简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（简称NEJM）发表了题为《Gene Therapy》的最新综述，从基本原理出发，介绍了目前为止基因治疗的临床应用和上市药物，并着重讨论了基因治疗现阶段存在的问题和挑战[1]。本文基于这篇综述，重点从病毒载体的角度来介绍一下当前基因治疗的发展现状。 01、传统药物面临挑战，基因药物蓄势待发 现代医学目前还以化学疗法，放射疗法和外科手术为主。其中许多药物都是化学合成药剂，旨在改变身体的化学反应并产生依赖性，并且通过减少疾病的症状和延长患者的寿命来实现暂时的缓解。然而，这些传统药剂面临许多挑战：包括溶解度和生物......阅读全文
间充质干细胞最新研究进展
间充质干细胞具有低免疫原性及向缺血或损伤组织归巢的特征,输入宿主体内后，可归巢于特定部位，在微环境影响下定向分化为内胚层、中胚层以及外胚层3个胚层来源组织的细胞，如骨、软骨、肌腱、脂肪、肝、肾、皮肤、肌肉、神经甚至胰腺等10余种成熟细胞，因而成为再生医学中器官修复的理想种子细胞。最初是在骨髓中发现含
中科院软件所最新研究进展
近日，中国科学院软件研究所研究团队在复杂背景下的雷达目标检测方面取得进展。相关研究成果以《基于对比学习的航海雷达目标检测方法》为题发表在《电子学报》上。研究针对航海雷达目标检测中背景复杂、原始数据量大、有效数据量少以及检测任务困难等问题，提出了一种全新的基于对比学习的航海雷达目标检测方法CLMRD
拟南芥种子休眠机制最新研究进展
近日，中科院植物研究所研究员刘永秀团队发现拟南芥转录后调控的重要分子机器pre-mRNA 3'末端加工复合体参与种子休眠调控。相关研究成果发表于《植物杂志》。种子休眠是指完整有活力的种子在适宜环境条件下仍不能萌发的生物学特性，受环境和遗传因素影响，是典型的多基因调控的复杂数量性状。目前已发现
发育生物学领域最新研究进展
本期为大家带来的是发育生物学领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Eur Respir J：新研究揭示肺脏发育高清图谱 DOI: 10.1183/13993003.00746-2019 过早出生的婴儿常常患有肺部发育不良，并可能面临危及生命的后果。为了给这些婴儿提供新颖的治疗
细胞基因治疗临床情况汇总
基因治疗：旨在修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。根据治疗方法，基因疗法可分为体内或体外，根据基因导入系统可分为病毒载体和非病毒载体。基因编辑的细胞治疗属于体外基因治疗范畴，将细胞（正常细胞或肿瘤细胞）从患者体内取出，并将靶基因（DNA或RNA）导入体外培养的细胞中，
简述基因治疗中外源基因表达的调控
研究人员大都不希望导入的外源基因过度表达,尤其在基因治疗中,我们希望外源基因表达的诱导和抑制能够得到控制。目前这方面的研究主要包括两个方面:效应元件调节和生理活动调节。效应元件的作用,例如类固醇类激素诱导的效应元件中,在卵清蛋白启动子5′远端019kb 处有一个雌激素效应元件,将具有此元件的基因
简述治疗性疫苗的研究进展
治疗性乙肝疫苗是数千万乙肝患者异常关心的一个话题，一直牵动着无数乙肝患者的心。在经历了22年的研究之后，治疗性乙肝疫苗终于在2010年3月18日有了巨大突破。中国工程院院士闻玉梅称，治疗性乙肝疫苗正在进行二，三期临床试验，预计将在2010年年底划上句号。 广州空军司令部医院肝病中心的赵教授也一
治疗白血病干细胞的最新研究进展
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。
肿瘤免疫疗法的最新研究进展一览
本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. JCI：为何癌症靶向免疫药物有时会失效？ DOI: 10.1172/JCI128644 近日，来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果，该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏
珠江河口氮循环转化的最新研究进展
导语：作为我国第二大的河流控制型河口，目前对珠江口是否存在显著的氮生物地球化学过程存在争议。中国科学院广州地球化学研究所韦刚健研究团队及合作者，运用海水中各种形态氮的同位素分析技术（溶解态硝酸盐的氮氧同位素、铵盐与颗粒氮的氮同位素），对珠江口及其邻近海域氮的生物地球化学过程开展了深入研究，取得可
