当神经元重新“歌唱”中国CART技术攻克世界级医学无人区

2024年冬天,37岁比利时人Alex被母亲带到华中科技大学同济医学院附属同济医院。 四年前,他被诊断为复发-缓解型多发性硬化症——一种神经系统自身免疫性疾病。一年后病情恶化,行走如“螃蟹”,短程拄杖、长程依靠轮椅,连两岁的孩子都不敢抱。母亲是一位神经科医生。几经辗转,她得知中国正在开展全球首个CAR-T细胞治疗进展型多发性硬化的临床研究。 母子跨越万里,带着“也许是最后的希望”来到同济医院。经严格评估后,Alex开始接受治疗。几个月后,他重新站起、行走、授课、拥抱孩子,宛如新生。 这项由华中科技大学同济医院教授王伟团队完成的研究,在全球首次证实CAR-T细胞能安全穿越血脑屏障,在中枢神经系统中清除致病B细胞,让“不可攻克”的神经免疫病或可“治愈”。 近日,这项成果刊登于国际顶尖学术期刊《细胞》。国际同行专家称其为“自身免疫性疾病治疗的划时代探索”。 突破禁区:叩响中枢免疫之门 神经系统自身免疫性疾病,犹如潜藏在......阅读全文

Nature:治疗多发性硬化症的潜在新型靶点

  近日,一项刊登在国际杂志Nature上题为“MAFG-driven astrocytes promote CNS inflammation”的研究报告中,来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究揭示了MAFG驱动的星形胶质细胞促进中枢神经系统炎症的分子机制。图片来源:The Conversatio

维生素D对多发性硬化症有奇效

  美国研究人员发现:维生素D可以有效缓解多发性硬化症。他们将这一研究成果发表在了科学杂志《影响因子》( PNAS )上。   此前,研究人员曾对坚持服用维生素D的多发性硬化症患者进行观察。结果发现:4-6周过后,这些病人的病情都得到了明显的改善。不仅如此,维生素D还可以有效改善人体免疫系统和神经

首个多发性硬化症血检产品有望近期上市

  过去二十年中,治疗多发性硬化症(MS)的医疗工具手段一直在跨越式发展,比如说,近期Ocrevus已经获得批准用于治疗该疾病最严重的耐药性形式。尽管取得了这样令人瞩目的成功,研究人员尚未充分了解多发性硬化症的潜在疾病机制和触发因素。特别是这些复杂因素使得针对该疾病的诊断成为一个挑战。多发性硬化症病

诊断多发性硬化症新方法开发成功

  一个俄罗斯科研小组近日在美国《分析化学》杂志发表论文称,他们开发出一种诊断多发性硬化症的新方法,将来有望投入临床使用。   该研究负责人、克拉斯诺亚尔斯克生物物理学研究所的科学家柳德米拉·弗兰克说,诊断多发性硬化症需要一系列复杂的检查,目前的主要方法是对脑部和脊髓进行核磁共振及检查脑脊髓液,这

研究揭示多发性硬化症的根本原因

  在表在《PLOS Genetics》杂志上的一项研究中,研究人员发现,在被诊断出患有多发性硬化症的家庭中,12个基因的突变被认为在很大程度上导致了多发性硬化症的发病。  "这些基因就像灯塔,照亮了多发性硬化的根源所在,"研究报告的第一作者、哥伦比亚大学医学院医学遗传学助理教授、迈克尔·史密斯学者

德国开发出治疗多发性硬化症新方法

  德国一家多发性硬化症研究机构KKNMS8月17日发表公报说,研究人员开发出治疗多发性硬化症的新方法。  研究人员以老鼠为实验对象,发现如果免疫系统的T细胞和巨噬细胞缺乏脑源性神经营养因子,神经细胞受侵害会加重,从而证实脑源性神经营养因子对神经细胞有保护作用。

科学家揭示肠道与多发性硬化症关联

  一项研究发现,肠道微生物组的变化改变了实验室多发性硬化症小鼠的脑内免疫细胞的活性。这项研究扩大了人们对肠道和脑之间的相互作用的理解,或有助于开发针对多发性硬化症和其他神经疾病的新疗法。相关成果近日发表于《自然》。 在多发性硬化症中,大脑通常静默的免疫系统被唤醒,非神经元细胞(小神经胶质细胞和

-多发性硬化症市场2013年全球TOP10

  医药市场的元素并非一成不变的,引入新的治疗方案不仅能适应患者新的用药习惯,而且往往能为产品带来新的竞争优势。多发性硬化症治疗药物销售最火爆的Copaxone是Teva产品,Teva推出了长效40mg的Copaxone,将Copaxone使用频率改为每周三次,而不是每天一次,以适应患者的需求。而B

干细胞疗法真的可以治疗多发性硬化症吗?

