中美基因纳米技术应用临床建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉,美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心,带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解,美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一,下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP车间)、基因治疗临床前研究机构及临床研究机构。该中心研制并生产的腺相关病毒(AAV)载体是目前用于基因治疗的最理想载体也是目前国际上公认的最有希望在临床推广使用的高效低毒基因治疗载体,已广泛应用于帕金森氏病、类风湿关节炎、血友病、先天性失明、黄斑变性、心力衰竭和其他一些遗传性疾病。 鉴于AAV载体的纳米生物学性质,美国北卡大学基因治疗中心与国家纳米技术与工程研究院拟联合创建滨海新区基因分子医学研究工程中心,建立AVV载体的研究和生产基地。此举将提升新区生物技术领域的研发能力和国际影响力,带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水......阅读全文
基因治疗的载体有哪些?
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合,引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息,比如如何产生这些病毒的副本,如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本,以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基
基因治疗时代到来:常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类:病毒载体(主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等),非病毒载体(主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等) 在讲基因治疗载体前,我们先讲一下基因治疗中的两个概念:in vivo和ex vivo。 in vivo:活体直接转移,将带有遗传物质的载体直接注射到实验
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞,用于“细胞疗法”,为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病,都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等),用胰岛细胞治疗糖尿病,用心肌细胞修复坏死的
载体和平台日趋丰富的基因治疗
2018年年初,6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章,回顾了近50年来基因疗法的发展,并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批, 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
干货|细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目
Nature子刊:基因治疗常用载体可能致癌
病毒不仅能引发感染,还与一些严重的疾病有关。举例来说,肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒,这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。 肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家,每年
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共开展了2597个临床试验,主
AAV载体8倍的有效载荷,Replay推出首个HSV载体基因治疗
10 月 31 日,Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒(HSV)递送载体synHSV™的产品公司。Eudora是Replay的第一家基因治疗产品公司。该公司的下一代HSV-1技术获得了匹兹堡大学
利用软射线无损跟踪纳米载体
一种使用化学敏感的“软”X射线新技术,为科学家提供了一种更简单、非破坏性的方式来了解纳米世界。 5月25日,美国华盛顿州立大学Brian Collins团队在《自然—通讯》上发表文章,展示了X射线方法在智能药物递送纳米颗粒和高分子表面活性剂纳米结构研究上的应用能力。 人们知道,在微型纳米载体
国家纳米中心在可控基因治疗纳米药物研究方面取得进展
10月2日,Science Advances(《科学-进展》)杂志在线发表了中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组在可控基因治疗纳米药物领域的研究进展“Gold-DNA nanosunflowers for efficient gene silencing with controllable t
改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效
美国加州大学伯克利分校的科学家研发出了一种更加简单高效的向眼睛细胞插入基因的技术,从而将基因治疗从医治遗传性视力缺陷如色素性视网膜炎扩展到了由于衰老而导致的退行性眼病,如黄斑病变。 与当前已有的疗法不同,这种新的手术实施起来相当快速且不对患者造成创伤,它可以将正常的基因递送至视网膜上常规技
关于干细胞作为疾病基因治疗的载体的介绍
干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一,以此为基础的基因治疗,在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和
