Science:一种新的“miniCRISPR”在肌肉中展示了它的编辑能力
自从基因编辑策略CRISPR出现以来,它遇到了一个很大的限制:经典的CRISPR系统太笨重了,无法进入人体的许多组织并进行切片和切割。现在,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna因帮助开发CRISPR而获得2020年诺贝尔奖,她与人共同创立了一家公司,该公司的研究人员正在报告他们希望这将是向前迈出的重要一步。在最近发布的预印本中,该团队描述了一种“mini-CRISPR”,它成功地植入了小鼠和猴子的肌肉细胞,在那里它有效地编辑了与神经肌肉疾病相关的基因。在华盛顿大学(University of Washington)研究神经肌肉疾病基因编辑的Nic Bengtsson说,报道的内容“确实令人印象深刻”,他没有参与这项工作。他说,这种由基因治疗中常用的病毒携带到细胞中的微型基因编辑器,看起来很有希望成为一种“现成的系统,随时可以用于”各种情况。不过,他警告说,在该策略在人体中进行测试之前,问题和障碍仍然存在。CRISP......阅读全文
GEN:CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR-Cas
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR-Cas
CRISPR女神创办公司放“大招”
CRISPR的火热及其在临床上应用的美好愿景,令这一技术相关的公司不断涌现,除了张锋等人创办的Editas Medicine,Emmanuelle Charpentier等人的ERS Genomics,另外一位CRISPR先驱Jennifer Doudna也创办了自家公司:Caribou Bio
Cell:用CRISPR构建衰老研究模型
由于现有的脊椎动物模型(例如小鼠)寿命相对较长,而短寿的无脊椎动物(例如酵母和线虫)又缺乏人类的一些关键特征,研究衰老及其相关的疾病一直是一个挑战。 现在斯坦福大学的科学家们找到了两者兼顾的解决方案,他们利用一种基因组编辑工具箱构建出了可在自然短寿的非洲青鳉鱼(African turquois
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
张锋Nature发布CRISPR新成果
波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》(Nature)杂志上的新发现,为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。 Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu
盘点2015:CRISPR领域大事记
每到年终,The scientist会对本年度的创新产品、年度科学人物和学术界丑闻等进行一系列的盘点。在发表于12月31日的“Year in Review: Biggest Life Science Stories of 2015”文章中,该期刊总结了2015年发生的生命科学大事件: 精确的基
什么是CRISPR/Cas9技术
CRISPR/Cas9系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列,并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割,从而造成靶位点DNA双链断裂,随之利用细胞的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HDR)的方式对切割位点进行修复,实现DNA水平的基因敲除、敲入或点突变。
CRISPR反应性水凝胶系统
研究人员报告说,注入DNA生物分子的水凝胶可用CRISPR(这是一种更常与生物活体内基因组工程相关的技术)进行编程和精确控制,旨在将生物信息转化为材料属性的理化改变。 这项研究推出了一种新型的基于DNA的CRISPR-反应性的水凝胶材料,它具有能因应用户定义性DNA靶标的可调节的功能与特性,
The-Scientist:聚焦CRISPR研究先锋张锋
作为近两年大热的CRISPR技术先锋人物之一,张锋(Feng Zhang)博士成为了科学界冉冉升起的一颗最闪亮的新星。近日,The Scientist以“Feng Zhang: The Midas of Methods”为题,向我们介绍了这位出生于80后,年仅32岁的华人科学家(延伸阅读:CR
著名华人院士CRISPR改写致病突变
CRISPR/ Cas9已经作为基因组编辑工具被用于各种各样的研究,比如将HIV从人类基因组切下,以及在灵长类动物中关闭基因的表达。现在,科学家们又通过CRISPR/Cas9在人类细胞系中,改写了一个引起β-地中海贫血(β-thalassemia)的突变基因,这一成果于八月五日发表在Genome
-CRISPR明星技术2015开年精彩不停
可以毫不夸张地说,CRISPR-Cas9已经风靡生物技术世界。 无论是在基础研究,还是临床研究方面,RNA引导性核酸酶使研究人员能够以单核苷酸分辨率编辑活细胞的基因组,这为生物技术不少领域带来了新希望。借助于CRISPR-Cas9基因编辑技术,科学家们能够调查一些基因和遗传突变在人类
Science发布CRISPR技术又一突破
CRISPR技术自2012年首次作为一种基因组编辑工具登台以来,关于这种技术的论文数量就大幅增加,最好的证明之一就是2015年两位科学家由于在CRISPR基因组编辑技术方面的重要贡献而获得“科学突破奖”,其中一位获奖者:Jennifer Doudna 最近在范德堡大学进行客座演讲,主会场和分会场
Nature聚焦中国:CRISPR带来的机遇
非人类灵长动物在生物学、遗传学和行为学上与人类非常相似,是研究人类疾病和开发治疗策略的重要模型。许多候选药物在进入临床之前都需要经过灵长动物(特别是猴子)测试,但灵长动物研究在西方世界面临着很大的压力。在这种情况下,中国逐步成为了非人类灵长动物研究的首选国家。本期Nature杂志通过编辑社论和新