  近日,据每日邮报(Daily Mail)报道,在进行造血干细胞(Haematopoietic Stem Cells)治疗后数天后,多发性硬化症(MS,Multiple sclerosis)患者Eric Thompson从轮椅上站了起来,并且能够正常走路了。不能够接受来自英国国民健康保险制度(Na

Neuron:多发性硬化症的致病基因被发现

  大约15%的多发性硬化症(MS)病例是遗传性的,但之前研究人员未发现疾病风险与特定遗传变异之间的关联。如今,一个加拿大的研究团队打破了这一现状,在《Neuron》杂志上发表了与某些病例直接相关的基因突变。  多发性硬化症是一种神经退行性疾病,其中保护神经纤维的髓鞘受到免疫系统的攻击,扰乱了大脑与

BTK抑制剂治疗多发性硬化症临床结果喜人

  近日,总部位于德国达姆施塔特市(Darmstadt)的德国默克(Merck KGaA)公布了一项2b期临床研究的积极结果,这项研究评估了evobrutinib在复发性多发性硬化症患者中的效果和安全性。该研究达到了主要终点,证明了与接受安慰剂治疗的患者相比,接受evobrutinib治疗的患者在各

The-Lancet:他汀类药物或可治疗多发性硬化症

  英国医学杂志《柳叶刀》网站19日刊登一项新成果说,主要用于降血脂的他汀类药物可能对多发性硬化症患者有益,帮助他们减缓脑萎缩,缓解相关病情。   多发性硬化症是造成瘫痪的一大病因,患者大脑和脊髓中的神经受损,导致运动能力、平衡能力和视力下降。据介绍,约有一半患者在患病约10年后,进入症状更为严重

诺华多发性硬化症新药获突破性疗法认定

  诺华公司(Novartis)日前宣布,美国FDA已授予该公司的Gilenya(fingolimod)突破性疗法认定,用于治疗患有复发性多发性硬化症(MS)的少儿患者(10岁及以上)。Gilenya在美国已被批准用于治疗复发性MS成年患者,但尚未批准用于少儿患者。  MS是一种发生在中枢神经系统的

澳科学家利用瞳孔反射检测多发性硬化症

  当你步入阳光明媚的户外,你的瞳孔会自动收缩。澳大利亚国立大学所属的澳大利亚卓越中心的视觉科学家们利用这个“瞳孔反射”原理,计划开发出一个潜在的新方法用于检验多发性硬化症(MS)的严重程度。   埃曼阿里博士和她的同事用仪器精确地测量了多发性硬化症患者的瞳孔反应情况,结果表明,多发性硬化症患者的

两种药物或能用于治疗多发性硬化症

  《自然》杂志报道了两种获得美国药监局(FDA)批准的药物在修复受损神经以及减轻患多发性硬化症(MS)的小鼠的疾病程度方面有着促进作用。此外,这两种药物在人体干细胞实验中也能增强那些负责支持和保护神经细胞的细胞产生过程。不过,在用于MS患病人体测试前,还需要进一步研究这两种药物的长效性和任何潜在有

BTK抑制剂治疗多发性硬化症临床结果喜人

  近日,总部位于德国达姆施塔特市(Darmstadt)的德国默克(Merck KGaA)公布了一项2b期临床研究的积极结果,这项研究评估了evobrutinib在复发性多发性硬化症患者中的效果和安全性。该研究达到了主要终点,证明了与接受安慰剂治疗的患者相比,接受evobrutinib治疗的患者在各

科学家发现29个多发性硬化症变异基因

  一国际研究小组报告称,他们最新确认了29个与多发性硬化症相关的基因变异,其中多个基因与人体免疫系统有关。新发现表明,多发性硬化症是一种免疫性疾病,免疫系统在该疾病发病过程中起着关键作用。   这一研究成果发表在8月11日的《自然》杂志上,由一个有近250名研究人员参与的国际研究小

我国学者发现多发性硬化症致病新机制

  多发性硬化症多发于20-40岁的中青年群体。西方国家患者以脊髓病变为主,而我国患者多出现视神经炎症状。16日,记者从南京医科大学获悉,该校杨硕教授课题组发现了多发性硬化症的一种新的致病机制。在小鼠实验中,研究者发现一种名为GSDMD的蛋白加剧了疾病的发展,对它进行抑制,则能够有效缓解临床症状。该

Nature:新技术CART细胞穿透血脑屏障-对脑肿瘤发动进攻

  2017年被称为是CAR-T疗法的元年。作为一类颠覆性的癌症疗法,它能让许多患者的病情彻底消失。第一位接受CAR-T疗法的小女孩在病情稳定后,已经5、6年没有癌症,从临床上看,这等同于治愈。  尽管CAR-T疗法在癌症治疗上取得了足以载入史册的成绩,我们也需要清醒地认识到,它不是治疗癌症的万灵药

