基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术，但疤痕很快又长了回来。之后，安东尼奥的视力不断恶化，最终导致他走路都很困难。 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发，尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司，配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的，该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质，这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本，确保蛋白质发挥作用。眼药水使用与皮肤版本相同的液体，......阅读全文
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
浅谈基因治疗药物市场展望（一）
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
基因治疗按靶细胞分类介绍
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
概述基因治疗的伦理学
1．导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达， 首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低，自然表达也差。选择适当的受体细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。骨髓作为受体细胞使用最多。反转录病毒载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传染，因此采取如5－FU处理，使细胞
Nature：基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准
基因治疗：癫痫患者的新曙光
脑皮质局灶性畸形是由脑部区域异常发育引起的，是儿童中常见的耐药性癫痫的最常见原因之一。它通常发生在额叶，这对规划和决策至关重要。局灶性皮质发育不良癫痫与共病症有关，包括学习障碍。伦敦大学学院皇后广场神经学研究所的研究人员试图为患有局灶性皮质发育不良的儿童寻找一种替代手术的方法，并表示他们已经
基因治疗的基本原理
根据沃森和克里克等人与上世纪50年代提出的遗传学的“中心法则”，生物信息由DNA编码并储存，经转录产生RNA，并最终翻译为蛋白质，蛋白质负责执行大部分的生理功能。常规药物（如小分子药物、单抗等）主要针对蛋白质发挥治疗功效，而基因治疗则是通过修改蛋白质的“上游”，即DNA或RNA，来达到改变蛋白质表达
基因治疗的基本类型介绍
根据对基因表达产生的影响，基因治疗可大致分为添加式、删除式和基因编辑三种类型。添加式基因疗法添加式基因疗法，即通过各种手段导入外源DNA或RNA，以提高某种蛋白质的表达水平，或表达细胞中原本不存在的、具有治疗效果的蛋白质。例如，在一种遗传性免疫缺陷症——腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-S
Science医学突破：基因治疗恢复听力
尽管人工耳蜗让许多重度听力丧失的人得到了帮助，但他们的听力却远未恢复正常。他们往往很难区分不同的音乐音高，或在喧闹的房间中听清人们的谈话。现在，研究人员找到了一种巧妙的方法，利用人工耳蜗将一些新基因传送到豚鼠的耳朵中，这一治疗方法大大改善了豚鼠的听力。 耳蜗内微小毛细胞丧失是耳聋最常见的病
牛磺酸滴眼液的基本性状
本品为无色或几乎无色的澄明液体
左氧氟沙星滴眼液的基本性状
本品为微黄色至淡黄色或淡黄绿色的澄明液体。
碘苷滴眼液的基本性状
本品为无色的澄明液体。
硫酸卡那霉素滴眼液的检查方法
检查pH值应为6.0~7.0(通则0631)。颜色本品应无色;如显色,与黄色或黄绿色3号标准比色液(通则0901第一法)比较,不得更深。渗透压摩尔浓度渗透压摩尔浓度应为260320 mOsmol/kg(通则0632)其他应符合眼用制剂项下有关的各项规定(通则0105)
