开展我国首个罕见病研究
本报讯 (记者陈青)昨天，世界领先医药健康企业赛诺菲在沪宣布：其中国研发中心与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。同时，赛诺菲与中国医学科学院药物研究所就“新型抗凝血剂”的合作研发项目也正式启动。上海市副市长沈晓明会见了赛诺菲全球研发总裁曾和礼博士，并鼓励跨国制药企业加强和中国科研院所的合作，协同创新。 我国对于罕见病尚无官方定义，罕见病政策的制定遇到了难以逾越的困难和瓶颈。专家坚信，此次签署的合作将加快国内罕见病领域研发转化为医学成果，从而为中国患者提供量身定制的治疗方案。 据介绍，赛诺菲中国研发中心迄今已经与30多家国内顶尖的科研机构、生物公司建立了合作关系。此外，3个在中国发现的颇具研发前景的化合物有望于今后几年临床开发。从已有的经验来看，创新药物研发是一项风险高、耗时长、投入大的工程。平均而言，一个研发成功的新药，从早期研究到产品最终上市需要15 ......阅读全文
赛诺菲携手Alnylam－罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
开展我国首个罕见病研究
本报讯 (记者陈青)昨天，世界领先医药健康企业赛诺菲在沪宣布：其中国研发中心与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。同时，赛诺菲与中国医学科学院药物研究所就“新型抗凝血剂”的合作研发项目也正式启动。上海市副市长沈晓明会见了赛诺菲全球研发总裁曾
罕见病真的罕见吗？
“如果有一天，疾病的细分超过了分子的尺度，那么世界上可能就没有“罕见病”了，而“病”也就会从一种“非常态”变成一种“常态”。因为没有一个人是完美的，我们总是携带着几个甚至数个有缺陷的基因。从这个意义上来说，现在为罕见病所作出的努力，不是为了这群现在看来“极其少”的人，而是为了我们所有这些距离“罕
浅述糖尿病与心血管疾病
全球糖尿病（DM）患病率持续增加。国际糖尿病联盟（IDF）2019年发布的《全球DM概览（第九版）》指出，截止到2019年，在20岁到79岁 的人群中，共有约4.63亿DM患者，其中中国DM患者数排名第一，约为1.164亿人。2045年全世界2型DM预计将达到6亿人。中美两国花费在DM 相关的健
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
罕见病：太过罕见，难以开发？
对于那些被罕见病折磨的患者们来说，他们的病症通常都是一种孤立的存在。对于病症的整体知识很少，诊断和治疗的过程往往是长时间而且非常痛苦的。这些罕见病受害者大多数是年轻人或是儿童。 罕见病往往是先天性的或与基因问题有关，其中一部分是由于癌症或自体免疫问题或是传染性疾病引起的。这些疾病都很复杂、严重
疾病发作减少95％！美国FDA今日批准罕见病新药
近几天，美国FDA好消息不断。继周一批准了一款历时17年才得以最终上市的新型抗生素后，今日，美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1
赛诺菲正式进军风湿免疫疾病领域
类风湿关节炎是风湿病中最常见的一种类型，是一种慢性的、炎症性的自身免疫类系统疾病。12月16日，医药健康企业赛诺菲在上海宣布，全面负责赛能（硫酸羟氯喹）在中国的经销及学术推广工作。赛能是由赛诺菲研发并生产的一款全进口药品，主要用于治疗类风湿关节炎，盘状和系统性红斑狼疮、青少年慢性关节炎等。此次赛
心血管病与心理疾病常并存
据统计，心内科门诊患者40%以上合并心理问题；抑郁患者与非抑郁患者相比，心血管疾病死亡率增加1.6倍。在近日举行的中国医师协会精神科医师分会第七届年会上，与会专家用上述数据说明，合并心理疾病和心血管疾病的患者在临床并不少见，医务人员及公众应加强对“双心”疾病的认识，提高诊疗效果。
《细胞》：罕见疾病重要突破
“我们分析了一个特殊的蛋白家族：muscleblind样蛋白(muscleblind-like proteins，MBNL)，这种蛋白最先是在果蝇中发现的，”IRCM的RNA生物学研究部主任 Éric Lécuyer说，“这些RNA结合蛋白，之前研究发现在肌肉和眼睛的发育过程中发挥了重要
瘦人患糖尿病和心血管疾病风险更高
德国最近一项调查显示，近1/5的瘦人属于糖尿病和心血管疾病高风险人群，这些人主要是脂肪储存功能缺损，尤其腿部几乎没有脂肪。这项调查由德国糖尿病研究中心和亥姆霍茨中心完成，刊登在专业杂志《细胞代谢》上。 人们习惯认为苗条是健康的，但事实并非完全如此。这项抽样调查显示，在体型偏瘦的人群中，几乎有
研究证实孕期糖尿病增加子代心血管疾病风险
复旦大学公共卫生学院秦国友课题组与丹麦奥胡斯大学、美国加州大学洛杉矶分校、耶鲁大学和瑞典卡洛林斯卡大学联手，利用240万大队列人群近40年的健康登记系统数据，评估了母亲孕期糖尿病与其子代心血管疾病发病风险之间的关联，以及母亲心血管疾病史或母亲合并糖尿病并发症是否影响这些关联。12月5日，该研究
妊娠糖尿病总体心血管疾病风险可能增加40％
近日，复旦大学公共卫生学院教授余勇夫课题组和丹麦奥胡斯大学教授Jiong Li课题组一项心血管疾病健康领域纳入1002486例的大样本人群队列研究表明，妊娠糖尿病患者的总体心血管疾病风险增加40%。相关成果已发表于《糖尿病护理》。 据悉，不少研究表明妊娠糖尿病病史会增加女性晚年罹患心血管疾病的
阿斯利康联手PhaseBio开拓糖尿病、心血管疾病市场
