欧盟批准AZ／第一三共Enhertu治疗晚期乳腺癌

　　1月20日，阿斯利康和第一三共宣布，抗体药物偶联物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）已在欧盟（EU）获得有条件的批准，作为一种单一疗法，用于治疗接受过两种或两种以上抗HER2方案的不能切除或转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者。同时，Swedish Orphan Biovitrum AB（Sobi？）也宣布，欧盟委员会（EC）批准在所有欧盟成员国中扩大Doptelet（avatrombopag）的适应症范围，用于对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）无效的原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的治疗。

　　AZ/第一三共Enhertu三线治疗晚期乳腺癌

　　欧盟委员会的批准是基于单臂DESTINY-Breast01二期临床试验的积极结果，同时批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人类使用药品委员会（CMPH）于2020年12月提出的建议，根据加速评估程序审查了该药物的申请。DESTINY-Breast01是一项单臂、开放标签、全球、多中心、两部分的II期试验，旨在测试Enhertu对先前接受过trastuzumab emtansine（商品名Kadcyla，来自基因泰克）治疗的HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者的安全性和有效性。试验的主要终点是客观缓解率（ORR），次要目标包括缓解持续时间（DoR）、疾病控制率、临床受益率、无进展生存率和总生存率。

　　在DESTINY-Breast01试验中，Enhertu治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者显示出具有临床意义且持久的抗肿瘤活性，这些患者先前均接受过两种或两种以上基于HER2的抗肿瘤方案。具体数据为，经过20.5个月的中位随访，Enhertu显示出确认的ORR为61.4%，包括6.5%的完全缓解率和54.9%的部分缓解率；之前至少接受过两次治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者的估计中位DoR为20.8个月。

　　Enhertu的安全性在234例不能切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者至少接受了一次剂量为5.4mg/kg Enhertu治疗的临床试验中进行了评估。最常见的不良反应是恶心、疲劳、呕吐、脱发、便秘、食欲减退、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、血小板减少、咳嗽、白细胞减少和头痛。间质性肺病（ILD）或肺炎病例占15.0%，ILD导致死亡的占2.6%。

　　据报道，Enhertu是欧洲有史以来第一个基于2期临床试验单臂数据批准用于乳腺癌的新药，也是在肿瘤学中应用最快的加速评估程序之一。Enhertu（5.4mg/kg）治疗乳腺癌在美国已经获得加速批准，在日本获得有条件的早期批准。同时在两国被批准用于治疗HER2阳性的不可切除的晚期或复发性胃癌患者。

　　在欧盟批准后，阿斯利康将向第一三共支付7500万美元，作为HER2阳性乳腺癌的里程碑式付款。