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首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除、增加或改变一个基因组精确位点的DNA。CRISPR是一种成本相对较低、较为简单的、相对精确的基因编辑方法，具有治疗多种疾病的潜力。尽管研究人员曾采集人类细胞进行类似基因编辑，而且在白血病和艾滋病病毒感染治疗案例中也曾使用过技术相对较成熟、成本更加昂贵的基因编辑方法，但这种新方法尚未开展临床人体试验。 即将到来的实验将利用其中一种较成熟的技术，以一种叫作锌指核酸酶的DNA作为剪切工具，这种核酸酶可以被直接注射到血流中发生作用。 B型血友病由一个基因突变导致，该基因突变会引导肝脏生成一种叫作第九凝血因子的凝血蛋白。发生该基因突变的人......阅读全文
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter synd
近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。 此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1项II期试验（EXPLORER 5）。诺和诺德表示，暂
根据协议，Sangamo将从Kite制药获得1.5亿美元首付款，未来可获得12.6亿美元的研发、注册及商业（首个销售里程碑）里程金，以及17.5亿美元的销售里程金（许可产品年销售收入达到特定里程碑），交易总额31.5亿美元。此外，Sangamo未来还可从Kite获得分层销售分成。Kite负责产品
2017年末，科学家们首先开始尝试编辑成年人的基因，以治疗罕见的遗传疾病。2019年2月7日，在美国佛罗里达州奥兰多市举行的WORLDSymposium会议上，来自Sangamo 治疗公司（Sangamo Therapeutics）的研究人员分享了一项临床试验的初步结果，该初步结果表明他们真地成
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
利用一种基于细菌蛋白的新基因编辑系统，麻省理工学院的研究人员治愈了因单一遗传突变致罹患一种罕见肝病的小鼠。 这些发表在3月30日《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的研究结果，提供了首个证据证实，称之为CRISPR的基因编辑技术可以逆转活体动物的疾病症状。
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
2016年到来之际，两大国际权威学术刊物《自然》和《科学》相继刊发文章，梳理今年全球科研热点。 中国科研受关注 《自然》杂志认为，中国“科学”系列卫星和500米口径球面射电望远镜（FAST）值得关注。 《自然》说，中国于去年12月成功发射了5颗“科学”系列卫星中的首发星——暗物质粒子探测
2016年到来之际，两大国际权威学术刊物《自然》和《科学》相继刊发文章，梳理今年全球科研热点。 中国科研受关注 《自然》杂志认为，中国“科学”系列卫星和500米口径球面射电望远镜（FAST）值得关注。 《自然》说，中国于去年12月成功发射了5颗“科学”系列卫星中的首发星——暗物质粒子探测卫
Jennifer Doudna （左）和Emmanuelle Charpentier 上个月在美国硅谷，科学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier身穿黑色礼服获得了奖金为300万美元的生命科学突破奖。她们因开发出强大且应用范围极广的基因组编辑工具CRISP
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？ 一、核心行业的基本面继续走强 生物科技领域仍处
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？ 一、核心行业的基本面继续走强 生物科技领域仍处
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？ 一、核心行业的基本面继续走强 生物科技领域仍处
2014年，科学家们应用细菌人工染色体（BAC）和Cre/loxP重组技术，在体外ES细胞系上，将人源抗体重链（V-D-J）可变区和轻链（Vk-Jk)可变区分别插入到小鼠重链恒定区（Cμ ）和轻链恒定区（Ck) 的上游区域，在不影响小鼠抗恒定区的基础上，成功构建了KyMouse小鼠模型。Ky
性别本不应该作为一种区分领导者的标签，但是现实世界中的职场环境里，性别不平等现象依然严重，尤其是在生物医药行业，男性主导的特征更为明显。而如今，女性领导人越来越多地占到公司领导团队的前排，指点江山。犹记得再鼎医药的杜莹女士去年上榜了FiercePharma“生物制药界的15位最杰出女性”榜单的N
2014年的可喜迹象表明，制药工业界已经学会如何提高新药开发效率。 赶在去年年终之前，美国FDA接连批准了6个新药，致使2014年获准的新化学实体和生物药物总数达到41个，为过去18年之最，远远超过2013年的29个，仅次于1996年创下的历史记录（53个）。41个新药中，生物药占据主导地位。