促进听力恢复创新再生疗法获得FDA快速通道资格

　　今日，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，被FDA授予了快速通道资格，并在治疗感音神经性听力损失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期实验中，实现首例患者给药。

　　人类的多种听力缺陷都是由内耳毛细胞损伤和/或丧失引起的。据世界卫生组织（WHO）估计，目前全球有超过8亿成年人患有听力损失，并且在12到35岁的人群中，有11亿潜在的娱乐性噪音造成的听力损失受害者。美国国立卫生研究院（NIH）的数据显示，大约90％的听力损失患者会受到SNHL的影响。目前，尚无批准的SNHL疗法。

　　小分子药物混合物FX-322，旨在通过祖细胞活化（progenitor cell activation，PCA），促进毛细胞的生长，最终达到逆转生物学缺陷并恢复组织健康的目标。FX-322的给药方式是通过针穿过耳膜，进行10到15分钟的手术，类似于耳鼻喉科专家在门诊进行的常规手术。FX-322在室温下是液体，但在体温下变成凝胶，其配方允许化合物的活性成分在整个内耳中扩散。

　　Frequency的PCA再生技术源自麻省理工学院（MIT）罗伯特兰格（Robert Langer）博士和哈佛医学院（Harvard Medical School）Jeffrey Karp博士的发现——肠道再生是通过不断激活祖细胞而发生的，而祖细胞是一种可以分化成多种细胞的细胞，且这种细胞活化可以用小分子复制。

　　已完成的1/2期实验结果显示，FX-322对听力功能，比如单词识别，声音的清晰度等，有统计显着和具有临床意义的改善。正在进行2a期试验将招募约96名SNHL患者，进行每周1次，共4次注射治疗。试验的主要疗效终点是单词识别（WR），噪声中的单词识别（WIN）和标准纯音测听，探索性疗效终点是扩展的高频纯音测听，耳鸣功能指数（TFI）和成人听力障碍清单（HHIA）。预计在2020年下半年会有顶线数据。

　　Frequency首席执行官David Lucchino先生说：“其本次2a期试验的开启代表着FX-322持续稳健的发展势头。Frequency为十分高兴FX-322被FDA授予了快速通道资格，我们期待继续与FDA密切合作。”