新进展！构建新型双碱基编辑器
碱基编辑器是基于CRISPR/Cas9发展的新一代基因组编辑技术，可诱导单个碱基的突变，而鲜有关于特异性介导A-to-G和C-to-G双突变的碱基编辑工具的研究。此外，关于碱基编辑系统与染色质环境之间的联系也少见报道。 近日，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊带领的合成生物学技术研究团队，联合研究员张学礼带领的微生物代谢工程研究团队，在构建新型双碱基编辑器方面取得新进展。 为了探索染色质环境对碱基编辑效率的影响，科研人员系统性筛选了多个类型的染色质调控因子。该研究发现了新型的染色质相关蛋白-HMGN1可进一步提升碱基编辑工具GBE及ABE的编辑效率，在此基础上，构建了多个高效的新型碱基编辑器HMGN1-miniCGBE、HMGN1-GBE-Udgx、HMGN1-A8e-M。为进一步扩充碱基编辑器的工具库，研究将HMGN1、GBE、ABE进行融合，构建了新型的双碱基编辑工具-GGBE，可特异性诱导C-to-G及A......阅读全文
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas
Nature子刊：毕昌昊/张学礼团队开发基于糖基化酶的新型碱基编辑器
中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊团队和张学礼团队合作，在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：Glycosylase-based base editors for efficient T-to-G and C-to-G editing in mammalian cel
汤玮欣/可爱龙团队开发基于IscB的微型基因编辑工具
近年来，刘如谦团队等在CRISPR-Cas系统的基础上，开发了新一代基因编辑系统——碱基编辑（BE）、先导编辑（PE）。其中，碱基编辑能够在基因组靶位点有效地转换单个碱基，而不会引起DNA双链断裂。目前，研究人员已经开发了CBE、ABE、CGBE、AYBE等多种碱基编辑器。 IscB被认为是C
科研人员利用人工智能开发出新型碱基编辑工具
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物表观基因组学创新团队运用人工智能（AI）来挖掘新型胞嘧啶脱氨酶，开发了高效、无序列偏好的胞嘧啶碱基编辑工具。相关研究成果发表在《自然—生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）上。挖掘新的功能性蛋白在生物医药和农业应用等领
科学家开发出基因编辑新工具对DNA和RNA进行有针对性改变
科学家开发出基因编辑新工具。 如今，基因编辑的工具箱又增添了两样新工具。两个美国研究小组宣布的新技术使研究人员能够对脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）进行有针对性的改变。 在一项研究中，在10月25日出版的美国《科学》杂志上，美国布罗德研究所张锋团队报告说，他们在CRISPR工具基础上开
新培育：单碱基突变的遗传性疾病动物模型
近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型
记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致
中国科学家实现线粒体致病突变体内原位纠正
华东师范大学教授李大力、刘明耀团队联合临港实验室青年研究员陈亮团队，开发出高性能线粒体腺嘌呤碱基编辑器（eTd-mtABEs），并利用eTd-mtABEs成功构建了感音神经性耳聋和Leigh综合症大鼠疾病模型。此外，团队使用重新改造的DdCBE变体，首次实现线粒体致病突变的体内原位纠正，成功逆转了l
碱基编辑将为镰状细胞病的治疗提供新策略
由麻省理工学院(MIT)、哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和圣犹大儿童研究医院领导的一个团队展示了一种基因编辑方法，可以有效纠正患者血液干细胞和小鼠体内SCD的突变。 镰状细胞病(SCD)是最常见的致命遗传疾病，每年影响全球超过30万新生
基因编辑2.0升级版赋予更强个性化修改能力
“这项工作论证充分且十分有趣。”一位审稿人写道，“引导编辑提供了对基因组进行定制化更改的能力，克服了碱基编辑器有限的替代能力。作者描述的引导编辑器可在植物基因组上将引导编辑效率提高数倍。”“2.0时代”的引导编辑在农业领域，基因组编辑技术可以更方便、快捷、精准地进行作物育种和改良。通过基因组编辑可以
基因编辑2.0升级版赋予更强个性化修改能力
“这项工作论证充分且十分有趣。”一位审稿人写道，“引导编辑提供了对基因组进行定制化更改的能力，克服了碱基编辑器有限的替代能力。作者描述的引导编辑器可在植物基因组上将引导编辑效率提高数倍。” “2.0时代”的引导编辑 在农业领域，基因组编辑技术可以更方便
腺嘌呤碱基编辑有望治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症
单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不
基因编辑技术，最后一块拼图补齐
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图。研究成果发
基因编辑技术，最后一块拼图补齐
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图
－Nature：庄小威团队实现染色质组织的直接成像
后生动物基因组在空间的多个尺度上，通过DNA围绕着核小体将整条染色体分为不同的区域隔离包装。染色质在细胞核中是怎样折叠的对从基因表达的调控到DNA复制的很多生物过程都有重要意义。从千碱基到兆碱基的规模，其中包括基因的大小，基因簇和调控域，三维DNA的组织方式在多基因调控机制被涉及到，但了解这个组
AlphaCD发布：蛋白质功能高通量预测全新范式
