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近两年来，基因疗法可谓是风头无二。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期，宾夕法尼亚大学传来消息，基因疗法“又下一城”，对于治疗遗传性失明（卵黄状黄斑变性）有较好效果，科学家预计相关人体试验将在2年内进行。卵黄状黄斑变性犬的眼睛，左侧是未治疗的，右侧是基因治疗5年后的。来源：宾夕法尼亚大学 以狗为研究对象 全世界单基因黄斑变性的最常见形式之一是由与BEST1基因中的突变相关的显性或隐性bestrophinopathies引起的。这种基因编码了与视网膜色素上皮(RPE)相关的跨膜蛋白，其突变导致了视网膜脱离和感光细胞（PR）变性。 由宾夕法尼亚大学兽医学院和宾夕法尼亚州佩雷尔曼医学院科学家所做的一项研究显示，狗与人类一样，视网膜中央有一个小凹处，狗可以发展出一种和人类卵黄状黄斑变性相似的疾病。BEST1突变会损害视网膜，从而导......阅读全文
2015年7月，家在伦敦的道格拉斯·沃特斯（Douglas Waters）先生患上了严重的湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。当视力渐渐模糊，86岁的他常把鼻尖贴在每样东西上，为了看清哪怕一点轮廓。他的视力一度恶化得非常厉害，右眼视力甚至完全丧失。放在以往，像他这样的晚期患者结局是可以预想的，那
老年黄斑变性是造成老年人失明的主要原因，但这种病早期症状并不明显。英国一家企业推出一项基因测试服务，只要寄去一份唾液样本，足不出户就可知道自己是否具有患老年黄斑变性的潜在危险，以便尽早采取预防措施。 不过，有关专家对测试准确性表示担忧。 基因测试 老年黄斑变性由
英国牛津大学日前发布公报说，该校学者实施了全球首例针对老年黄斑变性的基因疗法手术。如果未来疗效得到确认，将可能为许多因这种疾病而失明的人带来福音。 老年黄斑变性在英国是导致失明的主要原因，影响超过60万人。黄斑区是视网膜的一个重要区域，一旦黄斑发生病变，视力会受严重影响，随着病情恶化还有可能导
几十年来，科学家一直把普通实验鼠的视网膜作为研究模型来理解神经元如何连接到大脑中形成回路，但是作为视觉和视觉相关疾病模型，鼠类不可谓称职。 分子和细胞生物学教授、脑科学中心主任Joshua Sanes说，问题在于它们缺乏中央凹（fovea）——视网膜中一个很小的专门区域，形成清晰的中央视觉。在
从被发现至今，各国的科学家对干细胞的研究热情丝毫未减。从早期的干细胞调节机制研究到如何获取这类“全能”细胞，再到近些年对其临床应用的各项探索，相关研究推进了干细胞技术的不断进步，也为医疗应用带来了曙光。 胚胎干细胞提取新途径 诱导多能干细胞(iPS细胞)的发现虽平息了“伦理之争”，但
加州大学伯克利分校的科学家将一种绿色受体基因注入失明小鼠眼内，一个月后，这些小鼠就像没有视力问题的小鼠一样，轻松绕过障碍物。它们还能看到iPad上千倍范围的位移、亮度变化以及足以区分字母的微小细节。 最短三年，研究人员说，这种灭活病毒基因治疗可在因视网膜退化而失明的人身上进行，理想情况下，可以
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了这一种干细胞治疗方法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的失明，并且他们此前已经获得了积极的动物数据，这为即将开展的首次人体试验奠定了基础。 黄斑变性的疾病特点在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，这是一种细胞层，可培养光感受
小保方晴子学术做伪的新闻在全球整整火了一年，从这就可以看出，干细胞在医学研究中有多么炙手可热！还好，关于干细胞的研究的确有不少成果。20年前发现了胚胎干细胞，8年前有了诱导多能干细胞，可到底什么时候我们才能真的靠它们治病？各类研究和临床试验的回答是：马上！ 日本美女科学家小保方晴子2014年在
美国印第安纳大学的研究人员报告说，他们日前用人类诱导多能干细胞(iPSc)疗法，成功治愈了一名回旋状脉络膜视网膜萎缩症患者。未来该疗法还有望让那些因视网膜黄斑变性和色素性视网膜炎等常见眼病致盲的患者重见光明。相关论文6月15日发表在《干细胞》杂志网络版上。 回旋状脉络膜视网膜萎缩症是一种少
童年时，Tami Morehouse的视力就不好，青少年时期，她发现自己的视力进一步变差。她试着阅读的文字慢慢从纸上消失，最后，所有的东西都褪色成一片灰暗。而罪魁祸首正是雷伯氏先天性黑内障（LCA）—— 一种遗传性疾病，会使患者视网膜中的光感细胞死亡，当患者30岁或40岁时通常会完全失明。 但
很少有人知道“国际人类基因组计划”的首席科学家、美国国立卫生研究院的院长Francis S. Collins其实还是一个作家。他在2011年出版的《The Language of Life: DNA and the Revolution in Personalized Medicine》一书中，
日本理化研究所和尖端医疗中心医院的研究小组12日宣布，他们利用能发育成多种细胞的诱导多功能干细胞（iPS细胞）制成视网膜细胞，并于当日移植到一名70多岁的渗出型老年黄斑变性女患者的右眼中。这是世界首例利用iPS细胞完成的移植手术。 iPS 细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞，其功能与
无脉络膜症(choroideremia)，又称全脉络膜血管萎缩、进行性脉络膜萎缩、进行性毯层脉络膜萎缩。由Mauthner于1872年首次报道，最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同，认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现，脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良而是后天进行性消失，故又称为
