细胞与基因治疗大爆发，超2000项临床试验在内卷！
传奇生物（LEGN.US）BCMA CAR-T疗法Carvykti（中文名称：西达基奥仑赛）一项三期试验数据的意外泄露，让其股价在4月19日应声大涨19.64%，总市值亦创下历史新高，达103.17亿美元。此次泄露的数据来自CARTITUDE-4试验，旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM（复发/难治性多发性骨髓瘤）患者中Carvykti与标准疗法（PVd或DPd）相比的疗效与安全性。试验结果显示，与此前尝试过1-3线的MM标准治疗相比，接受Carvykti治疗的患者的疾病进展或死亡风险下降约74%，无进展生存期显著改善。这一数据不仅高于市场此前60%～70%的预期，也超出了其同靶点竞争对手——BMS的Abecma。Carvykti因此有望成为多发性骨髓瘤治疗领域的Best in class（同类最优）产品，而这一消息也给国内的细胞与基因治疗（CGT）行业注入了“强心剂”。近年来，细胞与基因治疗逐渐成为医药产业发展的重要方向，也......阅读全文
Cancer－Cell：癌细胞的“免死金牌”
来自爱荷华大学和杨百翰大学的科学家们发现了一种基因，其有可能成为克服癌症耐药性的靶点。这一研究发现不仅可以改进预后和诊断工具，用以评估癌症及监控患者对治疗的反应，还有可能促成新疗法，针对性根除耐药癌细胞。相关成果发表在1月14日的《癌细胞》(Cancer Cell)杂志上。 耐药性是许
多发性骨髓瘤治疗新曙光：CART细胞疗法
近年来，随着全球精准靶向药物、肿瘤免疫药物的快速兴起，针对各类癌症的临床诊疗进步明显，新药获批层出不穷；而另一方面，全球每年癌症发病率还在不断攀升，加上肿瘤治疗本身极为复杂，临床上仍有较大的治疗需求亟待满足，尤其是针对复发或难治性癌种，后线治疗手段捉襟见肘，比如多发性骨髓瘤（MM）就是一大典型。
关于浆细胞恶性增生病—多发性骨髓瘤的介绍
多发性骨髓瘤（multiple myeloma），主要病变为骨髓内多发性浆细胞恶性增生引起进行性骨质破坏。目前认为骨髓瘤细胞起源于前B细胞或更早阶段，而表现为成熟阶段的B细胞。癌基因（c-myc、H-ras）的激活与本病发病有关。淋巴因子与多发性骨髓瘤的关系近年来亦受到重视，已发现IL-6水平在
细胞及基因治疗外包渗透率超65％，多家国产药企已就位
细胞及基因治疗（CGT）药物生产具有极高的门槛，存在生产成本高、规模化生产能力不足、技术平台复杂等问题，药企更倾向于将药物生产委托给CXO公司。从需求端来看，未来进入商业化阶段的CGT药物数量增加将使药物生产需求成倍增长，将为CGT CXO带来巨大的商业效益，其市场也在快速扩容。 上世纪70年
抗癌药医保准入谈判下月完成
8月5日，北京青年报记者从国家医疗保障局了解到，国家医保局正在多措并举加快推进抗癌药降价工作。其中，新一轮抗癌药医保准入谈判工作预计9月底前完成，拟谈判药品涉及肾细胞癌、黑色素瘤、慢性粒细胞白血病、淋巴癌等多个癌种。 部分企业主动下调药品价格 国家医保局相关负责人表示，关于加快推进抗癌药降价
肿瘤细胞的多药耐药
肿瘤细胞的多药耐药可以分为天然耐药（在化疗开始时就存在的耐药性）和获得性耐药（在化疗过程中由一种化疗药物诱导产生）。
“聪明药”专杀坏细胞－不致毒害健康细胞
据“中央社”报道，新研究显示，医药界在对抗癌症上加速取得进展，有一种新的“聪明”药物可以直接将强效毒物传送给癌细胞，而不致毒害健康细胞。 美国食品暨药物管理局主管癌症药物的帕斯杜尔表示，在乳癌及摄护腺癌等重大疾病上有取得重要进展。 帕斯杜尔表示，医药界持续发展出更精准且副作用较少的
金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛启动
注册启动丨第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛邀您共探细胞/基因治疗商业化破局之路 伴随着“生物经济”时代的到来！我国首部生物经济顶层设计《“十四五”生物经济发展规划》应势出炉，它不仅将开创性“生物经济”这个新名词带给了大众，也正式开启了生物科技引领新一代产业革命的时代。生物科技企
