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Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的SERCA2a酶，从而改善心脏泵血能力。该酶是心衰病人体内心律不齐的主要原因。 在二期临床过程中，研究人员共找到39位心衰病人。在进行对照试验之后，接受该疗法的患者因心脏疾病前往就医的几率下降了88%。在长达3年的跟踪期内，几率为82%。 根据FDA的规定，突破性疗法认定主要是为了鼓励药企加速重大新药开发，并且在药物研发完毕后享受一切FDA审批的绿色通道，FDA同时还将指导药企如何加速药物研发。 据美国心脏协会数据显示，心脏衰竭仍旧是老年人住院的主要因素之一，每年有超过......阅读全文
美国研究人员13日说，他们在猪身上测试了一种把基因直接输送至心脏的新型基因疗法，结果表明它可有效逆转心脏衰竭的过程。 心脏衰竭是指心脏过于虚弱，无法输出足够血量满足组织和器官代谢需求。几乎所有类型的心脏、大血管疾病都可能引发心脏衰竭。 美国伊坎医学院的研究人员当天在美国期刊《科学转化
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
今天美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten（Myk461）在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。10位肥厚性心肌症（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度显着下降，平均从125降低到19，其中8人达到正常值以下。
基因疗法将迎来重大进展？ 未来先进医药将走入现实？ 我们距离这些基因治疗还有多远？ 为什么我们要保持理性与谨慎？ 基因编辑越来越精准，图片来自 MIT News 要了解这些问题，我们可以先了解下面这些概念： 什么是基因突变 众所周知，每个人都有许许多多的
1962年，肯尼迪总统宣布将在60年代结束前把人送到月球并安全返回。7年以后阿波罗11号成功登月并安全返回地球。2014年马航MH370失联，尽管全球多个国家用最先进的技术大范围寻找至今音信全无。60年代初控制、飞行技术远不如现在，据说阿波罗11号登录控制系统计算能力不如现在的手机，但高度集中的
据在猪体内进行的一项新的研究报告，直接输送至心脏的基因疗法可扭转心力衰竭。心力衰竭是在一个人的心脏过于虚弱而无法恰当地泵血及让血液循环时发生的，它是老年人住院的一个主要原因。最近的临床试验显示，替换 SERCA2a——这是一个调节心脏钙泵的基因——可减轻心力衰竭。 &n
近日，在2014年美国芝加哥心脏协会科学年会上，来自西奈山伊坎医学院的科学家通过研究发现，在个体心脏病发作后将干细胞因子直接运输至损伤的心肌组织中或许可以帮助损伤的心肌组织进行修复并且再生。 研究者Kenneth Fish博士表示，我们的研究发现为治疗个体心脏病发作后利用干细胞进行修复治疗提供
在基因治疗领域中近一年发生了不少的与投资有关活动，例如大量的尽职调查、一些投资交易被宣布、还有一些正在进行中并即将对外公布的工作。这些活动反映了风险资金对基因治疗以及开发基因治疗方法的公司越来越感兴趣。 在基因治疗领域中，大多数的投资都是来自于风险资金投资。在2012年11月19号，AGT
从0.2厘米到170厘米，在开始衰老之前，人体的成长似乎一直都在做加法，尤其是在那不见天日的10个月里，加得飞快。5周的时间，加上了原始心血管；7周的时间，加上了四肢；10周的时间，加上了全部器官。好像没有人在意都有什么被减掉了，毕竟人体这么精密，减掉的大概都是进化中不需要的东西。图片来源于网络
日本一个研究小组最近在英国《自然·通讯》杂志网络版上报告说，他们发现与肥胖有关的一个基因，若抑制该基因表达，即使摄入高脂肪食物，也不容易变胖。 京都府立医科大学等机构的研究人员发现，这种名为“ARIA”的基因具有妨碍脂肪燃烧的功能。在实验鼠实验中，研究人员发现，“ARIA”基因表达被抑制的
本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读科学家们在成纤维细胞研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：Brian Aguado 【1】Science子刊：经导管主动脉瓣置换术介导肌成纤维细胞失活，促进心脏重塑 doi：10.1126/scitranslmed.aav3233 在一项新
据外媒Fierce Pharma 5月18日报道，诺华制药将在未来18个月内削减或向其他地区转移位于瑞士巴塞尔总部的500个职位。同时新增350个职位用于生物技术和创新药品的研发和生产。 对这一调整，诺华制药透露的不多，但表示将关闭原来的两个生产工厂，一个是位于其巴塞尔的制药园区，另一个是位于
今天诺华宣布将解散其细胞与基因疗法研究部。这个400人的机构将有280人分散到诺华其它研发领域，但有120人可能被裁，所以总的来说是减少了这方面的投入。主要项目如CTL019以及其人源化二代产品CTL119的研发仍会继续进行，与宾大的合作也不受影响。但是业界普遍认为诺华今天这个动作是对整个CAR
