腺相关病毒(AAV)是最初发现的作为腺病毒载体污染物的小型病毒。利用AAV进行研究的一个主要优势是它的复制能力有限，并且通常不会导致人类疾病。由于这些原因，AAV通常被包含在较低的生物安全水平，并引发相对较低的免疫效应在活生物体内。虽然AAV可以在BSL-1处理，但表达癌基因或毒素的AAV应该在BSL-2处理。
AAV能够以低免疫应答和低毒性转导分裂和非分裂细胞。尽管重组AAV不能整合到宿主基因组中，转基因的表达可以是长期的。AAV的效用目前受到其小包装容量的限制(包括ITRs在内为4.5 kb)，尽管人们对扩大这一容量有很大的兴趣和努力。
传统上，AAV要求存在另一种“辅助”病毒，如腺病毒或疱疹病毒，以便繁殖。这是由于AAV依赖于某些介导AAV复制的外源基因产物。这一要求已经被“无辅助病毒系统”所回避，该系统能够在不使用辅助病毒的情况下产生传染性AAV粒子。相反，在AAV生产期间，特定的基因产物可以由辅助质粒(例如，pHelper)和特定的包装细胞系(例如，HEK293细胞)提供。
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当地时间6月15日，美国生物技术公司CapsidaBiotherapeutics（简称Capsida）与生物制药公司CRISPRTherapeutics（简称CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战......
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