盐酸环丙沙星滴眼液的基本性状
本品为无色至微黄色的澄明液体。
盐酸羟苄唑滴眼液所属类别
同盐酸羟苄唑。
诺氟沙星滴眼液的类别及贮藏方法
类别同诺氟沙星。规格8ml:24mg贮藏遮光,密封保存
酞丁安滴眼液的检查方法
检查pH值应为4.0~7.0(通则0631)渗透压摩尔浓度照渗透压摩尔浓度测定法(通则0632)测定,渗透压摩尔浓度比应为0.9~1.1其他应符合眼用制剂项下有关的各项规定(通则0105)。
关于硫酸庆大霉素滴眼液的简介
用于结膜炎、眼睑炎、睑板腺炎。 一、作用类别：该药品为眼科用药类非处方药药品。 二、规格：每毫升含硫酸庆大霉素5000单位 三、适应症：用于结膜炎、眼睑炎、睑板腺炎。 四、用法用量：滴眼。将该药品滴入眼睑内，一次1-2滴，一日3-5次。 五、不良反应： 1.轻微刺激感。 2.偶见过
氯霉素滴眼液的鉴别方法
鉴别(1)取本品4ml,照氯霉素项下的鉴别(1)试验显相同的反应。(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致
氯霉素滴眼液的鉴别检查方法
鉴别(1)取本品4ml,照氯霉素项下的鉴别(1)试验显相同的反应。(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致检查pH值应为6.0~7.0(通则0631)有关物质照高效液相色谱法(通则0512)测定供试品溶液精密量取本品适量,用流动相A-流动相B(68
碘苷滴眼液的鉴别方法
鉴别(1)取本品2ml,加5%硫酸溶液2ml与锌粉0.2g,置水浴中加热10分钟,放冷,滤过,滤液中加重铬酸钾试液1滴,再加淀粉指示液1ml,溶液显蓝色。(②)取本品3ml,加5%盐酸半胱氨酸溶液2滴,摇匀,缓缓加硫酸3ml,使成两液层,两液接界面显棕色。
复方氯化钠滴眼液的处方
氯化钠氯化钾g碳酸氢钠约0羟丙甲纤维素适量防腐剂适量注射用水适量制成1000ml。
左氧氟沙星滴眼液的含量测定方法
照高效液相色谱法(通则0512)测定供试品溶液精密量取本品适量,用0.1mol/L盐酸溶液定量稀释制成每1ml中约含左氧氟沙星(按C1sH2aFN3O4计)0.1mg的溶液对照品溶液、系统适用性溶液、色谱条件、系统适用性要求与测定法见左氧氟沙星含量测定项下
碘苷滴眼液的含量测定方法
含量测定照紫外-可见分光光度法(通则0401)测定供试品溶液精密量取本品5ml,置200ml量瓶中,用0.01mol/L氢氧化钠溶液稀释至刻度,摇匀。测定法取供试品溶液,在279nm的波长处测定吸光度,按C9H1IN2O3的吸收系数(E)为158计算。
苄达赖氨酸滴眼液含量测定
照高效液相色谱法(通则0512)测定供试品溶液取本品约35mg,精密称定,置50ml量瓶中,加乙腈10ml振摇使均匀分散后,加甲醇10ml充分振摇使溶解,立即用磷酸盐缓冲液稀释至刻度,摇匀对照品溶液取苄星青霉素对照品约35mg,精密称定,置50ml量瓶中,加乙腈10ml振摇使均匀分散后,加甲醇l0n
硫酸新霉素滴眼液的检查方法
检查pH值应为6.0~7.0(通则0631)。颜色本品应无色;如显色,与黄色3号标准比色液(通则0901第一法)比较,均不得更深。防腐剂羟苯乙酯、羟苯丙酯与苯扎氯铵如使用羟苯乙酯、羟苯丙酯与苯扎氯铵作为防腐剂,照高效液相色谱法(通则0512)测定。供试品溶液精密量取本品适量,按处方中羟苯乙酯、羟苯丙
碘苷滴眼液的鉴别检查方法
鉴别(1)取本品2ml,加5%硫酸溶液2ml与锌粉0.2g,置水浴中加热10分钟,放冷,滤过,滤液中加重铬酸钾试液1滴,再加淀粉指示液1ml,溶液显蓝色。(②)取本品3ml,加5%盐酸半胱氨酸溶液2滴,摇匀,缓缓加硫酸3ml,使成两液层,两液接界面显棕色。检查pH值应为4.0~7.0(通则0631)
左氧氟沙星滴眼液的鉴别方法
(1)取本品适量,用0.1mol/L盐酸溶液稀释制成每1ml中约含左氧氟沙星(按C18H20FN2O4计)0.1mg的溶液,精密量取适量,用流动相定量稀释制成毎1m中约含左氧氟沙星(按C18H20FN3O4计)0.01mg的溶液,作为供试品溶液;另取氧氟沙星对照品适量,加0.1mol/L盐酸溶液溶解