【1】eLife：心肌细胞为何不能再生？ DOI： 10.7554/eLife.05563 人类和其他所有哺乳动物在出生后不久，大部分心肌细胞复制能力就消失。这个过程是如何发生以及是否能够恢复这种能力甚至再生心肌细胞，这些问题的解答都仍然未知。最近发表在eLife上的一篇研究中，德国的一群科
尽管有研究显示，高脂肪饮食和特定细菌的暴露会引发机体动脉粥样硬化，但近日一篇刊登于国际杂志BMC Genomics上的研究论文中，来自波士顿大学医学中心的研究人员通过研究首次鉴别出了因不同刺激影响而改变的不同的基因路径，相关研究为开发治疗疾病的个体化疗法提供了新的思路和希望。 动脉粥样硬化是一
刚刚在2013年痛失第一宝座的辉瑞可能连第二的位置都保不住了。从上半年各大公司的业绩看，罗氏、赛诺菲和默沙东都有超过颓势辉瑞的可能。让我们一起来看看各大公司都有哪些看家本领，未来发展会有哪些看点吧！ 诺华 主力军 多发性硬化症药物Gilenya（芬戈莫德）、晚期乳腺癌及晚期肾癌药物Afin
近日，约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins University)和其他机构的研究人员利用实验室动物和人类心脏细胞，找到了人们一直在寻找的触发心力衰竭的“罪魁祸首”。 心力衰竭影响着美国近600百万人口，以及全球2300万人口。其特点是心脏功能逐步衰退，心肌硬化，心脏泵血能力逐渐丧失。
据美国CDC数据显示，在美国每隔43秒就会有人心脏病发作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高发病率和临床疗效的有限性催生着人们对干细胞疗法的厚望，目前全球已有数千名患者接受了成体干细胞的治疗。日前，来自日本的科学家使用一只猕猴干细胞培育出的心肌细胞成功修复了其它五只猴子的破损心脏，这一研究突破就
最近，来自约翰霍普金斯医学院和其他机构的科学家，利用实验室动物和人类心肌细胞，发现了“一个细胞信号故障触发心力衰竭”谜团背后长期寻求的“罪魁祸首”。心力衰竭影响将近600百万美国人和全世界2300万人，特点是逐步衰弱和心肌硬化以及器官泵血能力的逐渐丧失。 相关研究结果发表在三月十八日的《自然》
有望成为重磅产品且在2015年上市的明星药物，指出2015年最重要的新药（NME或BLA）可能来自降血脂、心血管、抗肿瘤、和自身免疫等开发领域。这和Frost&Sullivan最近发布的2015年新药预测不谋而合。除了以上这些领域有望出现重磅的，革命性的新产品以外，针对2014年引起世界
一、新药批准 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批准沙丁胺醇气雾剂用于哮喘治疗的上市申请。 2.2015年4月1日，艾伯维宣布欧盟委员会通过了阿达木单抗用于重度斑块型银屑病治疗的sNDA申请。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批准达比加群酯甲磺酸盐sNDA申请，获得其
创新药物产出数量创新低 美国食品药品监督管理局（FDA）发布的《2016年度新药审评报告》显示，截至2016年12月底，FDA共批准了22个新分子实体药物，包括15个化学药（NDA）、7个生物制剂（BLA），这一数字创下了自2007年以来的新低。 与2015年的45个新药相比，2016年FD
刚刚过去的2016年，对于国内及全球生物医药产业来说，可谓艰难前行。创新药物产出数量相比2015年显著下滑，创2007年以来最低，中国甚至无一原创性新药批准上市。但不可否认的是，中国创新药研发水平仍在提高，中国药企走向世界的步伐正在提速。 天津药物研究院研究员、中国工程院院士刘昌孝已连续5年为
最近包括福布斯Bernard Munos在内的多位生命科学领域的分析家相继发表文章，在批评“Valeant模式”的同时也探讨制药工业的未来发展模式。比如Munos通过计算2011至2015年上市新药占2015年销售额的百分比指出，施贵宝和强生在过去5年开发的新药销售对公司营业额的贡献最大，分别占
我国科学家利用多年积累的疾病相关样本，采用全基因组关联分析等最先进的基因组技术，在Graves病的研究中获得突破性进展，其成果8月15日发表在《自然—遗传学》杂志上。国际权威审稿人认为，“这是第一个甲亢全易感基因组关联研究的最新成果”，为临床治疗提供了一种有价值的手段，可用来更为准确地
个体化治疗和免疫疗法成创新热点 2014年，美国食品药品监督管理局（FDA）审批的个性化药物仅占21%，2015年增长至28%，其中抗肿瘤药物增长至35%。这与业界对个性化药物优先审批有关。针对遗传性罕见病的新药的批准数量也在扩增，这反映了基因组学和个性化药物的进步。 数据分
糖尿病肾病（DKD）是全球一大重要公共卫生问题，虽然阻断肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的药物可有效防止糖尿病肾病的进展，但还需要其他的方法来弥补现有治疗方法的不足。 氧化应激因其可促进DKD肾小球硬化和肾小管间质纤维化，可作为DKD的治疗靶点。强效抗氧化基因诱导剂Bardoxolon