Nature:新技术CART细胞穿透血脑屏障-对脑肿瘤发动进攻

  2017年被称为是CAR-T疗法的元年。作为一类颠覆性的癌症疗法,它能让许多患者的病情彻底消失。第一位接受CAR-T疗法的小女孩在病情稳定后,已经5、6年没有癌症,从临床上看,这等同于治愈。  尽管CAR-T疗法在癌症治疗上取得了足以载入史册的成绩,我们也需要清醒地认识到,它不是治疗癌症的万灵药

干扰素β治疗多发性硬化症与伤残进展减少无关

  据7月18日刊《美国医学会杂志》上的一项研究披露,在罹患复发-缓解型多发性硬化症(MS)的病人中,用广泛使用于治疗MS的处方药干扰素β进行治疗与患者的较少的伤残进展无关。   加拿大温哥华英属哥伦比亚大学的Afsaneh Shirani, M.D.及其同事开展了一项研究,旨在调查接触干扰素

加拿大开发治疗多发性硬化症的DNA疫苗

在最新一期的《神经病学文献》杂志上,来自加拿大的研究人员报告说,他们发明的一种能够有助于治疗多发性硬化症的DNA疫苗。DNA 疫苗也称核酸免疫是直接应用编码的抗原DNA载体,直接导入机体内,表达出蛋白质,进而通过细胞和体液免疫反应产生抗体,从而达到防治疾病的一种方法。这种方法与传统免疫的方法相比具有

继发进展型多发性硬化症(SPMS)首个口服药!

  瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Mayzent(siponimod),用于以复发或炎症活动的影像学特征(例如,Gd增强的T1病灶或活动性、新的或扩大的T2病灶)为证据的活动性疾病的继发进展型多发性硬化

缺乏维生素-新生儿或罹患多发性硬化症

  一份新出炉的研究报告指出,维生素D水平低的新生儿未来较有可能罹患多发性硬化症(Multiple Sclerosis)。  据合众国际社报道,多发性硬化症是一种慢性、炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病,可引起各种症状,包括感觉改变、视觉障碍、肌肉无力、忧郁、协调与讲话困难、严重疲劳、认知障碍、平衡障

揭示多发性硬化症个体认知损伤发生的分子机制

  近日,来自凯斯勒基金会的研究者通过研究,揭示了多发性硬化症(MS)个体认知疲劳发生的分子机制,相关研究刊登于国际杂志PLoS ONE上,这项研究首次使用神经影像技术来调查研究个体的认知疲劳发生的过程。   认知疲劳源于脑力劳动,这项研究中,研究者利用三种神经影像技术来揭示和MS个体认知疲劳

神经髓鞘定位染色在检测多发性硬化症(MS)的应用

人们进行的所有活动(例如步行,交谈和进食)都由大脑控制的,大脑通过五种感官接收信息,对其进行处理,然后指导肌肉完成相应的动作。传递到大脑的信号和从大脑传递出的所有信号能够快速,协调地进行传输,这是通过神经系统传递来实现的,如果说神经纤维是传递电流的电线,髓磷脂是一种鞘状材料,在神经纤维周围形成绝缘和

Ann-Neurol:HIV药物或能帮助抑制机体多发性硬化症的发生

  在过去的10年里,多项案例研究报告表明,多发性硬化症(MS)患者开始接受HIV抗逆转录病毒疗法后,其机体的MS症状要么完全消失,要么疾病进展会明显减缓,这些研究发现或许就迫使研究人员询问是否HIV或抗逆转录病毒疗法能影响机体患MS的风险,近日,一篇发表在国际杂志Annals of Neurolo

Stem-Cell-Reports-:多发性硬化症的新福音——胚胎干细胞

  人类胚胎干细胞的另一个优点是,它们可以无限地在实验室培养增殖,并充当高品质的间充质干细胞的无限来源,而间充质干细胞是治疗MS需要的一种干细胞。目前,骨髓间充质干细胞(BM-MSC)已用于多发性硬化症的临床实验中,但由于供体骨髓供应有限,质量参差不齐。而hESC可在实验室中无限扩增,易于质控,单一

前列环素可助多发性硬化症受损神经再生

     日本科学技术振兴机构和大阪大学宣布,大阪大学研究人员发现罹患多发性硬化症的小鼠血管释放的前列环素(prostacyclin)可提高因病受损的脑和脊髓部位神经的再生能力,并在实验中通过增强前列环素的作用改善了小鼠的症状。   日本科学技术振兴机构和大阪大学日前联合发表的新闻公报介绍说,多发

强生一款多发性硬化症新药疗效击败赛诺菲Aubagio

  强生(JNJ)旗下杨森制药近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA),寻求批准ponesimod用于复发型多发性硬化症(RMS)成人患者的治疗。本月初,杨森制药也向欧洲药品管理局(EMA)提交了ponesimod上述适应症的营销授权申请(MAA)。  在美国,有近1