直面冰桶背后的“渐冻症”iPS细胞点燃希望
最近过于热闹的冰桶挑战，虽然演变为闹剧，至少终于让普通公众知道了有一种病叫“渐冻症”。世界上著名的ALS患者英国物理学家霍金，他连呼吸也要依靠辅助，但仍能依靠辅助发音设备给公众做演讲，渐冻症并没有阻碍他成为爱因斯坦之后最杰出的物理学家之一。全世界“渐冻症”的发病率在十万分之二到七。当然，不是所有的渐冻症患者都能得到霍金式的24小时专业护理团队的细致护理。记者在中山大学第一附属医院的神经内科病房见到国内神经疾病权威专家张成教授，他说：“我对很多媒体说过，我们不应仅仅关心哪些名人明星出来玩了冰桶，而应关心病人需要什么。” 据新华社报道，最近，日本京都大学研究发现，利用诱导多功能干细胞（iPS细胞）制作前驱细胞，然后移植给渐冻症实验鼠，能将其寿命延长约10天。京都大学教授井上治久率领的研究小组利用iPS细胞制作出可变化为神经胶质细胞的前驱细胞，然后向24只患有渐冻症的实验鼠脊髓各移植了约8万个这种细胞。发现，移植了前驱细胞的24......阅读全文
科学家发现与“渐冻症”相关分子机制
新华社北京３月１９日电 一个国际团队１８日报告说，他们发现了一种新的与“渐冻症”相关的分子机制，能帮助理解这种疾病的发病机理及相关靶向药物的研发。 “渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主
科学家提出治疗渐冻人症新策略
4月1日，《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新机制，证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略，并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可
科学家提出治疗渐冻人症新策略
4月1日，《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新机制，证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略，并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可
肠道菌群或参与渐冻症的疾病进展
2019年7月22日，以色列科学家EranElinav等合作发现肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的发病进程或许受到肠道微生物组的调节，相关研究成果发表于Nature,论文标题为“Potential roles of gut m
霍金如果活到今天，“渐冻症”是否已经治愈了？
如果霍金活到今天，他可以看到“渐冻症”治愈的希望了吗？© 由 文汇 提供 1.JPG今天下午，在上海市罕见病防治基金会举办的肌萎缩侧索硬化（ALS）多学科专家研讨会上，诱导多能干细胞（iPSC）、人工智能、脑机接口等热门技术被频频提及，它们将有助于推进治疗ALS的新药研发，帮助晚期患者改善生活质量。
日发现蛋白质能改善渐冻症症状
肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。 渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。 日本京都府
干细胞疗法有望成为“渐冻症”的破冰之举
2017年4月12日， Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验，将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品，被开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗，即世人关注的“渐冻症”。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞
脑机接口“解冻”渐冻症患者控制能力
发表在最新一期《科学进展》上的一项研究结果显示，美国约翰斯·霍普金斯大学开发出一种治疗渐冻症（ALS）的脑机接口（BCI），其能在3个月内保持90%的准确率，且无需重新训练或重新校准算法。 ALS是一种进行性神经系统疾病，会导致肌肉无力以及运动和语言功能丧失。今年62岁的蒂姆·埃文斯于2014年
京企研发渐冻症创新药开启临床阶段
近日，神济昌华自主研发的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此前，该药物在今年3月已获美国食品药品监督管理局临床试验许可，这意味着，SNUG01进入中美国际多中心临床试验开发阶段。 SNUG0
日本研究发现漆树酸或可治疗渐冻症
京都大学一个研究小组在1日的美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞(iPS细胞)进行实验时，发现漆树酸具有改善神经异常的作用，或许可用于研发新的治疗药物。 渐冻症的医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是由于运动神经细胞出现异常，导致全身肌肉逐渐变得无
研究揭示“渐冻症”的发病机制和新疗法
肌萎缩侧索硬化症（ALS，或称运动神经元病、渐冻症）与癌症、艾滋病一起被世界卫生组织列为“世界五大疑难杂症”，并且目前尚无治愈的可能。据统计，截至2010年底，中国就已经有大约20万ALS患者，患病人数每年将新增1.8万人，而其中大约80%的患者会在发病后3到5年内死亡。 尽管肌萎缩侧索硬化症
干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性
日前，一项对肌萎缩侧索硬化症（ALS）病人进行的Ⅱ期临床试验表明，将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，但是其疗效还不确切，需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。 ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病，
脑机接口新技术让渐冻症患者重新“说话”
科技日报北京8月15日电 （记者张梦然）美国加州大学戴维斯分校健康中心开发出一款新型脑机接口（BCI），可将脑信号转化为语音，准确率高达97%，是目前同类系统中最高的。该团队在一名因肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）而语言能力严重受损的男子大脑中植入了传感器。启动该系统后，该男子在几分钟内就能说
科研人员建立渐冻人症转基因猪模型
