促进听力恢复创新再生疗法获得FDA快速通道资格

今日,处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布,其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322,被FDA授予了快速通道资格,并在治疗感音神经性听力损失(sensorineural hearing loss,SNHL)的2a期实验中,实现首例患者给药。 人类的多种听力缺陷都是由内耳毛细胞损伤和/或丧失引起的。据世界卫生组织(WHO)估计,目前全球有超过8亿成年人患有听力损失,并且在12到35岁的人群中,有11亿潜在的娱乐性噪音造成的听力损失受害者。美国国立卫生研究院(NIH)的数据显示,大约90%的听力损失患者会受到SNHL的影响。目前,尚无批准的SNHL疗法。 小分子药物混合物FX-322,旨在通过祖细胞活化(progenitor cell activation,PCA),促进毛细胞的生长,最终达到逆转生物学缺陷并恢复组织健康的目标。FX-322的给药方式是通过针穿过耳膜,进行10到15......阅读全文

促进听力恢复-创新再生疗法获得FDA快速通道资格

  今日,处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布,其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322,被FDA授予了快速通道资格,并在治疗感音神经性听力损失(sensorineural hearing loss,SNHL)的2a期实验中,实现首例患者给药。  人类的多

基因疗法恢复失聪儿童听力

科技日报讯 (记者张梦然)一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前,她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。欧珀·桑迪出生时就完全失聪。经过此次治疗后,这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平,并且可能会进一步改善。欧

恢复神经性听力损失-小分子再生医学疗法临床结果积极

  日前,处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布,其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322,在治疗稳定感音神经性听力损失(stable sensorineural hearing loss,SSHL)的1/2期临床试验中,取得了恢复听力的积极结果。  暴露于

基因疗法恢复小鼠听力和平衡能力

  哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法,使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力,完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。  治疗各种听力损失症,最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。此前的基因疗法仅对内毛细

基因疗法使失聪实验鼠恢复听力

  美国研究人员4日在英国《自然-医学》杂志网络版上报告说,他们利用基因疗法,改善了先天失聪的实验鼠的听力和平衡能力。   据介绍,尤塞氏综合征是导致失聪、失明的一大主因,其发病与USH1C基因变异有关,这种基因变异会导致对内耳发育十分重要的一种蛋白出现异常,从而导致先天性失聪,并伴有平衡障碍。

科学家再生感音毛细胞恢复小鼠听力

  美国马萨诸赛州眼耳医院和哈佛医学院研究人员首次证明,用一种药物刺激成年小鼠耳蜗里残余的毛细胞,能使其再生出新的毛细胞,从而部分恢复小鼠因噪音而受损的听力。这一成果在耳聋治疗应用上有着光明前景,有望帮助聋人恢复听力。相关论文发表在1月10日出版的《神经元》杂志上。   听力下降是一个重要的公共健

PNAS:阻断Notch信号有望恢复听力

  感觉毛细胞缺失是听力损失和平衡障碍的主要原因。产后哺乳动物内耳祖细胞具有再生毛细胞和恢复听觉的潜能,但控制其增殖和毛细胞再生的机制仍有待确定。  科学家已经表明阻断Notch途径(已知能操控内耳复杂毛细胞的分布)在决定耳蜗祖细胞增殖能力中起着至关重要的作用。他们的研究成果发表在PNAS杂志上。 

脑干植入电极可恢复听力

  接受手术的是一位年仅23岁的患者。通常情况下,听觉有障碍的人只要是由于内耳功能缺损引起耳聋,但听觉神经没有被破坏,就可以借助安装人工耳蜗得到改善。但这位患者由于听觉神经被肿瘤破坏而完全失聪,通过人工耳蜗对其内耳进行电刺激也已经无法使其获得听力。   于是,奥地利的医学专家们对其实施了听觉脑干植

PNAS:阻断Notch信号有望恢复听力

  感觉毛细胞缺失是听力损失和平衡障碍的主要原因。产后哺乳动物内耳祖细胞具有再生毛细胞和恢复听觉的潜能,但控制其增殖和毛细胞再生的机制仍有待确定。  科学家已经表明阻断Notch途径(已知能操控内耳复杂毛细胞的分布)在决定耳蜗祖细胞增殖能力中起着至关重要的作用。他们的研究成果发表在PNAS杂志上。 

基因治疗首次恢复老鼠听力

美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出,他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型,首次利用基因疗法,恢复了老年动物模型的听力,最新方法有望应用于人类。到2050年,预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中,遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限

“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力

  英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  有将近一

Science医学突破:基因治疗恢复听力

  尽管人工耳蜗让许多重度听力丧失的人得到了帮助,但他们的听力却远未恢复正常。他们往往很难区分不同的音乐音高,或在喧闹的房间中听清人们的谈话。现在,研究人员找到了一种巧妙的方法,利用人工耳蜗将一些新基因传送到豚鼠的耳朵中,这一治疗方法大大改善了豚鼠的听力。   耳蜗内微小毛细胞丧失是耳聋最常见的病

BI进军内耳毛细胞再生研究领域-开发听力损伤的新型疗法

  根据世界卫生组织的数据,全世界有超过3亿6000万人伴有致残性的听力损伤,其中3200万患者是年龄小于15岁的儿童,但没有有效的治疗措施。随着年龄的增长,听力损伤的患病率逐渐增高,严重影响老年人与人交流的能力和生活质量。由于全球人口老龄化现象,这一情况预计会急剧增加。而这些听力损伤的人群有一个共

研究揭示人工耳蜗恢复听力的神经机制

科学家通过一项大鼠研究阐明了使人工耳蜗恢复听力的神经机制。这项研究提供了途径,有助于改善广泛使用的医疗器械的性能。相关成果近日发表于《自然》。 人工耳蜗植入可帮助全聋患者恢复听力,但反应差异很大。有些接受植入的患者可以在植入物激活后数小时内理解谈话,但有些人即使在数月之后仍无太大起色。为理解原因

