类风湿性关节炎基因治疗研究取得新进展
近日，吉林大学生命科学学院教授李全顺、副教授韩浩博团队，针对类风湿性关节炎异常激活的糖酵解信号通路，构建了上游为HSP70热响应启动子的血红素单加氧酶-1（HO-1）基因元件，通过近红外光驱动模式实现了该基因在病变关节组织中的精准表达，并通过对底盘滑膜细胞表型的调控及炎症微环境的重塑，在类风湿性关节炎基因治疗方面取得了良好的效果。相关成果发表在Nature Communications上。 类风湿性关节炎是一种以慢性滑膜炎症、关节破坏为特征的自身免疫性疾病，其发生发展与细胞代谢紊乱和炎症微环境失衡密切相关。基因疗法虽具潜力，但健康组织中基因的非特异性表达限制了其疗效与安全性。 为解决这一关键问题，本研究构建了APPC递送系统：其核心为具有高效光热转换能力的金纳米棒，表面包覆了硫酸软骨素修饰聚乙烯亚胺。该体系能够高效担载热诱导型HO-1质粒，构建具有CD44靶向能力的纳米复合物，胞内递送后能够降低胞外酸化率和耗氧率，逆转细......阅读全文
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
中美基因纳米技术应用临床－建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
《癌症基因治疗》－李明远小组－siRNA基因治疗新方法
来自四川大学华西医学中心微生物学教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人员通过构建质粒pAd-hTR证明了hTR siRNA在HeLa细胞系中有效和特异的端粒酶的敲除，从而指出了这种siRNA表达重组腺病毒系统在癌症基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
干细胞“年轻因子”新发现
中科院生物物理所刘光慧研究组同北京大学汤富酬研究组、中科院动物所曲静研究组合作，首次揭示了YAP-FOXD1通路在人干细胞去衰老（De-senescence）及骨关节炎基因治疗中的作用及分子机制，为延缓人类衰老、防治衰老相关疾病提供了新的潜在靶点。 该研究工作由中科院生物物理所、中科院动物所、
中轴型脊柱关节炎的发病机制研究获进展
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500276.shtm
研究揭示全球早发骨关节炎疾病负担
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/4/520158.shtm记者4月1日从中南大学湘雅医院获悉，该院骨科、老年骨关节疾病防治教育部重点实验室科研团队，揭示了全球早发骨关节炎疾病负，弥补了早发骨关节炎在流行病学与卫生经济学研究领域空白。相关成果近
研究揭示全球早发骨关节炎疾病负担
记者4月1日从中南大学湘雅医院获悉，该院骨科、老年骨关节疾病防治教育部重点实验室科研团队，揭示了全球早发骨关节炎疾病负，弥补了早发骨关节炎在流行病学与卫生经济学研究领域空白。相关成果近日发表在《风湿病年鉴》（Annals of the Rheumatic Diseases）上，湘雅医院教授雷光华
中轴型脊柱关节炎的发病机制研究获进展
近日，南方医科大学第三附属医院风湿免疫科孙尔维/何懿团队联合广东省人民医院教授廉哲雄团队，描绘了中轴型脊柱关节炎患者抗肿瘤坏死因子治疗前后外周免疫细胞图谱的变化。相关研究在线发表于《过敏与免疫学临床评论》。孙尔维、廉哲雄、何懿为该论文共同通讯作者。 中轴型脊柱关节炎是一种在风湿免疫科常见的慢性
港中文团队银屑病关节炎研究获进展
近日，香港中文大学(以下简称“港中文”)医学院最新研究发现，通过抑制一种由免疫系统细胞产生的小分子蛋白“白介素-17”，可以预防与银屑病关节炎相关的关节受损。研究团队利用先进的影像技术，密切监测银屑病关节炎患者的关节随时间的变化，证实抑制白介素-17的生物制剂司库奇尤单抗，或能修复部分已侵蚀的骨
研究建立新的银屑病关节炎小鼠模型
众所周知，银屑病关节炎(PsA)是一种慢性炎症性疾病，可降低患者的机动性和灵活性，且PsA会增加II型糖尿病的风险。最近发表在FASEB杂志上的一项研究测试了一种新型的小鼠模型，这种模型有一天可能用于治疗人类皮肤病理学，以及关节侵蚀和椎间盘退变，从而改善PsA患者的生活质量。 为了进行这项研究
国家纳米中心在可控基因治疗纳米药物研究方面取得进展
10月2日，Science Advances（《科学-进展》）杂志在线发表了中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组在可控基因治疗纳米药物领域的研究进展“Gold-DNA nanosunflowers for efficient gene silencing with controllable t
基因治疗大多处在理论研究和动物试验阶段
基因治疗还只是商业神话 近日，美国国会公布的一份报告上显示，一些号称能示警疾病风险的DNA(脱氧核糖核酸)检测并不能起到真正的指导作用，甚至还常常误导消费者。一直以来，和DNA检测及其相关的人类基因治疗被人们认为是包治百病的“万灵油”，那么究竟什么是基因治疗，基因治疗到底有多神，它能给
RNAi的应用(研究基因功能、信号传导通路和基因治疗)
研究基因功能的新工具已有研究表明RNAi能够在哺乳动物中灭活或降低特异性基因的表达，制作多种表型，而且抑制基因表达的时间可以随意控制在发育的任何阶段，产生类似基因敲除的效应。线虫和果蝇的全部基因组序列已测试完毕，发现大量未知功能的新基因，RNAi将大大促进对这些新基因功能的研究。与传统的基因敲除技术
研究揭示干细胞维持年轻态的表观遗传机制
DGCR8作为经典miRNA合成通路中的关键蛋白，广泛参与非编码RNA合成、mRNA可变剪接和转录后调控等重要生物学过程，但其在干细胞衰老中的调控作用尚不明确。7月26日，中国科学院动物研究所曲静研究组和中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组合作，在Nature Communications在线发
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（
研究实现在生物体内“剪贴”基因治疗遗传病
美国研究人员26日在英国《自然》杂志上报告说，他们在实验鼠体内实现了通过“剪切”和“粘贴”基因来治疗血友病。这一技术有望用于治疗其他遗传病。 英国《自然》杂志网站刊登报告说，美国费城儿童医院等机构的研究人员用这种方法有效治疗了患有血友病的实验鼠。血友病是由基因变异引起的一种遗传病，患者血液
基因治疗何时惠及大众
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
基因治疗的技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗“复活”小鼠听力
来自迈阿密大学、哥伦比亚大学、加州大学旧金山研究所、巴斯德研究所、法国国家健康与医学研究院、法国科学研究中心、法兰西学院、巴黎大学和法国克莱蒙特•奥弗涅大学的科学家成功恢复了成年DFNB9耳聋小鼠模型的听力。 DFNB9耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋，因为缺乏编码耳畸蛋白（otoferlin
谈谈基因治疗那些事
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗的操作分类
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源
基因治疗的基本程序
(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
基因治疗的方法介绍
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
谈谈基因治疗那些事
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。