FDA意将真实世界研究取代传统临床试验
有专家称，真实世界研究（Real-World Study，以下简称RWS）将是未来研究的趋势，相对随机对照试验（Randomized Controlled Trial，以下简称RCT）而言，RWS的研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映研究的情况。 RWS代表未来研究趋势？ RWS是起源于实用性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。目前RWS已得到很多医学领域的重视，有些学科已经建立了较为完整的观察性队列、登记和管理型数据库。 RWS是以患者为中心的结局研究，具有以下特点：研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境；受试者的选择一般不加特别的限制条件；干预措施也如临床实际，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法。真实世界研究环境无盲法，无随机对照，无安慰剂治疗，研究的结论可直接推之于临床实践。 实际上，中国......阅读全文
美国FDA发布去中心化临床试验指南
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500055.shtm 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了新的去中心化临床试验（也叫分散式临床试验，DCT）指南《Decentralized Clinical Trials for Drugs
FDA意将真实世界研究取代传统临床试验
有专家称，真实世界研究（Real-World Study，以下简称RWS）将是未来研究的趋势，相对随机对照试验（Randomized Controlled Trial，以下简称RCT）而言，RWS的研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映研究的情况。 RWS代表未来研究趋势？ RWS是起
美FDA最终确定基于风险的临床试验监测指南
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498364.shtm ·申办者是否应该只监测在初始风险评估中确定的可能发生的重要风险？FDA给出的回答是“不”。这也是这份指南中唯一给出的一个直接的否定答案。FDA表示，申办者应监控在初始风险评估中发
FDA：癌症临床试验中应酌情使用安慰剂
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）公布了一项新的指南草案，FDA指出，出于伦理学争议，在设计癌症临床试验时，仅在特定情况下使用安慰剂对照的试验设计。 安慰剂在随机对照试验中应用十分广泛，随机对照试验能够最大程度地避免临床试验设计、实施中可能出现的各种偏倚，平衡混杂因素，提高统计学检验的有效
FDA考虑批准“三人试管婴儿”临床试验
美国医药卫生管理当局正在考虑是否应该给一项饱受争议的辅助生育技术(assisted-reproduction technique)——线粒体置换技术(mitochondrial replacement)临床试验开绿灯，该技术能够避免携带有遗传病致病基因的女性将疾病遗传给下一代。批评者们认
细胞疗法治疗心肌缺血 FDA放行关键临床试验
BioCardia公司近日宣布，FDA批准其CardiAMP细胞疗法针对慢性心肌缺血（CMI）的临床试验器材豁免（IDE），使其可以开始利用CardiAMP细胞疗法治疗顽固性心绞痛（RA）的关键性临床试验。 在美国，估计有60到180万患者患有顽固性心绞痛，每年新发病例约有7万5千例。尽管血运
新冠肺炎疫情致临床试验受阻 FDA发布应对指南
3月18日，瑞士制药公司Addex Therapeutics宣布，受COVID-19影响已推迟Levodopa用于治疗帕金森氏病患者左旋多巴诱发的运动障碍的注册疗效和安全性研究（Study 301）启动。由于预期的试验参与者属于与COVID-19相关的严重疾病和死亡的最高风险人群，因此Addex
美国FDA局长Scott Gottlieb：继续对临床试验进行改革！
近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士在一次口头报告中，介绍了FDA在落实《21世纪治愈法案》中所取得的进展。其中，Gottlieb博士指出，目前在临床试验上的限制，影响了新药获批上市、来到患者面前的速度。为此，FDA也将继续对临床试验进行改革，让更多患者更快用上安全有效的创新疗
美国FDA批准首个通用型CAR-T进入临床试验
从事基因工程技术研发的生物制药公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的批准，进入临床试验。这也是第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。 UCART123是一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术，对T细胞进行编辑，使之针对CD123抗原。此
马斯克公司官宣：首次人体临床试验获FDA批准
马斯克表示，Neuralink正在设计一种将大脑信号转化为行动的设备，将首先专注于两个应用：恢复人类视力，以及帮助无法移动肌肉的人控制智能手机等设备，甚至恢复脊髓受损者的全身功能。美国特斯拉公司创始人马斯克旗下的脑机接口公司Neuralink于当地时间5月25日宣布，已获得美国食品药品监督管理局（F
Inovio获FDA授权 开始1/2期INO-3107临床试验
Inovio Pharmaceuticals, Inc今天宣布，美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration，简称“FDA”）接受了其新药研究申请，通过1/2期试验评估其DNA药物INO-3107对于复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的疗效。RRP是一
FDA连续更新5大指南 癌症临床试验将迎来新变化
对于有些癌症患者来说，加入检验创新疗法的临床试验可能代表着挽救他们生命的最后机会。然而，有些患者会因为不满足临床试验严格的患者入组标准而无法加入临床试验。日前，FDA发布了4项关于癌症临床试验标准的指导文件草案和关于青少年患者入组成人肿瘤学临床试验的指导文件终稿。这些文件更新了癌症临床试验招募患
