遗传发育所个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培育等方面潜在的重大应用价值。单碱基编辑器主要分为两类，胞嘧啶单碱基编辑器(CBE)与腺嘌呤单碱基编辑器(ABE)，分别由胞嘧啶脱氨酶或改造的腺嘌呤脱氨酶与nCas9蛋白融合而来，对应地可在基因组中的靶向位点实现C>T或A>G的碱基编辑。目前，CBE与ABE已在多个物种中得到广泛应用。然而，对它们脱靶效应的检测还很不充分，数据主要来源于体外实验研究或者对利用生物信息学软件预测的有限的靶序列相似位点的检测，CBE与ABE在体内全基因组范围的脱靶效应还未得到评估。 近日，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组在植物中对......阅读全文
两种新方法能增强基因编辑精准度可避免“脱靶效应”
美国科学家发现，较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度，可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。 多种细菌和古细菌中存在很多成簇的、规律间隔的短回文重复核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相关基因（Cas genes）
先进科学：基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
单碱基修复基因编辑公司Beam获8700万美元A轮支持
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
单碱基编辑系统在植物中建立mRNA剪接操控新方法
mRNA前体的剪接是高等生物体内基因转录后加工的重要过程，传统mRNA的剪接遵循“GU-AG”法则，即主要剪接体包含三个保守的剪接位点，即位于内含子5’端的“GU”、3’端的“AG”和靠近3’端的分支点“A”。剪接体通过选择一种或多种剪接位点可将mRNA前体加工为一种或多种成熟的mRNA，即组成
我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具
单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
基因测序技术升级检测CRISPR脱靶效应
政府主导致效率低 2014年末，习近平总书记前往镇江视察时发表过如下言论：“一些大医院始终处于‘战时状态’的状况需要改观。”新医改启动至今已是第七年，但因患者在大医院高度拥堵造成的看病难、看病贵却丝毫不见缓解，反而有所加剧，习总书记所指出的，正是这一轮医疗卫生体制改革最亟需解决的问题。 相关
上海科技大学等团队构建新型高精准碱基编辑系统
上海科技大学生命科学与技术学院教授陈佳、免疫化学研究所教授杨贝，中科院上海营养与健康研究所研究员杨力与武汉大学医学研究院教授殷昊合作研究构建了一种高精准碱基编辑系统，并依据其特性命名为变形式碱基编辑系统（简称tBEs）。5月10日，该研究成果在线发表于《自然—细胞生物学》。 据悉，研究人员利
给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
科学家提出基因编辑领域发展新方向
4月18日，中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝，应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》（Nat Biotechnol）上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与
遗传发育所在作物基因组单碱基编辑方法研究中取得进展
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
陈子江团队－人源分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑！
基础编辑器能够在不引起双链断裂的情况下实现单核苷酸转换，目前已成功应用于小鼠和人类胚胎的基础校正。与小鼠相比，人类胚胎中的碱基编辑效率通常较低（低于30％），这常常导致镶嵌现象，而且还限制了当前基础编辑方法在人类胚胎中进行基因功能研究的应用。2019年5月2日，杨辉、陈子江团队等人在Genome
CRISPR技术脱靶效应有了解决之道
CRISPR基因编辑技术广受争议的最大副作用——脱靶效应有了解决办法。据物理学家组织网12日报道，CRISPR-Cas9技术发明人之一詹妮弗·杜德纳参与的研究团队证实，抗CRISPR蛋白能将CRISPR导致的脱靶效应降低四分之一，其中一种名叫“AcrllA4”的蛋白甚至能将脱靶效应发生率减少4倍
多样化C－to－T植物碱基编辑器被开发
近日，电子科技大学张勇教授、马里兰大学YiPing Qi博士、扬州大学张韬教授课题组合作于《Plant Biotechnology Journal》发表了题名《Improved plant cytosine base editors with high editing activity, pur
中国农科院植保所成功开发水稻单碱基编辑升级系统
近日，中国农业科学院植物保护研究所（以下简称植保所）周焕斌团队在国际著名期刊《分子植物》上发表了题为《利用CRISPR/Cas9引导的人源AID（胞嘧啶脱氨酶）蛋白在水稻中进行高效靶标基因的单碱基替换技术》（影响因子8.827）的论文，优化和扩展了水稻中靶标基因单碱基定向替换技术及其应用范围。
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
Science报道：新研究有望解决传统CRISPR“太大”问题
过去6年，CRISPR从原本一个默默无闻的“细菌免疫机制”转变成生命医学领域炙手可热的“香饽饽”，让基因编辑以前所未有的精准度和便捷性完成多个突破。但是，最流行的CRISPR系统过于“庞大”，限制了其临床应用。为此，有研究团队对其进行了“删减”，研发出了“苗条”版的剪辑工具。The Cas9 e
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
Nature－Methods：全面检测CRISPR脱靶效应的新策略
CRISPR/Cas9基因组编辑目前正应用得如火如荼，但若要转化到临床应用，准确检测脱靶效应则是必不可少的。近日，麻省总医院的研究人员开发出一种新策略，能够鉴定全基因组范围的CRISPR/Cas9脱靶突变。 之前，在全基因组范围鉴定脱靶效应的细胞方法也时有报道，但这些方法可能错过低频率的脱靶突
27篇SNC论文！他凭这些学术成就获亿元融资
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
深度学习算法优化序列特异性的CtoG单碱基编辑器
8月12日，Nature Communications发表了题为Optimization of C-to-G base editors with sequence context preference predictable by machine learning methods的研究论文，该研
新方法对人类基因组进行有效地单碱基编辑
近日，来自格莱斯顿研究院的研究团队开发了一项新技术，可以对人类基因组进行单碱基编辑。这不仅增强了目前在干细胞中模拟疾病的能力，也为基因治疗新途径提供了基础。 相关研究论文发表在《自然方法学》(Nature Methods)上。其中提出如何有效并且精确地捕获罕见致病突变，以及如何修
科学家开发出一种新型的免疫缺陷猴模型
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508254.shtm近日，暨南大学研究员闫森/涂著池等人成功地使用胞嘧啶碱基编辑器（CBE）4max系统构建了一种能够支持肿瘤生长的免疫缺陷猴模型。相关成果在线发表于《信号转导与靶向治疗》。
全新「碱基编辑器」：不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了，华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要：CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」，可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应，变成另一种
Nature子刊：基因组编辑新技术
许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似，这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸，保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向，导致基因组别处突变，也引起了人们越来越多的关注。
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
本周Science期刊发布－检测CRISPR脱靶效应新方法DISCOVERSeq
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1
科学家建立“GOTI”新型脱靶检测技术
3月1日，《科学》（Science）杂志发表了一篇名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与中国科学