北大生科院最新综述:基因疗法新进展

帕金森病和阿尔茨海默氏病是世界范围内最普遍的神经退行性疾病。常规药物和手术治疗只能缓解症状,不能推迟或者终止疾病进程。近年来分子生物学与医学研究进展促进了对帕金森病和阿尔茨海默氏病发病机制的深入了解,为其基因治疗策略提供了理论和实验依据。近期来自北京大学生命科学学院的研究人员围绕目前帕金森病、阿尔茨海默氏病的基因治疗研究进展,进行了介绍,并指出了一些相关的问题。 帕金森病PD 和阿尔茨海默氏病AD是世界范围内普遍发生的慢性神经退行性疾病 ,主要发生于中老年。随着人口老龄化,PD和AD的发病日益增多。这两种疾病的病变部位及病因各不相同,神经退行性病变是它们的共同点。 到目前为止PD和AD尚不能治愈。基因治疗是向靶细胞或组织引入外源基因片段,以其表达产物或关闭、抑制异常表达的基因,改变疾病的自然进程,从而达到治疗目的的一种生物医学技术。近年来随着对神经退行性疾病研究的逐渐深入, 以及基因治疗技术的日渐成熟, ......阅读全文

老人手脚震-未必都是帕金森

  梁阿姨(化名)近来双手抖得很厉害,身边人和她自己都怀疑是帕金森病。把神经内科所有的检查都做了一遍后,医生发现梁阿姨跑错了科室,转介她到内分泌科接受治疗。原来,引起梁阿姨手抖的病因是甲状腺功能亢进症,简称甲亢。  广州市第一人民医院甲状腺外科主任医师徐波表示,甲亢是影响全身的复杂性疾病,从新生儿到

日本开发帕金森氏症新疗法

  日本京都大学iPS细胞研究所1月24日宣布,该机构研究人员利用与诱导多功能干细胞(iPS细胞)相关的生物技术,在灵长类动物身上进行治疗帕金森氏症的实验,效果显著,这一成果为此类疾病的治疗提供了新思路。   帕金森氏症是一种常见于中老年的神经系统疾病。与人体脑部的神经传导物质多巴胺减少有关。主要

【帕金森病】诊断与鉴别诊断

    辅助检查    部分患者脑电图见有异常,多呈弥漫性波活动的广泛性轻至中度异常。颅脑CT除脑沟增宽、脑室扩大外,无其它特征性改变。脑脊液检查在少数患者中可有轻微蛋白升高,倘有多巴胺代谢产物高香草酸和5-羟色胺代谢产物5羟吲哚醋的含量降低,对临床症状尚不典型的早期患者可提供诊断线索。   

帕金森综合征的病因分析

  有关PD的病因迄今尚不明了,既往的研究表明可能与诸多因素有关。有人提出几种假说均有一定证据,但又有许多不同之处。有学者指出可能是“多因一果”,如个体易感性与环境因素相互作用,在年龄老化的基础上,加之环境毒素的影响等。近年来,随着科学技术的高速发展,基础理论的研究水平不断提高,对进一步阐明PD的发

帕金森可微创“定点清除”

  家住在福州市台江区的蔡依姆,患帕金森症已经11年,不但拿东西时手会明显颤抖,平时手放在床上时也抖得厉害,加上腿脚僵硬,让她苦不堪言。近日,蔡依姆在福州空军476医院神经外科进行了微创“DBS联合立体定向疗法”手术治疗,“定点清除”异常兴奋的神经核团,5月16日,术后恢复期的蔡依姆手腿也利索了,记

帕金森病的药物治疗介绍

  1、保护性治疗:原则上,帕金森病一旦确诊就应及早予以保护性治疗。目前临床上作为保护性治疗的药物主要是单胺氧化酶B型(MAO-B)抑制剂。近年来研究表明,MAO-B抑制剂有可能延缓疾病的进展,但目前尚无定论。  2、 症状性治疗  早期治疗(Hoehn-Yahr l~II级)  (1) 何时开始用

帕金森病相关蛋白结构确定

  澳大利亚沃尔特和伊丽莎霍尔医学研究所团队在对抗帕金森病的斗争中取得重大突破:他们成功解开了一个长达数十年的谜团,确定了人类PINK1蛋白与线粒体结合的具体结构,为开发治疗帕金森病的新药开辟了新道路。这项成果发表在最新一期《科学》杂志上。  PINK1蛋白自20多年前首次被发现以来,因其与帕金森病