近日，中国农业科学院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了迄今为止规模最大的实验验证数据集，并在此基础上开发了多模态机器学习模型AlphaCD。该模型不仅能够高效预测超过2万种胞嘧啶脱氨酶的酶活特征，还能设计出新型高性能碱基编辑工具。该研究为蛋白质功能高通量鉴定和基因编辑工具开发提
AlphaCD发布：蛋白质功能高通量预测全新范式
近日，中国农业科学院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了迄今为止规模最大的实验验证数据集，并在此基础上开发了多模态机器学习模型AlphaCD。该模型不仅能够高效预测超过2万种胞嘧啶脱氨酶的酶活特征，还能设计出新型高性能碱基编辑工具。该研究为蛋白质功能高通量鉴定和基因编辑工具开
Nature子刊：汤玮欣团队开发更高活性、更好序列兼容性的腺嘌呤碱基编辑器
芝加哥大学汤玮欣团队（博士后肖玉兰为第一作者）在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：An adenine base editor variant expands context compatibility 的研究论文。 该论文通过巧妙的定向进化设计，从野生型大肠杆菌的T
人类基因突变率的概述
人类基因突变率包括单个碱基改变所引起的点突变（point mutation），或多个碱基的缺失、重覆和插入。2009年8月，中英科学家给出了遗传学中这个基本问题的答案。他们在最新一期《当代生物学》杂志上报告说，已成功直接测量出人类基因中核苷酸的突变率。 大多数对于人类基因突变的研究集中在单一核
设计基因编辑工具的AI大模型问世
记者27日从中国农业科学院获悉，该院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了全球规模最大的实验验证数据集，并基于此开发出人工智能（AI）大模型AlphaCD。该模型不仅能高效预测超过2万余种胞嘧啶脱氨酶的酶活特征，还能设计出新型高性能碱基编辑工具。相关成果日前发表于国际期刊《细胞
本周Science期刊发布－检测CRISPR脱靶效应新方法DISCOVERSeq
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1
《PNAS》警告CRISPRCas9临床试验一定注意基因组个体差异
基因编辑纷纷上临床试验了。波士顿儿童医院（Boston Children's Hospital）和蒙特利尔大学（University of Montreal）联合在《PNAS》发表文章，用事实警告多项正在招募志愿者的临床试验规划，人与人之间的基因差异，可能会削弱基因编辑功效，或者，在更罕
美两独立团队改进CRISPRCas9方法－有望根除基因疾病
最近两组科学家揭示了一种新的更精确的基因编辑技术，可能有助于我们在化学层面上进行高度定向手术，从而彻底根除基因疾病。CRISPR-Cas9是第三代基因组定点编辑技术。科学家可以用一种有效地切割、复制和粘贴碱基对分子排列的技术改变基因组结构。CRISPR-Cas9以其成本低、制作简便、快捷高效的优点风
人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑研究获进展
5月23日，Genome Biology 发表了一篇题为《人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与上海交通大学仁济医
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
近年来，微生物组研究揭示了体内的共生细菌表达的基因通过多种机制影响我们的健康。例如，体内的细菌还能够影响癌症免疫疗法的效果；细菌蛋白质与神经退行性疾病和自身免疫性疾病有关；细菌毒素能够引发包括癌症在内的一系列急性和慢性疾病；细菌能够改变或隔离药物，影响治疗效果。这些研究和发现激发了人们对操纵微生
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
近年来，微生物组研究揭示了体内的共生细菌表达的基因通过多种机制影响我们的健康。例如，体内的细菌还能够影响癌症免疫疗法的效果；细菌蛋白质与神经退行性疾病和自身免疫性疾病有关；细菌毒素能够引发包括癌症在内的一系列急性和慢性疾病；细菌能够改变或隔离药物，影响治疗效果。这些研究和发现激发了人们对操纵微生
遗传发育所揭示作物基因组编辑育种技术方法研究
遗传与变异是物种进化的基础。通过物理、化学方法(如辐射诱变、EMS诱变)产生全基因组的随机突变已经成为农作物育种的常规手段，但其中具有新型农艺性状突变体的筛选较为费时、费力。定向进化(Directed Evolution)则通过创制目标基因的突变文库，在施加一定选择压力下能够快速获得目的突变体。
基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术
通过全基因组规模扰动文库的构建与筛选，从宏观基因组层面系统研究基因型与表型的对应关系，是微生物功能基因组学研究的重要方法。相较于单个基因扰动文库的构建与筛选，混合文库的构建与筛选可通过一次实验实现特定条件下对上千个基因的同时筛选，显著提高通量。近年来，CRISPR/Cas技术凭借着精简高效、可编
2020年重要成就回顾01
利用基因编辑技术治疗遗传性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初创公司的关注，基于CRISPR/Cas9系统开发的疗法在2020年取得了积极的早期结果。 2020年底的美国血液学会（ASH）年会上，CRISPR Therapeu
高效代理引导基因编辑器研发成功
利用高效代理引导基因编辑器对水稻多基因进行精准编辑流程图。中国农科院供图 近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队研发出高效代理引导基因编辑器PE3-HS、PE3-AS和PE3-DS，并率先在水稻中实现多个基因同时精准编辑，进一步拓展了引导编辑系统在农作物多基因聚合育种中的应