近日，记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关，成功培育出渐冻人症模型转基因猪。 渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传
学者成功构建渐冻症样猪模型，助力药物研发
10月23日，记者从暨南大学获悉，该校研究员闫森、教授李晓江团队在肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）动物模型研究领域取得重大突破，成功构建出能快速稳定模拟人类ALS多种核心特征的猪模型。相关成果发表于《美康》（MedComm）。论文通讯作者闫森向《中国科学报》介绍，研究团队借助过表达TDP-43
新研究抓住了渐冻症发病原因的“尾巴”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503435.shtm 今年6月21日是第三十二个“世界渐冻人日”。这种给人带来极大痛苦的疾病，发病原因究竟为何？“渐冻魔咒”何时能够解开？ 渐冻症有多可怕？ “渐冻症”医学名称叫作肌萎缩侧索硬
复旦长江学者Cell子刊触及渐冻症的根源
威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员，通过iPS技术生成了渐冻症神经细胞。他们对这些细胞进行研究后发现，神经丝形成故障很可能就是这种疾病的根源。这项研究于四月三日发表在Cell Stem Cell杂志上，文章的资深作者是威斯康辛大学麦迪逊分校的神经科学家张素春（Su-Chun Zhang）教
脑机接口新技术让渐冻症患者重新“说话”
美国加州大学戴维斯分校健康中心开发出一款新型脑机接口（BCI），可将脑信号转化为语音，准确率高达97%，是目前同类系统中最高的。该团队在一名因肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）而语言能力严重受损的男子大脑中植入了传感器。启动该系统后，该男子在几分钟内就能说出自己想要说的话。相关研究15日发表在《
渐冻症的发病机理及相关小鼠模型的应用
前文将肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症, ALS）的症状和治疗手段做了一个小小的总结（戳这里可查看），今天我们来聊一聊ALS的机理及相关的动物模型。在说机理之前，一个绕不开的话题就是运动神经系统及运动神经元，因为该疾病造成的损伤都是针对运动神经系统的，虽然肌肉也受到了影响，但只能算得上是“次生灾害”。
直面冰桶背后的“渐冻症”－iPS细胞点燃希望
最近过于热闹的冰桶挑战，虽然演变为闹剧，至少终于让普通公众知道了有一种病叫“渐冻症”。世界上著名的ALS患者英国物理学家霍金，他连呼吸也要依靠辅助，但仍能依靠辅助发音设备给公众做演讲，渐冻症并没有阻碍他成为爱因斯坦之后最杰出的物理学家之一。全世界“渐冻症”的发病率在十万分之二到七。当然，不是所有
Nature子刊：从基因层面找到“渐冻症”发病机理
还记得风靡全球的“冰桶挑战”吗？它将“渐冻症”带进了公众的视野，让越来越多的人了解到这一罕见病，同时也让我们更多得了解到神经退行性疾病，譬如阿尔茨海默病，但同时，我们也越来越深刻地认识到了人类对神经退行性疾病的束手无策，据专家分析，在不久的将来，神经退行性疾病极有可能超越癌症成为人类一大致死率
J－Neuro：极度健身爱好者更容易患“渐冻症”
根据最近一项研究，长期进行极限锻炼的"健身狂热爱好者"患肌萎缩侧索硬化症（ALS）的风险相对更高一些。 根据研究者们的说法，这一结果对于长期从事体力劳动的人群来说同样适用。然而，研究者们并没有证明极度锻炼与ALS发生之间的因果关系。（图片来源：www.medicalxpress.com） 此
脂肪通路研究为“渐冻症”患者打开新的希望之窗
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称A.L.S.）是一种神经肌肉疾病，也因美国著名棒球明星Luo Gehrig死于此病而称为葛雷克氏症(Lou Gehrig's disease)。因为特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力，身体如同被逐渐冻住一样，又
国际小组发现“渐冻人症”与基因变异密切相关
危险基因位于9号染色体 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种可怕的疾病，许多病人会因为无法忍受病痛的折磨而寻求安乐死。而最近一国际研究小组的研究发现，位于9号染色体的两个基因变异与ALS密切相关，该发现为诊治该疾病带来了希望，相关结果发表在最近一期的《柳叶刀—神经病学》网络版上。 ALS是一种运动神
渐冻人症致病蛋白FUS病理性聚集的分子机制
近日，中国科学院上海有机化学研究所研究员刘聪团队以Molecular structure of an amyloid fibril formed by FUS low-complexity domain为题在iScience上发表研究成果。研究发现渐冻人症关键致病蛋白FUS通过液-固相转化形成高
已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试
Cell揭示“渐冻人”病因机制
研究人员将肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)与其他神经退行性疾病的一个致病基因的突变，与细胞中某些蛋白质和相关分子的毒性累积联系起来。这项发表在近期《细胞》(Cell)杂志上的研究，为开发出对抗这些破坏性疾病的治疗提供了一种新方法。
渐冻人ALS的诊断条件
LS必须具备的条件 （1）20岁以后起病。 （2）进展性，无明显的缓解期和平台期。 （3）所有患者均有肌萎缩和肌无力，多数有束颤。 （4）肌电图示广泛失神经。 支持脊髓性肌萎缩的条件 （1）上述的下运动神经元体征。 （2）腱反射消失。 （3）无Hoffmann和Babinski征
Science子刊：利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌
有望成为美国20年来首个渐冻人症治疗药
喜欢霍金是源于生活大爆炸，觉得他不光是世界级的物理大师，幽默又不失风趣，更显露出他的无奈和高处不胜寒。感觉更亲近，仿佛忘了他的病。 这种肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS)，俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和