梗阻性肥厚型心肌病患者有了治疗新药

12月17日，国家药品监督管理局（NMPA）批准赛诺菲的第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）阿夫凯泰片的上市申请，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险。该疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一，43.5%的HCM患者会进展为射血分数保留的心力衰竭。20%左右的患者会发生房颤，而房颤是HCM患者血栓栓塞的最常见原因。

值得关注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM。对于这部分患者来说，左心室流出道压差（LVOT-G）升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍。

中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出：“猝死、心衰、血栓栓塞是悬在梗阻性HCM患者头上的‘利剑’，他们面临着突然死亡的风险和心理压力。当前梗阻性HCM的治疗核心在于降低梗阻压差、改善症状、降低风险，因此快速降低LVOT-G并改善症状是首要任务。阿夫凯泰片在3期临床研究中显示其2周即可上调剂量、6周即可完成剂量滴定；针对梗阻压差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同时阿夫凯泰片也显示出能够快速改善症状和提升心功能，且安全性良。其快速滴定并且快速获得临床疗效的特性与安全性填补了临床未被满足的治疗需求。”

作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短，仅3-4天，可在8周达最优剂量。目前，该疗法已经获得《中国心肌病综合管理指南2025》等多个国内外指南的推荐。

中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波表示：“近年来，对于HCM这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升，而本次阿夫凯泰片的获批将深化疗法创新对梗阻性HCM管理的助益。同时，我们仍在探索这一疗法的更多可能。”

“基于疗法创新价值，阿夫凯泰片获国家药品监督管理局突破性疗法认证，并得益于中国药政改革，实现快速获批，让中国梗阻性HCM患者能够早于全球其他国家实现获益。未来，赛诺菲还将继续聚焦心血管领域患者未尽之需，推动多元模式下更多创新产品落地，守护国人心血管健康，共筑健康中国2030。”赛诺菲大中华区总裁施旺表示。