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美国研究人员13日说，他们在猪身上测试了一种把基因直接输送至心脏的新型基因疗法，结果表明它可有效逆转心脏衰竭的过程。 心脏衰竭是指心脏过于虚弱，无法输出足够血量满足组织和器官代谢需求。几乎所有类型的心脏、大血管疾病都可能引发心脏衰竭。 美国伊坎医学院的研究人员当天在美国期刊《科学转化医学》上报告说，新型基因疗法使用了一种心脏衰竭患者体内缺失的基因SUMO-1，这种基因帮助调节心肌细胞的钙稳态平衡，一旦缺失会影响心脏的收缩与舒张，从而降低心脏的泵血能力。 研究人员首先通过在猪体内阻断心脏主要动脉中的血流来模拟人体心脏衰竭，然后利用改造的病毒作为载体直接给衰竭的猪心输送SUMO-1基因。结果发现，猪的肿大心脏逐渐恢复到正常大小。研究人员据此推测，SUMO-1基因疗法可能会对心衰患者有益。 此前，这个研究团队还发现许多心脏衰竭患者体内还缺失另一个叫做SERCA2的基因，不过这种基因受SUMO-1基因调节。用......阅读全文
FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于再生医学产品和基因疗法的演讲（图片来源：FDA官网） Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
奔跑，是人类天生的本能。然而，有些人一生下来，就被剥夺了这种权利。杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）患者就是这样一群被剥夺了行走权利的人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众熟知的罕见病相比，DMD发病率更高，却鲜为人知。 杜氏肌营养不良
日本熊本大学２９日宣布，其研究人员发现心肌细胞过度分泌产生的一种蛋白质会导致心脏衰竭，减少这种蛋白质的水平能保护心脏。这一发现将有助开发新的心脏衰竭治疗药物。 当心脏无法推送足量血流维持身体所需，心脏的收缩功能和舒张功能发生障碍，就会产生心脏衰竭。心脏衰竭是老龄化社会的一种常见老年疾病，通常预
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：重磅！亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303. 美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已
2019年9月29日是第19个世界心脏日，在世界心脏日到来之际，小编整理了近期科学家们在心脏健康领域取得的重要研究成果，分享给大家！ 【1】JBC：心脏中的碳水化合物有助于调节血压 doi：10.1074/jbc.RA119.008102 一项新的研究表明，一种特殊的碳水化合物在调节人体血
一项最新研究表明，基因治疗将有望对衰竭的心脏进行治疗。科学家们将特殊基因插入到心肌细胞中，恢复了猪的正常心律。 心脏起搏器通过电刺激心脏搏动，这一功能通常由窦房结（sinoatrial node）介导。窦房结是一簇心脏细胞，能向心脏其他部分传递信号，使其有规律的搏动。如今，植入式心脏起搏器已经
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
据在猪体内进行的一项新的研究报告，直接输送至心脏的基因疗法可扭转心力衰竭。心力衰竭是在一个人的心脏过于虚弱而无法恰当地泵血及让血液循环时发生的，它是老年人住院的一个主要原因。最近的临床试验显示，替换 SERCA2a——这是一个调节心脏钙泵的基因——可减轻心力衰竭。 &n
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDIC
【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病 DOI：10.1073/pnas.1811827116. 在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细胞。
本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展，帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果，希望大家喜欢。 【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病 DOI：10.1073/pnas.1811827116. 在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医
2018年，Anversa实验室超过30篇文章由于造假而撤稿，这一事件对于心肌细胞治疗领域带来了非常负面的影响。在过去的18年间，许多医生和科学家以此不实结论花费数年进行的科学研究变得毫无意义，不仅使病人蒙受了极大的损失，在该领域里投入的数百万计资金也付之东流。然而，骨髓细胞或者是成体驻留的心肌
据美国CDC数据显示，在美国每隔43秒就会有人心脏病发作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高发病率和临床疗效的有限性催生着人们对干细胞疗法的厚望，目前全球已有数千名患者接受了成体干细胞的治疗。日前，来自日本的科学家使用一只猕猴干细胞培育出的心肌细胞成功修复了其它五只猴子的破损心脏，这一研究突破就
根据最近由USC的研究者们做出的一项发表在《Nature Genetics》杂志上的研究，一些人的心脏受损后的修复能力相比其他人群要明显高一些。 在这项研究中，第一作者，来自Henry Sucov实验室的博士后Michaela Patterson等人将研究重点放在一类叫做“MNDCM”的可再生
在2014年接近尾声的时候，埃博拉病毒依然占据着全世界的各大头条，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新药的希望也似乎越来越明显。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制药公司正在与世界卫生组织、Wellcome 基金会等其他组织一同在西非开展临床试验。还有好消息是，OncoSynergy制药公
细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域，在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养，再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。 2016年，以CAR-T免疫细胞治疗为代表的细
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
【1】eLife：心肌细胞为何不能再生？ DOI： 10.7554/eLife.05563 人类和其他所有哺乳动物在出生后不久，大部分心肌细胞复制能力就消失。这个过程是如何发生以及是否能够恢复这种能力甚至再生心肌细胞，这些问题的解答都仍然未知。最近发表在eLife上的一篇研究中，德国的一群科
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
研究发现神经干细胞发育模式中的时间要素 大脑由很多不同类型的神经细胞和胶质细胞组成，但它们的亲本神经干细胞在发育过程中是怎样产生这种多样性的基本上不清楚。来自几个方面的证据指向神经干细胞发育模式中的一个时间要素，同时本期杂志上的两篇论文也用果蝇模型说明了“时间推进”在调控级联的控制下所起的
来自美国桑福德-伯纳姆医学研究所(Sanford-Burnham Medical Research Institute)、西奈山Icahn医学院心血管研究中心、加州大学圣地亚哥分校的心血管研究人员组成的一个研究小组，发现了在心力衰竭发病和病程进展中虽小却非常强有力的一个新型作用因子。研究人员
最近，来自约翰霍普金斯医学院和其他机构的科学家，利用实验室动物和人类心肌细胞，发现了“一个细胞信号故障触发心力衰竭”谜团背后长期寻求的“罪魁祸首”。心力衰竭影响将近600百万美国人和全世界2300万人，特点是逐步衰弱和心肌硬化以及器官泵血能力的逐渐丧失。 相关研究结果发表在三月十八日的《自然》
长链非编码RNA (LncRNA)是一类真核生物中长度大于200 nt的非编码RNA分子；根据其与邻近基因的位置可以分为反义lncRNA、增强子lncRNA、基因间lncRNA、双向lncRNA、和内含子lncRNA；它具有多种作用机制，比如在细胞核中作为分子支架、协助可变剪接、调节染色体结构
很少有人知道“国际人类基因组计划”的首席科学家、美国国立卫生研究院的院长Francis S. Collins其实还是一个作家。他在2011年出版的《The Language of Life: DNA and the Revolution in Personalized Medicine》一书中，
据外媒报道，科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA，以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的，它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童，这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症（DMD）（或Duchenne型肌营养不良症），每5
外媒报道，科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA，以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的，它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童，这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症（DMD）（或Duchenne型肌营养不良症），每5000