首批嘉宾露出|金斯瑞邀您共话产业未来
首批嘉宾露出丨行业标杆企业“掌舵人”齐聚第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛，邀您共话产业未来齐聚CAR-T第一梯队玩家 FDA官员分享监管洞见未来已来，就在眼前；远方不远，已在脚下！ 随着人口老龄化、慢病及肿瘤高发的挑战，细胞基因治疗技术正在成为撬动“未来医学”整个医药生态圈的重
面对天价种牙，种植牙“断崖式”降价何时来？
一颗种植牙少则几千元，多则上万元——种植牙价格昂贵，一直是困扰群众的民生痛点。在具有庞大需求的种植牙市场，定价自由度大、信息不对等、分解收费、虚假宣传等，让种植牙成为当今“看病贵”的重灾区。8月18日，国家医疗保障局公布《关于开展口腔种植医疗服务收费和耗材价格专项治理的通知（征求意见稿）》。可以说，
美国通过新法案，“天价”实验猴还会持续多久？
国庆假期间，美国参议院通过的美国食品药品监督管理局现代化法案（FDA Modernization Act 2.0）的消息在医药业界发酵，问题直指目前新药研发的临床前所做动物实验的必要性和有效性，加之灵长类动物模型价格近年涨势不减，引发了不少业内人士的思考。 01天价的猴哥会凉吗？ 该FDA现
天价抗癌针剂，是什么来头？对身体有哪些影响？
安徽一位苏女士，因7年前身体不适到医院检查被确诊为弥漫大B细胞淋巴瘤，同年进行了子宫双侧卵巢附件全切手术。但术后效果并不理想，病情反复发作，苏女士辗转各地进行治疗。近期，苏女士发现一侧面部有明显的肿块，且疼痛明显，再次到医院就诊。其主治医生考虑到，她在确诊后的7年间一直进行各种综合治疗，但效果并没有
政策来袭！这所高校发布“天价”仪器采购意向清单
重大利好！财政贴息政策来袭。根据国务院常务会议部署，对制造业、服务业、社会服务领域和中小微企业、个体工商户等在第四季度更新改造设备，支持银行以不高于3.2%利率投放中长期贷款。人民银行设立2000亿元以上设备更新改造专项再贷款提供资金支持，中央财政为贷款主体提供贴息，贴息后的实际贷款利率不高于0.7
科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！
科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下简称“科济生物”）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法，用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作，开展了多项首个人体（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR
明年起50余种抗癌药原料零关税，助推抗癌药集体降价！
这次我国将对700余项商品实施进口暂定税率。其中最为引人关注的，就是我国新增对部分药品生产原料实施零关税，这包括了多达50余种的抗癌药原料，如醋酸曲普瑞林、福美坦、依西美坦、酒石酸长春瑞滨、硫酸长春新碱、盐酸托泊替康、盐酸伊立替康，其税率均是从4%降为0；抗癌药原料来那度胺税率则是从9%直降为0
细胞化学词汇细胞癌基因
中文名称：细胞癌基因存在位置：正常的细胞基因组激活前作用：促进正常细胞生长增殖分化和发育激活后作用：使细胞发生恶性转化定义：存在于正常的细胞基因组中，与病毒癌基因有同源序列，具有促进正常细胞生长、增殖、分化和发育等生理功能。细胞癌基因：存在于正常的细胞基因组中，与病毒癌基因有同源序列，具有促进正常细
概述骨髓瘤的诊断标准
辅助检查一般有进行性贫血，血沉明显增快。部分患者血清钙增高，常伴有 继发甲状旁腺机能亢进。血清总蛋白量增高。球蛋白增多，白蛋白减少或正常。血清蛋白电泳大部分有异常免疫球蛋白峰。尿蛋白常呈阳性，但本-周蛋白阳性率不高，约30%～60%。同时尿中草酸钙结晶与碱性磷酸盐增多。骨髓涂片呈现增生性骨髓象，
概述骨髓瘤的症状体征
