基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术，但疤痕很快又长了回来。之后，安东尼奥的视力不断恶化，最终导致他走路都很困难。 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发，尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司，配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的，该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质，这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本，确保蛋白质发挥作用。眼药水使用与皮肤版本相同的液体，......阅读全文
关于环孢素滴眼液的简介
环孢素滴眼液，用于预防和治疗眼角膜移植术后的免疫排斥反应。 1、成份：环孢素滴眼液主要成份为环孢素。 2、性状：环孢素滴眼液为淡黄色的澄明油状液体。 3、适应症：用于预防和治疗眼角膜移植术后的免疫排斥反应。
硝酸毛果芸香碱滴眼液
性状本品为无色的澄明液体。鉴别(1)取本品,照硝酸毛果芸香碱项下的鉴别(1)、(3)项试验,显相同的反应(2)在含量测定项下记录的色谱图中,供试品溶液主峰的保留时间应与对照品溶液主峰的保留时间一致。检查pH值应为4.0~6.0(通则0631)。有关物质照高效液相色谱法(通则0512)测定供试品溶液精
简述黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因
Science：基因治疗的时代来临
研究人员报道称，他们在针对两种不同罕见疾病的基因治疗试验中取得了有希望的研究结果。研究小组利用携带功能性基因的慢病毒载体，替换了患者造血干细胞(HSCs)中的突变拷贝，然后将这些基因矫正细胞重新输回到患者的体内。在治疗18-32个月后，患者体内高百分比的血细胞得到了遗传矫正，阻止了疾病的进程。
概述基因治疗的基本步骤
1、转移 在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
体细胞基因治疗的概念
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
基因治疗的靶细胞分类
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
关于体细胞基因治疗介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
基因治疗的靶细胞分类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采
白化病基因治疗方法
白化病是一种遗传性的疾病，目前此病是没有办法治愈的，此病最好的治疗就是基因治疗，另外患儿在治疗时，一定要注意要多休息，多喝水，少吃酸性食物，多吃新鲜的食物，不要多吃甜食啊，或者是冷的食物。白化病基因治疗指的是，可以采取基因介入的手段对患者的症状进行治疗，原则上选择一些危害程度比较小的基因进行修复，但
生殖细胞的基因治疗
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这
体细胞基因治疗的定义
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
基因治疗的靶细胞种类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采
人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果
基因治疗的靶细胞分类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采
基因治疗技术的主要分类
按基因操作基因治疗一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targett
细胞基因治疗临床情况汇总
基因治疗：旨在修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。根据治疗方法，基因疗法可分为体内或体外，根据基因导入系统可分为病毒载体和非病毒载体。基因编辑的细胞治疗属于体外基因治疗范畴，将细胞（正常细胞或肿瘤细胞）从患者体内取出，并将靶基因（DNA或RNA）导入体外培养的细胞中，
关于基因治疗的信息介绍
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特
－人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一
人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同，大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部，且面临在血液循环中被降解的问题，因此，递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展，科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中，科研人员
体细胞基因治疗的定义
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
基因治疗途径的新恐慌
基因治疗引发安全性问题 一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病，而基因治疗很可能是白血病发病的原因，这一事件的发生可能促使全球范围内这类基因治疗的暂停。 这名３岁的法国男孩正在接受化疗，以杀死其体内开始迅速增殖的白细胞。而在这名男孩出生的时候，他恰恰缺乏这些血细胞。 从出生起，这名男
基因治疗首次恢复老鼠听力
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限
基因治疗技术的基本步骤
转移在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有
跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
关于基因治疗的策略介绍
基因矫正 纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。 基因置换 指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。 基因增补 把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除
p53基因治疗简介
基因治疗是指以改变人类遗传物质为基础的生物医学治疗。是通过一定方式将人的正常基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞，去纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。因此基因治疗针对的是疾病的根源—异常的基因本身。癌症是一种基因病，是人体细胞在外环境因素作用下，内在多种前癌基因被激活和抑癌基因失活的多阶段长期演
基因治疗失明取得新突破
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
中国基因治疗发展简史
基因治疗 的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。2012年欧洲批准 Glybera，这是西方国家首个基因治疗产品，也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。尽管Glylb