一名70岁的日本女患者成为全世界第一例接受诱导多能干（iPS）细胞移植手术的“幸运儿”。研究人员指出，这项技术拥有远大的前程，因为它具有与胚胎干细胞类似的功效，同时在伦理与安全性方面又没有那么多的争议。 日本理化研究所（RIKEN）的研究小组9月12日宣布，他们利用能发育成多种细胞的iPS细胞
青光眼是一种致盲性的神经退行性疾病，其风险因子包括眼内压升高（IOP）、年龄增大和遗传学变异等。视网膜神经节细胞（RGC）的进程性死亡是青光眼最主要的一项特征，人们已经对这种疾病进行了数十年研究，但仍不清楚RGC的死亡机制。 中山大学和加州大学的研究团队对此进行了深入研究。他们将遗传学易感性与
2006年，日本科学家山中伸弥用4种基因将小鼠体细胞在体外重编程为诱导多能干细胞(即iPS细胞)。从此，iPS细胞研究改变了基础研究的面貌，山中伸弥也因“在细胞核重新编程研究领域的杰出贡献”，成为2012年诺贝尔生理或医学奖共同得主。 iPS细胞与胚胎干细胞一样，在体内可分化为3个胚层来源
美国研究人员14日在《自然》杂志线上版发表论文称，他们首次将哺乳动物视网膜中的Müller胶质细胞转变为杆状光感受器，成功逆转了小鼠的先天性失明。他们称，这一研究成果将推动年龄相关黄斑变性等眼病的再生疗法研究。 光感受器是视网膜中的一类特殊神经细胞，受到光刺激时会向大脑发出信号。在包括小鼠
瑞士制药巨头诺华（Novartis）眼科药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会的（EC）已批准Lucentis（10mg/mL）用于治疗早产儿视网膜病变（ROP），这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。值得一提的是，Lucenti
根据一项最新研究表明，缺失血管系统两个重要蛋白质的小鼠，在其成年期如果不受伤，它们就能发育正常并似乎健康。但如果它们受伤的话，伤口就不能良好的愈合。 这项研究是由华盛顿大学医学院的研究人员完成，可能对异常血管生长相关的疾病治疗，具有重要的意义，例如糖尿病中常见的创面难愈合和黄斑变性引起的失明。
幸运的科里和家人在费城的家中。 该基因疗法的原理 费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。 英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。 长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的
2014年，美国监管机构批准了一种新的治疗失明方法。这台名为Argus II的装置通过安装在眼镜上的摄像头，可以将视觉信号发送到眼睛后部约3×5毫米的网格状电极上，Argus II的作用是取代遗传性视网膜色素变性中丢失的感光细胞信号。据该装置制造商Second Sight估计，世界上约有350人
近日，最新一期国际学术期刊cell stem cell刊登了来自澳大利亚哈德逊医学研究中心的Courtney McDonald教授题为"干细胞治疗在临床病例中的应用：进展与挑战"的综述性文章，就目前干细胞治疗方法在欧洲，加拿大，新西兰等国家的临床应用中所取得的研究进展进行了总结，同时也对干细胞疗
视觉科学家们长期以来认为，感光细胞中缺乏极长链脂肪酸导致了Stargardt 3型视网膜变性儿童失明。Stargardt 3型视网膜变性是一种无法治愈的眼病。然而来自犹他大学John A. Moran眼中心的研究人员在新研究中证实，缺乏这些脂肪酸并不会导致失明，这意味着必须重新开始寻找夺
英国牛津大学1月16日发布新闻公报称，该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病——无脉络膜症的治疗，临床试验取得显著成果，接受治疗的病人视力得到明显改善。 无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩，是一种十分罕见的遗传性疾病，大约5万人中会有一人受到此病影响。这种疾病往往出现在男孩的童年时代
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
Paul Knoepfler 图片来源：Carl Costas 结束了1周的假期回到实验室后，Paul Knoepfler在处理堆积成山的邮件：一位71岁的关节炎患者希望了解一个干细胞临床疗法能否缓解其病痛；一个退行性眼疾的12岁患者的父母询问干细胞注射能否有希望逆转失明情况。“请您告知我们
干细胞疗法的最新五大进展！ 1.AIVITA干细胞疗法在美启动脑瘤2期临床试验 AIVITABiomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司，近日宣布为新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者启动2期癌症试验第一个临床试验点。在加州大学尔湾分校（UCI）的综合脑瘤计划和
1.AIVITA干细胞疗法在美启动脑瘤2期临床试验AIVITABiomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司，近日宣布为新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者启动2期癌症试验第一个临床试验点。在加州大学尔湾分校（UCI）的综合脑瘤计划和UCLA-UCI阿尔法干细胞诊所（ASCC）已收到IR
在4月一个阳光灿烂的日子，成千上万的棒球迷组成浩浩荡荡的队伍，从Jonathan Thomas的办公室窗前蜂拥而过，朝着美国电话电报球场（AT&T Park）进发，去观看令人激动非凡的2014赛季旧金山巨人队的第一场主场比赛。Thomas在站立式办公桌前背对着窗户工作，但此起彼伏的欢呼喝