临床表现繁多 ，主要有贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。 （一）瘤细胞浸润表现 1．骨痛、骨骼变形和病理骨折：骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，骨骼疼痛是最常见早期出现的症状，约占70%，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨
关于骨髓瘤的分期介绍
通常根据血红蛋白、血钙、溶骨性病变部位以及M蛋白合成率将多发性骨髓瘤分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期，每期当中又根据有无肾功能损害分为A、B两期。还有其他一 些实验室检查指标可用来判断患者的预后，也被用于疾病分期。分期对于治疗的选择、疗效的判断及疾病预后的推测有指导价值。
概述骨髓瘤的临床症状
骨髓瘤是中年和晚年(40～60岁) 发生的多发恶性骨髓内肿瘤。椎体、肋骨 、胸骨、颅骨和骨盆为其好发部位。晚期，股骨和肱骨亦可被累，但膝和肘以下的骨质极少发生。其主要症状为疼痛，初期为间歇性，继为持续性，疼痛十分剧烈。神经可能被压迫，造成放射性疼痛或截瘫。肿瘤一旦发现后，多数患者逐渐发生进行性贫
浆细胞白血病与多发性骨髓瘤的鉴别要点
别疾病名病史/体征/症状的鉴别辅助检查的鉴别浆细胞白血病①发病年龄轻；②起病急，症状明显；③常有高热、出血、肝、脾、淋巴结肿大及胸骨压痛等症状④贫血及血小板减少，外周血白细胞明显增高外周血白细胞分类中浆细胞大于20%或绝对值≥2.0×109/L；骨髓象浆细胞明显增生，原始与幼稚浆细胞明显增多，伴形态
“我不是药神”，我是“药物研发新模型”
“吃个橘子”，蹭个旧热度，安利一种新型的药物研发细胞模型：人iPS细胞来源组织细胞。 《我不是药神》堪称今年爆款，小编观影时也是完全沉浸其中，跟着剧情嬉笑怒骂。可电影只是电影，观影后小编也在思考这天价药到底是谁的锅？推给药物公司貌似也不妥，毕竟从药物发现到新药注册，涉及药物筛选、药效学研究、药
“无痛”基因助力开发新止痛药
有个感受不到身体疼痛的女孩帮助研究人员识别出能瓦解痛觉的基因突变。这项发现可能会促进新型止痛药的开发，可用相同方式阻止痛觉信号。 患有先天性无痛症的人感受不到身体的疼痛，经常会令自己受伤，比如可能烫伤皮肤，因为他们不知道自己正摸着炽烫的东西。通过对比这个女孩和无此障碍的父母的基因序列，德国
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
药明康德年度盘点之基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（N
基因治疗给药途径分类介绍
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
药明康德、华大基因回应股价重挫
3月7日，受美国参议院国土安全委员会通过《生物安全法案》提案的不利消息冲击，港股药明康德与药明生物分别遭受20.56%和21.47%的大幅下跌，A股药明康德更是触及跌停线，华大基因也下滑4.40%，当日药明康德A股成交额高达60.40亿元。针对这一市场波动，药明康德于7日午间迅速发布澄清公告，强调公
基因治疗的给药途径分类
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
基因差异决定了好药未必管用
山东省千佛山医院中心实验室专家常晓天,多年来一直从事易感基因和肿瘤标志物研究。 常晓天介绍,基因检测是通过血液、其他体液或细胞对DNA进行检测的技术,是取被检测者脱落的口腔黏膜细胞或其他组织细胞,扩增其基因信息后,通过特定设备对被检测者细胞中的DNA分子信息作检测,分析它所含有的各种基因情况,
关于多发性骨髓瘤肾损害的病因分析
MM病因未明。可能与遗传因素、病毒感染、电离辐射、慢性抗原刺激等因素有关。近年研究发现，C-myc基因重组，部分有高水平的H-ras基因蛋白产物，淋巴因子特别是白介素-6分泌的调节异常，与MM的发病有关。 骨髓瘤肾损害的因素有： ①轻链蛋白的肾毒性作用。 ②高血钙症。 ③高尿酸血症肾病。