天演药业抗肿瘤激动性抗体新药获美国FDA批准临床试验
苏州和旧金山，2018年6月25日——致力于成为“全球尖端原创抗体一流品牌”的生物药企天演药业近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)同意其一款新药开展药物临床实验，该代号为ADG106的激动性抗体药物被获准用于治疗晚期实体肿瘤和非霍奇金淋巴瘤。 CD137（或4-1BB）作为肿瘤坏死因子(
阿诺医药Buparlisib获FDA认可进入Ⅲ期临床试验，NDA有望提前
12月19日，阿诺医药宣布其用于治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的药物——Buparlisib (AN2025) 的Ⅲ期临床方案草案及统计分析计划草案获得美国FDA认可，即将进入Ⅲ期临床试验。同时，FDA同意阿诺医药在总有效率(ORR)的期中分析结果达到预设的统计学意义时提前递交NDA，并将加
麦科奥特新药MT2004临床试验申请FDA获批
继MT1002启动Ⅱ期临床研究之后，麦科奥特公司目前正式对外宣布，NASH新药 MT2004临床实验申请(IND)已经顺利通过美国食品药品监督管理局(FDA)的审评。MICOT计划在2019年Q4入组第1例。这是麦科奥特在同一年度中，连续有两个创新药物获得美国FDA临床试验申请(IND)审评获批
FDA：大部分癌症临床试验可不使用安慰剂对照
日前，美国FDA发布了一项新的指南草案，建议在设计癌症临床试验时，安慰剂对照的试验设计仅在特定情况下使用。这一草案的颁布是考虑到在随机对照临床试验中，使用安慰剂治疗血液恶性肿瘤和癌症所面临的伦理挑战。 安慰剂指没有药理活性的惰性物质，常用于双盲、随机对照临床试验。由于这些试验中的研究者和患者不
备受关注的“粪菌移植”被FDA警告，并计划叫停临床试验！
近日，美国食品和药物管理局（FDA）向医护人员和病人发出一份安全警告，表示粪菌移植疗法（fecal microbiota transplants，FMT）可能存在严重或危及生命的多重耐药菌感染风险，并计划暂停涉及该疗法的临床试验。 FDA的这项安全警告源于近期发生的“粪菌移植患者死亡事件”。
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
厦门大学教授原创抗癌新药获美国FDA临床试验许可批件
中组部“千人计划”专家、厦门大学药学院院长张晓坤教授领导团队研发的原创抗癌新药K-80003在2016年12月30日成功获得美国FDA的临床试验许可批件，正式进入了新药在被批准上市前必经的临床试验阶段，将开展在晚期结直肠癌患者中的临床测试。新机理、新靶点、新药物分子结构，这是我国真正意义上的自主
加科思抗肿瘤药JAB-3068获美国FDA临床试验批准
2018年1月12日，北京加科思新药研发有限公司宣布，加科思自主设计开发、具有全球知识产权的小分子口服抗肿瘤药JAB-3068正式获得美国FDA新药临床实验批准，公司向中国CFDA递交的新药临床试验申请也启动审评。 尽管PD-1/PD-L1抗体在肿瘤免疫治疗方面取得巨大成功，但还是有约60
四环医药治癌新药临床试验申请获批 拟向美国FDA申报
四环医药(00460)宣布，集团所开发的1.1类新药哌罗替尼的临床试验批准申请，已获得中国食品药品监督管理局接纳。作为第一款自主研发的肿瘤药物，哌罗替尼是集团创新药物开发的里程碑，标志着集团开拓肿瘤产品市场的能力。 哌罗替尼是一种第二代(pan-HER)抑制剂，用于治疗肺癌和乳腺癌。集团的
君实生物PD-1新药JS001获美国FDA临床试验批准
据公司介绍，JS001是国内企业首个获得临床试验批准的抗PD-1单克隆抗体注射液。 其临床前研究数据表明该品种比国外竞争产品结合抗原后有更缓慢的解离和更高的亲和力。根据截至目前JS001在黑色素瘤、鼻咽癌、胃癌、尿路上皮癌患者中取得的临床数据，JS001的疗效和安全性相当或优于其它已经上市同类
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这
FDA将做出30年来临床试验多样性的最大变化
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/2/494125.shtm 当地时间2月16日，《自然》（Nature）杂志发文称，为了解决临床试验受试者种类单一的问题。美国食品药品监督管理局（FDA）将很快要求相关机构提交一份确保临床试验多样性的计划。
美国FDA将做出30年来临床试验多样性最大变化
《自然》杂志发文称，美国FDA将很快要求相关机构提交一份确保临床试验多样性的计划。扩大临床试验受试者的范围和种类是测试药物适用性的重要方式，“这是过去三十年来，针对临床试验多样性方面的最大变化。”但对于FDA是否会充分执行此要求，科学家们还保持怀疑。当地时间2月16日，《自然》（Nature）杂志发
白血病CAR-T细胞疗法！MB-102获FDA批准开展I/II期临床试验
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）的新药临床试验申请（IND），启动一项多中心I/II期临床试验，评估MB-102治疗急性
高良姜的临床试验
对消化系统的作用 实验表明： 高良姜煎剂给犬灌胃，能使胃液总酸排出量较对照组有明显升高，但对胃蛋白活力无明显影响．给小鼠灌胃，能显著对抗阿托品抑制墨汁胃肠推进率，并能对抗番泻叶引起的泻下作用，但不能对抗蓖麻油的泻下作用．番泻叶为刺激大肠性泻药，而蓖麻油为刺激小肠性泻药，多数温里药对刺激大肠性腹
我国临床试验不失败？ 药品临床试验岂能“报喜不报忧”
在过去的一年中，我们既看到国际上令人鼓舞的临床研究进展和21种全新药（新化学实体）上市，同时也看到不少令人可惜和遗憾的临床后期失败或遭遇重大挫折的案例，它们之中不乏很有希望，甚至有的可能会产生重磅药的实验。比如罗氏研发的糖尿病药，临床效果比默克的还好，就是因
Entresto和四十临床试验
今天诺华宣布将开始心衰药物Entresto的一组庞大临床试验。今后5年内诺华将进行涉及50多个国家的40个临床试验。这个名为FortiHFy的计划将成为心衰药物研发史上最大的临床投入，这一方面反映现在支付环境的严酷，另一方面也显示诺华对Entresto的长期支持，准备在心衰的各个角落把Entr