FDA批准帕金森氏症新药safinamide

  今天FDA批准了意大利生物制药公司Newron的单氨氧化酶B抑制剂safinamide(商品名Xadago)用于延长左旋多巴疗效。在两个共1200帕金森病人参与的三期临床试验中,safinamide延长左旋多巴有效时间并没有不自主运动副作用。  帕金森氏症是最常见退行性神经疾病之一,每年仅美国就

寻找造成帕金森病的凶手

4.11日是世界帕金森病日,为了让大家深入了解这个疾病,我们做了两期专题内容,上期给大家介绍了PD的症状、流行病学、诊断和主要的治疗方法,错过的同学可以戳这里回顾。这期内容,我们将带大家寻找造成帕金森病的凶手,重现案发过程。 01 导致PD的重要嫌疑人及案发现场 如果我们把帕金森病当作一起案件的话,

帕金森病的治疗原则介绍

  1、 综合治疗:药物治疗是帕金森病最主要的治疗手段。左旋多巴制剂仍是最有效的药物。手术治疗是药物治疗的一种有效补充。康复治疗、心理治疗及良好的护理也能在一定程度上改善症状。目前应用的治疗手段主要是改善症状,但尚不能阻止病情的进展。  2、 用药原则:用药宜从小剂量开始逐渐加量。以较小剂量达到较满

简述帕金森病的发病机制

  帕金森病的确切病因至今未明。遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。  年龄老化  PD的发病率和患病率均随年龄的增高而增加。PD多在60岁以上发病,这提示衰老与发病有关。资料表明随年龄增长,正常成年人脑内黑质多巴胺能神经元会渐进性减少。但65岁以上老

关于帕金森病的症状概述

  1.一般资料 [1] 多见于中老年,呈隐袭性发病,50岁以上的患者占总患病人数的90%以上,慢性进展性病程,5~8年后约半数患者需要帮助。震颤、强直、运动不能(或运动减少)与姿势和平衡障碍为其主要表现。  2.首发症状 存在着个体差异,以多动为主要表现者易于早期诊断。首发症状依次为震颤(70.5

Cell揭示帕金森症的病根

  在帕金森症中,LRRK2(leucine-rich repeat kinase 2)基因突变很常见。现在Johns Hopkins大学的科学家们,解析了这一致病因素摧毁大脑细胞的具体机制。这项研究于四月十日发表在Cell杂志上。   “这对于帕金森患者来说是一个重大的成果,”Johns H

帕金森症起源观念受到挑战

  帕金森病影响着世界上大约七百万到一千万的人口,患上该病就意味着会逐渐失去行动能力,并出现一些精神紊乱症状以及认知损伤。普遍观点认为,帕金森病是由于线粒体功能障碍引起,相关阅读:Nature发布帕金森病研究重要发现;Science揭示帕金森病病因基础。然而,最近在果蝇中的一项研究显示,发生在帕金森

帕金森病动物模型制备

为模拟人类PD,理想的动物模型应具备以下一些特点: (1)多巴胺能神经元在出生时数量及形态正常,青年时期开始逐渐选择性地减少,减少量超过50%,且容易通过神经化学和神经生理学的方法检测到; (2)模型应能容易检测其运动功能的损伤,包括运动迟缓、肌僵直和静止性震颤等PD的主要症状; (3)

帕金森病的临床表现

  帕金森病起病隐袭,进展缓慢。首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙,进而累及对侧肢体。临床上主要表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍。近年来人们越来越多的注意到抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状也是帕金森病患者常见的主诉,它们对患者生活质量的影响甚至超过运动症状。  静止性震颤(sta

近期帕金森疾病研究的最新成果

  本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Sci Transl Med:科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法  DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870  日前,一项刊登在国际杂志Science Translational M

帕金森病模型的制作实验

基本方案             实验方法原理 帕金森病(Parkinson disease, PD)是中老年常见的基底节神经元进行性退行性疾病,主要累及黑质和纹状体多巴胺递质系

干细胞移植治疗帕金森病

   帕金森病    帕金森病是发生与中年以上成人黑质和黑质纹状体通路变性疾病。原发性震颤麻痹的病因尚未明了,10%左右的病人有家族史;部分患者可因脑炎、脑动脉硬化、脑外伤、甲状旁腺功能减退、一氧化碳、锰、汞、氰化物、利血平、吩噻嗪类药物中毒及抗忧郁剂(甲胺氧化酶抑制剂等)作用等都可引起类似帕金

帕金森病发病机制关键因子被发现!每天仅吃几毫克,帕金森风险降低23%

  维生素B3,也被称为烟酸,是一种水溶性维生素,它在人体内起着多种重要的生理功能。早期研究显示,维生素B3参与体内能量代谢过程,促进皮肤细胞的新陈代谢,还具有一定的抗氧化作用。  帕金森病(PD),是最常见的神经退行性疾病之一,影响全球超过600万人,是导致神经功能障碍的主要原因。PD的致病机制涉