肽纳米载体靶向治疗心脏病
肽在治疗心血管等疾病中具有高度选择性和有效性,但目前最大的挑战是无法提供靶向心脏的非侵入式方法。这期封面文章,研究人员通过猪建立的动物模型证明,生物相容性和可生物降解的磷酸钙纳米颗粒,可作为载体,将肽快速从肺部转移到血液和心肌组织。只需简单吸入,这些肽纳米载体为心力衰竭等疾病提供了一种开创性治疗
一种新型纳米药物载体问世
南京医科大学基础医学院生物技术系姚俊博士经过近4年的研究,研发出一种名叫γ-聚谷氨酸纳米的药物载体。该载体不仅能很好运送药物,而且能携带药物精确打击癌细胞,降低药物的毒副作用。该研究前不久获得了国家发明ZL。 姚俊等人采用特定的微生物将味精的主要成分谷氨酸转化为一种生物高分子―― γ-聚谷氨酸,
纳米药物载体的靶向作用及表征
纳米药物载体靶向治疗机理疾病一直伴随着人类的发展,我们也常会听到或看到某个关于疾病的消息或新闻,而今年的新冠肺炎更让每个人感觉病毒就在身边很近的距离。针对疾病,人类一直在研发新的药物,也一直在改进我们的治疗手段。很多药物的效果是很好,但在给药过程中虽然治疗了病变组织,却同时也对周围的细胞、组织甚至器
国家纳米中心:新型非病毒纳米载体将有效抑制肿瘤生长
近日,中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体,这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内,为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-t
纳米载体配方实现更可控免疫抑制
科技日报讯 (实习记者张佳欣)据最新一期《自然·纳米技术》报道,美国西北大学研究人员使用纳米载体重新设计了免疫抑制剂雷帕霉素,利用其产生了一种新的免疫抑制形式,能够保护移植物免受排斥反应,且不会抑制更广泛的免疫反应。该方法或对未来糖尿病治疗产生重大影响,亦可应用于其他组织和器官的移植。胰岛移植已经成
磁共振可视纳米基因载体研究获进展
最新发布的2013年1月SCI学术期刊《纳米尺度》(Nanoscale)中报道了由中国科学院深圳先进技术研究院医工所劳特伯生物医学成像研究中心磁共振(MRI)分子影像研究组与医药所肝脏基因与细胞治疗中心合作完成的最新科研成果:自组装高灵敏度MRI探针在微环DNA(Minicircle DNA
中美基因纳米技术应用临床-建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉,美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心,带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解,美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一,下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
刘钢团队开发基因治疗和疫苗载体快速定量检测黑科技
【导语】基因治疗或疫苗开发过程中,对AAV衣壳浓度进行完整、精确的测定,是前期研发,中期筛选中获得可靠数据,后期治疗中能够安全有效给药的必要条件。基因疗法能从根本上补充或修复缺陷基因,恢复健康基因的正常生物学功能,具有不可比拟的治疗优势。腺病毒或腺相关病毒 (AAV) 已经成为预防感染、严重疾病和死
Nanomedicine:纳米载体跨越血脑屏障靶向治疗脑癌
最近,科学家们在探索脑癌治疗手段的路上又有了新的突破。起初他们认为这一发现可能是一个测量错误,但事实证明该结果是真实的,而且将对脑癌的治疗产生巨大的影响。 通过利用纳米载体将化学药物定向运输到大脑中,科学家们能够将脑部的肿瘤细胞大量杀灭。 目前该技术仅仅在小鼠水平得到了验证,但如果能够同样适
纳米载体精准送药杀灭黑色素瘤
以色列特拉维夫大学日前表示,该校研究团队设计出用于皮肤黑色素瘤治疗的纳米载体药物系统。研究人员认为,该系统有潜力扩展到多种疾病的治疗。相关论文在最近的《先进疗法》期刊作为封面文章发布。 纳米载体药物系统由具有生物相容性且可生物降解的聚合物和药物组成,即聚谷氨酸(PGA)载体以及两种混合药物的
植物基因输送有新法-磁性纳米颗粒当载体
据中国农业科学院最新消息,该院农业环境与可持续发展研究所与生物技术研究所科研团队开展联合研究,利用磁性纳米粒子作为基因载体,创立了一种高通量、操作便捷和用途广泛的植物遗传转化新方法,推动纳米载体基因输送与遗传介导系统研究取得重要进展,开辟了纳米生物技术研究的新方向。相关研究成果于11月27日在线
Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日,发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中,来自美国布罗德研究
我国专家发现羟基磷灰石可作纳米基因转染载体
我国耳鼻咽喉科专家、中南大学湘雅三医院院长孙虹教授和他的科研团队经过十年研究发现,运用羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体,用以治疗内耳感觉神经性耳聋疾病,并在白豚鼠试验中获得良好效果。这一研究成果获得国际业内专家的广泛认可。 国内外多家实验室研究证明,利用基因治疗原理,向内耳
新型纳米网格结构载体为药物递送开辟新思路
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517460.shtm近日,中国科学院上海药物研究所张继稳团队与沈阳药科大学王淑君团队合作,以环糊精为基本结构单元,构建了一种新型的纳米网格结构载体,不仅具有pH/H2O2双响应性,还能通过多孔网状的纳米结
聂宗秀:纳米载体药物释放质谱成像研究
分析测试百科网讯 2020年9月14-18日,由中国质谱学会(中国物理学会质谱分会)主办,分析测试百科网和中国质谱学会网承办的2020年中国质谱学会质谱网络研讨会(2020 CMSS)正式召开。16日,会议以元素分析与金属组学、离子化及成像技术为主题,邀请了四川大学化学学院教授吕弋、东北大学教授