类风湿性关节炎基因治疗研究取得新进展
近日，吉林大学生命科学学院教授李全顺、副教授韩浩博团队，针对类风湿性关节炎异常激活的糖酵解信号通路，构建了上游为HSP70热响应启动子的血红素单加氧酶-1（HO-1）基因元件，通过近红外光驱动模式实现了该基因在病变关节组织中的精准表达，并通过对底盘滑膜细胞表型的调控及炎症微环境的重塑，在类风湿性关节炎基因治疗方面取得了良好的效果。相关成果发表在Nature Communications上。 类风湿性关节炎是一种以慢性滑膜炎症、关节破坏为特征的自身免疫性疾病，其发生发展与细胞代谢紊乱和炎症微环境失衡密切相关。基因疗法虽具潜力，但健康组织中基因的非特异性表达限制了其疗效与安全性。 为解决这一关键问题，本研究构建了APPC递送系统：其核心为具有高效光热转换能力的金纳米棒，表面包覆了硫酸软骨素修饰聚乙烯亚胺。该体系能够高效担载热诱导型HO-1质粒，构建具有CD44靶向能力的纳米复合物，胞内递送后能够降低胞外酸化率和耗氧率，逆转细......阅读全文
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。 中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。 中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大
类风湿性关节炎基因治疗研究取得新进展
近日，吉林大学生命科学学院教授李全顺、副教授韩浩博团队，针对类风湿性关节炎异常激活的糖酵解信号通路，构建了上游为HSP70热响应启动子的血红素单加氧酶-1（HO-1）基因元件，通过近红外光驱动模式实现了该基因在病变关节组织中的精准表达，并通过对底盘滑膜细胞表型的调控及炎症微环境的重塑，在类风湿性
AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
AAV基因治疗的应用研究（二）
中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如，2016年3月，华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D，同时找到小鼠上对应的氨
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
基因治疗研究的未来发展方向
1、寻找更有价值的靶基因虽然多种细胞因子基因、肿瘤抑制基因等可用于肿瘤基因治疗，但总体而言，应用效果并不令人满意，还有许多疾病基因尚未分离，因此寻找更多目的基因将极大地促进基因治疗研究，拓宽基因治疗应用范围。相信随着人类基因组研究项目的实施，我们将为我们提供更多具有治疗价值的靶基因。2、组织特异性或
研究发现适量饮酒可防关节炎
来自英国的一项研究表明，适量饮酒可以降低风湿性关节炎的风险。一些定期饮酒者患严重关节炎的可能性，只有禁酒主义者和那些很少喝酒的人的一半。 这项研究结果发表在《风湿病学》期刊杂志上。尽管这项最新的研究没有回答为什么定期饮酒能对关节起到保护作用，但是早期的研究表明似乎是因为酒精可以抑制体内炎症
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
国际研究团队首次实施定制化基因治疗
一个国际研究团队15日在美国《新英格兰医学杂志》上发表论文说，他们成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑治疗。美国国家卫生研究院当天发表声明说，这是基因疗法首次在人类患者中实现定制化临床应用，为将来开发针对其他罕见病的定制化基因疗法奠定了基础。 这名婴儿在出生后不久被确诊患有氨甲酰
研究称西兰花有助预防关节炎
据外媒报道，一项最新的研究显示，西兰花菜不仅能够抗癌，而且还可以预防关节炎。 研究发现，对人体有益的西兰花菜内含丰富的萝卜硫素(sulforaphane)，能够减缓关节软骨磨损的情况。关节软骨磨损和患骨关节炎有关。 关节炎无法治癒，除了服用止痛药或接受人工关节置换术外，没有其他有效疗
Cell：新研究开启自闭症基因治疗时代
自闭症（别称“雨人”）是受基因和环境因素影响，由大脑神经系统失调导致的发育障碍，其病征表现为社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式出现异常。从第一例自闭症患者——美国男孩唐纳德于1943年被确诊开始，人们就开始了针对自闭症的研究。然而，不管治疗方式怎样“更新换代”，自闭症的病因却一直是科学界无法达成
刘光慧/汤富酬/曲静在骨关节炎基因治疗获新进展
细胞衰老和干细胞耗竭作为机体衰老的重要标志，是驱动老年疾病发生发展的重要因素【1】。骨关节炎是一种常见的衰老相关疾病，其发病率随年龄增长而逐渐增加。伴随着衰老，关节内的多种细胞，如软骨细胞、滑膜细胞、间充质干细胞均发生细胞衰老及功能退化。其中，间充质干细胞的衰老被认为是骨关节炎发病的重要诱因之一
终末期踝关节炎治疗研究进展
踝关节骨性关节炎是一种退行性病变，是由多种因素造成的广泛关节软骨损伤，临床上最常见的是创伤性关节炎。创伤性关节炎主要继发于踝关节骨折和韧带损伤。主要临床表现为踝关节肿胀、疼痛和不同程度的活动受限，严重者可出现踝关节畸形及功能丧失。踝关节骨性关节炎的发病率低于膝关节、髋关节关节炎，但其对患者生活质
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID
骨性关节炎机理与防治研究获进展
近日，记者在中科院深圳先进技术研究院获悉，该院科学家在骨性关节炎机理与防治方面取得重要研究进展，发现骨性关节炎的病理发生机制与软骨下骨及间充质干细胞的迁移有重要相关性。研究成果5月19日在线发表于《自然—医学》杂志上。 该研究由深圳先进院医药所人体组织与器官退行性研究中心引进深圳市骨与关节
研究揭示骨关节炎发病新机制
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/516790.shtm1月24日，南方医科大学珠江医院教授丁长海团队联合美国宾夕法尼亚大学教授秦聆团队首次系统解析了人髌骨下脂肪垫（IPFP）和滑膜组织的单细胞图谱及其在膝骨关节炎中的变化，并揭示载脂蛋白E
－施贵宝关节炎药物中期研究取得进展
由施贵宝研发的治疗类风湿性关节炎药物clazakizumab二期研究达到预定目标取得理想效果。研究人员希望clazakizumab能与AbbVie公司的主打药物Humira相抗衡。在这项有400多名志愿者参与的研究中，clazakizumab相比于对照组显示出极好的疗效，78%的患者病情减轻了2
研究发现缓解类风湿关节炎新疗法
类风湿关节炎是一种病因复杂的自身免疫性疾病，特征性的病理改变是关节滑膜炎症和血管翳形成，导致关节软骨和骨侵蚀。虽然靶向细胞因子TNF-和IL-6的生物疗法可有效控制炎症，延缓关节损害的进展，但无法完全预防进行性关节侵蚀，不能达到临床治愈。活化的滑膜成纤维细胞是增生滑膜的主要效应细胞之一，其产生的炎性
骨关节炎研究领域获得重大突破
图1 酪氨酸激酶Fyn促进骨关节炎发展的机制模式图图2 滑膜巨噬细胞M1极化促进骨关节炎发展的机制模式图 在国家自然科学基金项目（项目批准号：81530070，81625015）等资助下，南方医科大学白晓春与蔡道章教授研究团队在骨关节炎研究领域取得重要进展，研究成果分别以“Tyrosine Kin
中美基因纳米技术应用临床－建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。