV-tk）和大肠杆菌胞嘧 啶脱氨基酶。HSK-tk首先由Mcoiten等于1986年报告，肿瘤细胞基因修饰后表达HSV-tk。1990年报告应用逆转录病毒载体转导HSK-tk基因治疗肿瘤，并对随后应用GCV敏感。GCV是一种核苷酸类似物
关于自杀基因的简介
自杀基因（suicide gene），是指将某些病毒或细菌的基因导入靶细胞中，其表达的酶可催化无毒的药物前体转变为细胞毒物质，从而导致携带该基因的受体细胞被杀死，此类基因称为自杀基因。 应用自杀基因常用来治疗肿瘤和感染性疾病。例如将在肝癌细胞中可表达AF基因的调控区与水痘一带状疮疹病毒中的胸苷
目前细胞计数的常用方法
Countstar自动细胞计数仪技术特点：1.宽泛的样本检测范围：测量浓度范围：1×104—3×107/ml；直径范围：5-180µm，可检测各种传代细胞及原代细胞，干细胞，藻类，浮游生物，酵母细胞，白细胞等。2.经济节约的配套耗材成本：每个样品测量盘可检测5个样品，提供实验结果的平行性及可重复性检
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，