荣昌生物RC118获美国FDA两项孤儿药资格认定

荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC118在内已有四款产品进入临床研究或获批上市。

12月8日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：公司注射用RC118获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的两项孤儿药资格认定，分别针对胃癌（包括胃食管交界癌）和胰腺癌适应症。

注射用RC118是荣昌生物自主研发的创新型抗体偶联药物（ADC），用于治疗Claudin 18.2表达阳性的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤患者。该产品于2021年9月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的I期临床试验批件。目前，正在进行剂量爬坡研究，并表现出良好的安全性与耐受性。

Claudin蛋白是构成紧密连接结构的骨架蛋白，主要功能为维持细胞极性，调节上皮层渗透性。研究发现，Claudin与多分子复合物和细胞信号通路转导有关，可通过与信号蛋白的相互作用调节细胞的增殖和分化。Claudin 18.2作为Claudin家族的一员，在各种消化系统恶性肿瘤（包括胃癌、食管癌、胰腺癌、肺癌等）中异常激活，并在恶性转化后持续表达。且有研究表明，Claudin 18.2在胃癌细胞系中参与了肿瘤细胞的增殖和趋化。因此，作为一种组织限制性标记物，Claudin 18.2具有重要的靶向研究价值，已成为众多制药公司关注的热门靶点，但全球范围内迄今尚无该靶点药物获批上市。

孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。美国FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，获得认定的药物有机会在美国享受税收优惠、上市后7年市场独占期等激励政策。在RC118之前，荣昌生物旗下产品已先后两次获得美国FDA孤儿药认定，分别是2018年9月维迪西妥单抗胃癌适应症获得该项认定，2022年9月泰它西普重症肌无力适应症再获认定。

荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC118在内已有四款产品进入临床研究或获批上市。其中，中国首个国产ADC药物维迪西妥单抗已有胃癌、尿路上皮癌两项适应症获得国家药监局上市批准，靶向间皮素的RC88，靶向c-Met的RC108，靶向Claudin18.2的RC118均已进入临床开发阶段。