Genome-Biology:为CRISPR选择最佳向导
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争,为此它们演化出了多种防御机制,CRISPR-Cas9 适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合,可以在引导RNA的指引下,靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点,将CRISPR系统发展成了强大
今天,你被CRISPR刷屏了么
说到生物圈这两年最火的名词,CRISPR当仁不让。不论你爱不爱车、懂不懂车,你一定知道劳斯莱斯。不论你做不做基因组编辑、混不混生物圈,你不会没听过CRISPR。这么一串生僻的字母凭借自己的刷屏能力,硬生生扎根在我们的脑海中。 CRISPR到底是什么? CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复(
PNAS:CRISPR协助细胞对抗HIV
宿主细胞在面对病毒感染的时候,会表达一系列对抗病毒的蛋白,这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子,可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过,被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为,诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。 杜克大学的Bryan R.
PNAS:CRISPR协助细胞对抗HIV
宿主细胞在面对病毒感染的时候,会表达一系列对抗病毒的蛋白,这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子,可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过,被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为,诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。 杜克大学的Bryan R.
中国农大特聘教授发表CRISPR文章
2015年12月10日,中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组,以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRISPR-
Nature重要发现:新型CRISPR样系统
来自法国的研究人员报告称发现,巨型拟菌病毒(mimiviruses)利用了与细菌和其他微生物采用的CRISPR系统相似的防御来抵御入侵者。他们说,在拟菌病毒中发现一种起作用的免疫系统支持了他们的观点:这种巨型病毒代表了生命树的一个新分支。 相关研究论文发布在2月29日的《自然》(Nature)
新技术有助改善CRISPR基因疗法
基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解,加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作为2015年的突破性发现,CRIS
【盘点】Cell:CRISPR系统的“修炼升级”
基于原核 CRISPR-Cas 免疫系统的基因组编辑技术是近几十年来最强大的生物学技术突破之一,这种工具能对许多种类的生物进行精确的遗传改变,为基础研究,生物技术和临床医学带来了巨大的希望。 最新一期(6月2日)Cell杂志介绍了这种技术工具的最新升级改造,指出通过改进Cas9酶和重编程新酶,
什么是CRISPR/Cas9技术
CRISPR/Cas9系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列,并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割,从而造成靶位点DNA双链断裂,随之利用细胞的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HDR)的方式对切割位点进行修复,实现DNA水平的基因敲除、敲入或点突变。
CRISPR大规模基因组研究
来自杜克大学的研究人员设计出了一种能快速,方便有效靶向人类基因组任何基因的新方法,这种新工具建立在一种来自细菌的RNA引导酶的基础上,即CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases,RGNs)。 这一研究成果公布在7月25日Nature Met
Nature:-CRISPR/Cas系统,如何区分敌友
不忙于攻击我们时,细菌之间会彼此竞争。但当病毒入侵细菌时,它们不总是给受感染的微生物带来灾难:有时候病毒实际上携带着细菌可以利用的有益基因,可以扩大其饮食或是让它们能够更好地攻击自身的宿主。 科学家们一直认为,细菌的免疫系统会自动地破坏它识别为入侵病毒基因的东西。现在,来自洛克菲勒大学的研究人
中国农大特聘教授发表CRISPR文章
2015年12月10日,中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组,以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRISPR-
crispr-cas9基因敲除原理
基本原理:CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR
CRISPR导致突变-从而大范围“脱靶”?
CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个以上的位点发生发生了大片段
详解CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。 CR