安进的Repatha成为第一个获批的PCSK9抑制剂

　　安进针对4000多名患者对Repatha展开后期研究，以证明Repatha像预期那样能够抑制PCSK9蛋白，该蛋白会使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的生成率增加，其中LDL-C可使血管阻塞，是导致心血管疾病的主要因子，也是心脏病的头号祸首。目前大部分患者利用市场上廉价的他汀类药物并不能充分控制胆固醇水平，PCSK9抑制剂在临床试验中得到的引人注目的结果使分析师们对其市场前景很是乐观。

　　药物开发中不存在什么确定的事情，药物研发过程本是一个高风险的探索过程，它不断被意外不良事件或出乎意料的监管挫折威胁着。但是参与这个游戏的三大主要玩家对产品未来的收益有着很大期望，特别是安进和赛诺菲，迫切需要新的重磅炸弹药物批准上市，以达到投资者的预期。

　　PCSK9抑制剂市场竞争激烈，美国方面的重大监管消息有望在本周晚些时候揭晓，届时美国FDA将宣布对安进及赛诺菲的Praluent的评审结果。安进的Repatha原本处于领先地位，但赛诺菲及再生元高价买了一张优先审查券，只是为了在美国能够领先安进。此外在PCSK9抑制剂市场，除了这三家公司以外，辉瑞也是其中的一员，今年年初相关消息显示，辉瑞的PCSK9抗体药物bococizumab已经完成了两项主要临床研究，正处于待审批阶段。

　　赛诺菲及再生元已经制定相关计划，其药物以75mg的低剂量及150mg的高剂量推出，而安进推荐的剂量为140mg（每2周一次）或420mg（每月一次）。这种低剂量预计将在市场上提供折扣，这可能对病人特别有吸引力。

　　至今安进尚未对药物价格提供可循的线索，公司发言人告诉FierceBiotech ，公司还未为药物设定价格。RBC Capital Markets分析师Adnan Butt预计，目前PCSK9抑制剂市场价值超过90亿美元。大多数分析师对PCSK9抑制剂市场的估计相对保守，预测每年市场价值为30亿美元。不过这些预估都不会是最终数字，因为相关公司都没有透露他们的定价。

　　阿姆斯特丹大学医学院医学中心血管医学系主任、医学教授John J.P. Kastelein声称，许多患者服用降胆固醇药物，包括家族性高胆固醇血症患者，仍难以控制LDL-C水平。作为第一个在欧盟批准的新一类药物，Repatha将为医生及患者提供一个重要选择。

　　FDA外部专家一直支持Repatha和Praluent用于高胆固醇血症的治疗，作为一种相对罕见的常染色体显性遗传性疾病，高胆固醇血症患者的胆固醇极难得到控制。PCSK9抑制剂这种新型药物在完全打败他丁类药物之前已开始赢得医生及大量患者。

　　安进的研发执行副总裁Sean Harper博士称，“令我们自豪的是，我们的降低胆固醇药物Repatha是第一个被批准的PCSK9抑制剂。”