罗氏Perjeta成为FDA批准的首个新辅助疗法

　　罗氏(Roche)10月1日宣布，FDA已授予乳腺癌药物Perjeta(帕妥珠单抗)加速批准(accelerated approval)，用于高风险HER2阳性早期乳腺癌患者的新辅助治疗(术前治疗)。

　　该项批准，主要基于一项II期研究的数据，研究结果表明，接受Perjeta+赫赛汀+多西紫杉醇化疗方案的患者组，有近40%的患者到手术时间时，检测不到肿瘤组织(即病理学完全反应，pCR)。

　　该项批准，使得Perjeta成为FDA批准的首个乳腺癌新辅助治疗方案，同时也是首个基于pCR数据获批的新辅助疗法。在一些乳腺癌病例中，这一新辅助治疗方案，有望帮助女性患者保留其乳房，而不是手术切除。

　　肿瘤的有效治疗手段一直以手术切除为主，除外科手术之外的治疗均称为辅助治疗。新辅助治疗(neoadjuvant therapy)是指在手术治疗前予以的治疗措施，主要包括化疗和放疗，其目的是减小肿瘤的体积，使其能够更容易手术移除。

　　今年7月，FDA已授予Perjeta(帕妥珠单抗)补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查资格，将一种Perjeta治疗方案用于HER2阳性早期乳腺癌患者的术前(新辅助治疗)治疗。FDA原定于2013年10月31日作出审查决定。

　　去年，FDA发布了术前乳腺癌药物研究的指南，其目的是加快审批有前途的疗法。Perjeta是首个接受FDA审查的术前(新辅助治疗)治疗药物，Perjeta新辅助治疗方案的获批，可能鼓励更多的制药公司研究抗癌药物用于癌症的术前早期治疗。

　　今年9月，FDA网站发布文件称，与赫赛汀+标准化疗相比，以Perjeta+赫赛汀+标准化疗组合疗法作为初始治疗的乳腺癌患者，在手术时更可能实现无癌(cancer-free)。基于这些数据，FDA科学家建议加快Perjeta的审批。

　　Perjeta是一种个性化药物，靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体，该药于2012年6月首次获FDA批准，联合赫赛汀(Herceptin)及化疗用于HER2阳性转移性乳腺癌患者的治疗。与赫赛汀+标准化疗相比，Perjeta联合Herceptin及多西紫杉醇化疗被认为能够对HER2信号传导通路提供更全面的封锁。

　　关于加速批准(Accelerated Approval)：

　　药物临床试验拿到clinical outcome需要很长时间，在1992年FDA引入加速批准通道，用surrogate endpoint代替clinical endpoint，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。例如抗癌药的clinical endpoint是增加患者的生存率或延长存活时间，但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间，这时可以采用surrogate endpoint替代，即研究肿瘤的萎缩程度。如果药物能缩小肿瘤，那么基本可以认定它能延长患者存活时间。