“当前我国的新药研发主要通过‘跟、改、买’等路径,集中在已发现已验证、研发失败率低的跟随创新层面,这虽不失为一种解决药物可及性的合理模式,但容易出现相同靶点药物扎堆,研发资金投入产出效率低等不足。”

在 2022 年全国两会期间,全国政协委员、红杉中国创始及执行合伙人沈南鹏的一份提案与药物创新有关。他提出,使患者更早更快获得有效治疗、全新适应症定位等也是创新的重要方向,这要求药物研发目标须由药物转换到患者,围绕疾病提供更为科学合理的研发策略整体设计。

沈南鹏是唯一一位来自创业投资领域的全国政协委员。他创立的红杉中国长期关注前沿科技和基础科学领域,投资了大量科技和医疗企业。在投资过程中他注意到,当前我国药物发现的创新路径不足,在成果转化中如何用好存量成果知识和新技术仍待加强。

“当下的‘创新’更多集中在易成药靶点上,仍有广阔的新药靶点和疾病领域可做源头创新。”沈南鹏解释说,一方面过去数十年全球范围内积累了大量基础研究成果,却只有极少数最终实现成果转化为药品;另一方面海洋药、植物药也都是未来可成药重要来源,但当前开发有限。

沈南鹏提出,在创新路径上,新技术也可为药物创新提供动力。如当前人工智能技术在药物研发需要大数据分析和高通量测试的阶段,已显示出一定优势,它可在设计与寻找新化合物、化合物与靶点的复杂组合关系、预测药物体内分布与代谢等方面帮助科研人员。

“要让患者从无药可治到有药可治、有药可选,需要更好实现新药研发和解决临床需求的共同进步,同时也是提升中国制药国际竞争力的必经之路。”因此,沈南鹏建议,要在资助药物创新基础研究、收紧跟随者时间窗等方面加大力度。

如何对药物创新基础研究加大资助力度?沈南鹏认为,国家、地方政府层面设立适合药企与高校等科研机构共同申请的科研资金、出台税收激励政策拓展社会化非盈利机构对药物研发加大资助等都是有效手段,同时,也要注重加强对高校等科研机构科研人员新药研发的知识产权保护,探索将专利转化运用纳入高校职称评定、绩效考核等评价体系,鼓励以知识产权绩效带动药物创新的科研转化。

围绕“出新药”,沈南鹏提出,还要鼓励科研机构更多进行横向合作及外部创业,从资金与资源端有规划地倾斜支持开发创新机制与靶点、创新化合物与生物药、创新平台技术等原创开发;此外,他还建议,对于全球新的靶点/药物应给予临床资源的优先权,推动企医协作建立数据共享推动药物研发。

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