帕金森综合征的基本症状介绍

  (1)早期症状患者最早期的症状常难以察觉,易被忽略。有人称之为亚临床状态。患者活动缺乏灵活性,少动,逐渐出现脊柱、四肢不易弯曲,随着病情进展表现为步幅变小,前冲说话声音变小,颈、背、肩部及臀部疼痛、疲劳,睑裂轻度变宽,呈凝视状。  (2)典型症状  ①震颤常为首发症状,占PD80%。特点为静止性

关于帕金森综合症的体征介绍

  (1)早期特征性为眨眼率减少,通常健康人眨眼频率在15~20次/分,而PD患者可减少至5~10次/分。  (2)典型体征  ①“纹状体手”呈掌指关节屈曲,近端指间关节伸直远端指间关节屈曲;同时亦可发生足畸形。  ②myerson症叩出鼻梁或眉间不能抑制瞬目反应。  ③动眼危象两眼球间向凝视的强直

多巴胺能提高帕金森患者“运动能量”

  “帕金森病并不像它最初起病时那么简单,涉及多个神经递质网络的多系统变性,小脑网络的异常改变可能也参与某些运动症状的发生。幸运的是,多巴胺能提高运动能量,足以改善运动控制,但最终其他的退行性改变更加重要。”12日,在第一届中国帕金森联盟大会暨第三届运动控制与帕金森病国际研讨会上,美国国立卫生研究院

帕金森氏症患者肠道菌群特殊

  根据赫尔辛基大学和赫尔辛基大学中心医院进行的一项研究发现,与健康对照者相比,帕金森氏症患者肠道有不同菌群。研究人员目前正在试图确定肠道微生物和帕金森氏症之间的联系。  我们最重要的发现是,帕金森病患者肠道中有比较少的普雷沃氏菌家族细菌,不同与对照组,帕金森病患者肠道几乎没有人有这个家族的大量细菌

概述帕金森病的临床表现

  帕金森病起病隐袭,进展缓慢。首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙,进而累及对侧肢体。临床上主要表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍。近年来人们越来越多的注意到抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状也是帕金森病患者常见的主诉,它们对患者生活质量的影响甚至超过运动症状。  静止性震颤(sta

【帕金森病】病因病理病机

    病因    通常所称的震颤麻痹或帕金森病是指原发性者,是一种慢性进行性脑变性病,至今病因尚不明,有认为与年龄老化,环境因素或家族遗传因素有关。继发性者又称震颤麻痹综合征或帕金森综合征,可因脑血管病(如腔隙梗塞)、药源性(如服用酚塞嗪类或丁酰苯类抗精神病药等)、中毒(一氧化碳、锰、汞等)、

关于帕金森病的鉴别诊断介绍

  帕金森病主要需与其他原因所致的帕金森综合征相鉴别。帕金森综合征是一个大的范畴,包括原发性帕金森病、帕金森叠加综合征、继发性帕金森综合征和遗传变性性帕金森综合征。症状体征不对称、静止性震颤、对左旋多巴制剂治疗敏感多提示原发性帕金森病。  遗传变性性帕金森综合征往往伴随有其他的症状和体征,因此一般不

告别帕金森,仅需阻断这种蛋白!

   随着人口老龄化社会的到来,全球的医疗环境也随之发生着微妙的改变。临床医生接诊越来越多的老年患者,治疗越来越多的老年性疾病。而作为神经科最主要的两大神经疾病——帕金森病和阿尔茨海默症一直困扰着全球的临床医生和基础研究者。  为此,各国研究人员都在尽力研究这两种疾病根本的发病机制,再从发病机制入手

纳米塑料或导致帕金森病病变

  纳米塑料与大脑中天然存在的一种特定蛋白质相互作用,会产生与帕金森病和某些类型痴呆症相关的变化。美国杜克大学研究人员在最新一期《科学进展》杂志上称,环境因素对人类生物学的影响推动了这一新领域的研究。  首席研究员、杜克大学医学院药理学和癌症生物学系教授安德鲁·韦斯特博士称,帕金森病被称为世界上增长

《eLife》对帕金森病理论提出质疑

  手脚不停颤抖、肌肉虚弱、动作缓慢……这些都是帕金森症状。全世界有超过600万人患有帕金森。研究人员发现,患者脑内多巴胺生产神经元逐渐消亡,由此产生的神经递质缺陷导致运动机能和认知能力障碍。  疑点:蛋白质纤维导致帕金森?  目前,普遍认为α-突触核蛋白是帕金森的触发因素之一。这种蛋白一旦聚集、形