进入二十一世纪，人类在许多重大疾病的研究中都取得了重大进展，然而在认识人类自身以及许多慢性疾病方面则显得不尽如人意。而糖尿病研究和心血管病研究则是这一问题的一个缩影。许多生物医药公司都曾雄心勃勃的希望在糖尿病领域实现重大突破，却最终折戟沉沙。这似乎已经成为生物医药公司的一个魔咒。 最近，美国宾
Akt与心血管疾病
目前心脑血管疾病发病率及死亡率居全球首位，正严重威胁人类健康。由此心脏病学专家及临床工作者十分重视对心脑血管疾病的研究。近年来，从分子生物水平入手对心血管疾病发病机制研究已经取得很大成就。其中细胞信号转导通路备受关注，Akt作为信号网络的中枢环节，对细胞增殖、分化和存活起到重要作用，与动脉粥
欧美大力鼓励罕见病药品研发－积极抢占罕见病药物市场
据《世界报》报道，爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布，以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示，公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。罕见病一般为慢性、严重性疾病
赛诺菲/再生元心血管预后研究显著降低全因死亡风险
2018年03月13日讯 法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）心血管结局里程碑研究ODYSSEY OUTCOMES的新分析数据。 该研
赛诺菲新型降脂药Praluent－降低高危患者心血管风险
法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）一个新的适应症：用于患有心血管（CV）疾病的成人患者，降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。高
－“罕见病”的经济疗法
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
罕见病，你了解多少
“熊猫宝宝”（戈谢病）、“蓝嘴唇”（肺动脉高压）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）……这一个个看似美丽又可爱的名字背后，是很多罕见病患者的痛。 每年2月的最后一天，是国际罕见病日。今年的国际罕见病日，中国首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布，为121种罕见病诊疗提供依据。与此同时，国家卫健
2型糖尿病和心血管疾病存在许多共通之处
发表在国际杂志Circulation：Cardiovascular Genetics上的一篇研究论文中，来自布朗大学的科学家发现，2型糖尿病（T2D）和心血管疾病(CVD)或许存在许多共通之处，其可以共享风险因子，比如肥胖等，而且T2D和CVD通常同时发生于患者身上。 文章中，研究者利用
空气污染增加罹患心血管代谢性疾病共病风险
中国学者在一项40余万人的前瞻性队列研究中发现，空气污染可增加心血管代谢性疾病的多重共患风险。 这一研究成果，为评估与空气污染相关的心血管代谢性共病的疾病负担，以及制定相关健康促进策略提供了新颖的科学依据。记者29日获悉，复旦大学公共卫生学院陈仁杰教授研究团队带领博士研究生骆会欢和博士后张庆丽
空气污染增加罹患心血管代谢性疾病共病风险
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/9/487077.shtm 中新网上海9月29日电 (孙国根 陈静)中国学者在一项40余万人的前瞻性队列研究中发现，空气污染可增加心血管代谢性疾病的多重共患风险。 这一研究成果，为评估与空气污染相关的心
测序愈发常见，而疾病不再罕见
罕见，有时是好事，比如奇异的珍宝、名贵的字画；有时又是坏事，比如罕见的疾病。尽管许多疾病在现阶段都得到了很好的治疗，但对研究人员来说，罕见病似乎仍是无法逾越的高山。好在，基因组时代已经来临。在这一期的《Clinical OMICs》上，Jeffrey Buguliskis博士介绍了测序技术对罕见
测序技术查明罕见疾病致病基因
临床遗传学家Hugh Rienhoff称，9岁大的女儿Bea性格暴躁行为放肆，从生理上看其眼距过宽和上颚后部组织分裂，这些特征据估计很可能是遗传疾病。Bea因无法承担肌肉重量而佩戴支架以支撑纤细的大腿，令Rienhoff忧虑的是，目前健康状况良好的她可能面临严重的心脏疾病。 为了查明女
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
Metabolomics:肥胖、糖尿病、心血管病等代谢性疾病治疗新途径
代谢性疾病,如:肥胖、糖尿病、心血管病等，已在全球范围内造成重大健康危害。巨噬细胞作为先天免疫细胞，广泛存于体内各种组织。代谢性疾病微环境信号，如：炎症、氧化压力、营养过剩等，影响巨噬细胞代谢，而巨噬细胞代谢反馈调控其功能。此外，巨噬细胞代谢可作为代谢性疾病治疗的理想靶点。因而，通过重组巨噬细胞
心血管疾病男女并不同
在心血管病方面，男女之间确实存在显著的差异。比如说，女性在绝经之前罹患冠心病的可能性仅为男性的七分之一左右，而绝经后这一差异在逐渐减小，到70岁左右两性冠心病的患病几率差不多相等。再比如，对于心房颤动的患者，女性要比男性更容易发生血栓栓塞（尤其是脑卒中）。 人们经常把男女间患心血管病的
心血管疾病男女有别
心血管疾病是威胁人民身体健康的重大疾病，世界卫生组织对心血管疾病做了大量数据工作，值得关注的一点是，男性病患者的病死率已呈下降趋势，但女性冠心病发病率却与日俱增。欧洲医药资料显示，55%的欧洲女性的死因是心脏病，而男性则是43%.因此，充分认识到心血管疾病不同性别的差异性，有利于加强对女性心