Blueprint Medicines今天宣布，美国FDA已批准Ayvakit（avapritinib）治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。新闻稿指出，晚期SM患者现在首次可以接受一种靶向治疗，旨在强效和选择性地抑制疾病的中心驱动因子——携带D816V突变的KIT酪氨酸激酶。
SM是一种罕见的血液系统疾病，几乎在所有病例中均由KIT D816V突变引起。在晚期SM亚型中，ASM患者的中位总生存期约为3.5年，SM-AHN约为2年，MCL小于6个月。
AYVAKIT（avapritinib）是一种激酶抑制剂，它已经获得FDA批准治疗胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，他们携带PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。Avapritinib同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。基石药业已经获得avapritinib在大中华区临床开发和推广的权益。
根据1期临床试验EXPLORER和2期临床试验PATHFINDER的数据，美国FDA授予Ayvakit用于晚期SM成人患者的完全批准。它在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效。在中位随访期为11.6个月的53例可评估患者中，总缓解率（ORR）为57%（95% CI：42%，70%），完全缓解/血液学完全缓解率为28%。中位缓解持续时间为38.3个月。
Blueprint Medicines公司首席执行官Jeff Albers先生说：“今天Ayvakit获批是将近十年辛勤工作的成果。如两项临床试验所示，它为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了显著的临床疗效。我们将在这一进展的基础上再接再厉，通过我们在非晚期系统性肥大细胞增多症患者中进行的临床试验，将精准治疗的益处带给更广泛的患者。”
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