利用microRNAs恢复心脏再生能力

  一旦心脏完全成形,构成心肌的细胞,即心肌细胞,其自我复制能力就变得非常有限。心脏病发作后,心肌细胞死亡,无法制造新的心肌细胞,心脏形成疤痕组织。如此恶性循环,随着时间的推移,会使人们患上心力衰竭。  4月17日发表在《Nature Communications》杂志上的最新研究表明,利用micr

新型基因治疗递送方式,恢复成年耳聋小鼠听力

  听力损失(Hearing Loss)是最常见的感觉缺陷障碍之一,影响着全世界超过5%的人口(约4.66亿人),其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。  预计到2050年,每10个人中就有1个人会受到听力损失的折磨,听力损失造成了社会和情感上的缺失,并

脂肪细胞再生让皮肤恢复光滑

  据英国《独立报》近日报道,美国科学家研制出一种能让脂肪细胞再生的新技术,这一疗法可使伤口愈合而不留下疤痕,同时有望让人的皮肤恢复年轻时的饱满和光滑。相关研究发表在《科学》杂志上。  脂肪细胞让皮肤看起来光滑年轻,但随着时间的流逝,脂肪细胞会慢慢丢失,导致皮肤出现永久性皱纹。实验室研究表明,头发毛

基因疗法有助心肌再生

  美国一项新的研究报道,基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。    CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态,因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对

找到进入耳蜗的“后门”-药物输送新法恢复聋鼠听力

  一个国际研究团队开发出一种将药物输送到内耳的新方法。这一发现是通过利用大脑中液体的自然流动和使用鲜为人知的进入耳蜗的“后门”来实现的。当结合使用修复内耳毛细胞的基因疗法时,研究人员能够恢复聋鼠的听力。相关研究发表在6月28日《科学-转化医学》杂志上。  耳蜗管的细小程度还不如一缕头发丝。有新研究

基因治疗使小鼠恢复听力,遗传性耳聋有望治愈

  波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力,其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上,这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。  波士顿儿童医院的科学家Jeffrey Holt说:“我们的基因治疗方法尚

找到进入耳蜗的“后门”,药物输送新法恢复聋鼠听力

  一个国际研究团队开发出一种将药物输送到内耳的新方法。这一发现是通过利用大脑中液体的自然流动和使用鲜为人知的进入耳蜗的“后门”来实现的。当结合使用修复内耳毛细胞的基因疗法时,研究人员能够恢复聋鼠的听力。相关研究发表在28日《科学·转化医学》杂志上。  耳蜗管的细小程度还不如一缕头发丝。有新研究表明

《Cell》揭示恢复再生的“青春之泉”

  众所周知,年轻的动物比成体动物能够更好地从组织损伤中恢复过来,然而从查尔斯•达尔文时代直到现在,科学家们仍对这一现象感到困惑。在发表于《细胞》(Cell)杂志上的一项新研究中,研究人员揭示了一种在只在胚胎中非常活跃,而在成体中丧失活性的进化保守基因Lin28a,在成体小鼠体内重新激活时会促进损伤

心肌再生疗法效果得到确认

  据日本媒体报道,王英正教授等组成的冈山大学医院团队确认了从患有严重先天性心脏病儿童的心脏采集细胞进行培育并移植的再生治疗效果,并将于近期向日本厚生劳动省申请适用“先进医疗”。如果获得认可,就能与保险诊疗并用,患有先天性心脏病的儿童就更容易接受治疗。   在心脏手术时切取少量心肌,将具有繁殖能力

用基因疗法令心肌再生

  据一项新的研究报道,基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态,因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈

Nature:基因疗法促进心脏再生

  来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。  世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。  目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留

纳米基因疗法可帮助恢复盲人视力

  据国外媒体报道,来自美国纽约州布法罗市、俄亥俄州克利夫兰市和俄克拉何马州的科学家使用基因疗法,改善具有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠视力。这一研究结果表明,科学家在使盲人恢复视力的道路上取得了长足的进步。   据悉,《美国实验生物学学会联合会杂志》(T

基因疗法有望助失明者恢复视力

  美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说,他们开发出一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。  视网膜有两种感光细胞,一种是视锥细胞,另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白,视杆细胞中的视蛋白为视紫红质,视锥细

新疗法可促进中风患者的恢复

  对于中风患者来说,往往会出现以下一些情况,例如吃饭的时候只能够到一边盘子里的食物,刮胡子或者化妆的时候只能够整理一边的脸颊等等。而来自昆士兰大学的研究者们最近的一项研究成果或许能够帮助克服许多中风患者长久以来的问题。  昆士兰大学人类运动与营养科学研究院的助理教授Timothy Carroll称

细胞疗法或让脊柱裂胎儿恢复正常

科技日报北京10月9日电 (记者张梦然)3个脊柱裂胎儿在美国加州大学戴维斯分校健康中心接受细胞治疗后出生。研究人员称,这是一项具有里程碑意义的临床试验,是世界上首次将手术与干细胞相结合的独一无二的方法,其在胎儿仍在母亲子宫中发育时进行,可改善患有这种先天缺陷疾病的儿童的预后。该临床试验于2021年春

光遗传疗法可成功恢复部分视力

    近期,一名40年前确诊的RP患者,在接受光遗传疗法(optogenetic therapy)治疗后,成功恢复部分视力。这一研究结果,发表在《Nature Medicine》上。在这项研究中,研究人员选择ChrimsonR作为光敏蛋白,光照灵敏度峰值为590 nm。研究人员将编码Chrimso