Nature－Medicine：β地贫CRISPR基因治疗最新进展
Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文，将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞（贫血）病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞，加上今年1月他们在《Blood》发表的报告，该方法克服了先前的技术挑战，可
脑认知领域最新研究进展一览
1. Sci Signal：大脑发育过程中神经网络形成的关键 最近，来自达克萨斯大学医学院的研究者们找到了大脑在发育过程中脑细胞连接的定向分化以及长期时间内的功能维持的原因，相关结果发表在最近一期的《Science Signaling》杂志上。 与其它的网络相似，大脑内部存在多个具备不同功能
一文了解CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2018年6月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2021年7月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas
2018年5月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
2021年7月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas
PLoS－Medicine：子宫内膜癌最新研究进展
来自英国伦敦大学学院妇女癌症部的研究人员在11月12日的PLOS Medicine杂志上发表了一项最新研究：发现HAND2基因是子宫内膜癌中的一种差异甲基化热点，这个基因的表观遗传学修饰在子宫内膜癌的发展中起着关键的作用。 作为一种能够引起全球13%死亡人数的疾病，癌症能够在人体的任何
脑认知领域最新研究进展一览
本期为大家带来的有关脑认知方面的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Signal：大脑发育过程中神经网络形成的关键 最近，来自达克萨斯大学医学院的研究者们找到了大脑在发育过程中脑细胞连接的定向分化以及长期时间内的功能维持的原因，相关结果发表在最近一期的《Science Si
抗疟疾领域最新研究进展一览
本期为大家带来的的抗疟疾领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Science：重大突破！根治疟疾有戏！选择性抑制PfCLK3蛋白可杀死处于各个发育阶段的疟原虫 doi:10.1126/science.aau1682. 在一项新的研究中，来自苏格兰格拉斯哥大学等研究机构的研究人
肿瘤干细胞最新研究进展（第8期）
恶性肿瘤是严重威胁人类生命的疾病之一。对于多数恶性肿瘤患者而言，可采用化疗、放射疗法及生物免疫治疗等方法来杀死大部分肿瘤细胞，但是却无法从根本上治愈肿瘤。 肿瘤干细胞（Cancer Stem Cell，CSC），也被称作癌干细胞，或癌症干细胞，是指肿瘤中具有自我更新能力并能产生异质性肿瘤细胞的
科研新发现：线粒体疾病最新研究进展！
线粒体是细胞中的“动力工厂”，细胞生命活动所需能量的80%都是由线粒体提供的。线粒体形态对于细胞维持正常生理代谢和机体发育起着重要的作用，如果线粒体结构和功能发生了异常，就会导致疾病的发生。近年来，线粒体研究已经成为生命科学及医学领域的研究热点，线粒体的基因突变、呼吸链缺陷、线粒体膜的改变等因素
高血压相关最新研究进展一览
本期为大家带来关于高血压的最新研究进展，帮助大家了解关于高血压发病机理、预防和治疗高血压的最新科研动态。 【1】警惕！甘草茶会引起高血压急症！ Licorice tea causes hypertensive emergency in patient 《Medical Associatio
神经生物学领域最新研究进展
本期为大家带来的是神经生物学领域最近的研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature：新研究首次揭示抑制年龄相关的神经活动增加竟可延长寿命 doi:10.1038/s41586-019-1647-8. 在一项针对线虫、小鼠和人类的研究中，来自美国哈佛医学院的研究人员发现在整个动物界
健康所发表microRNA调控心脏疾病的最新研究进展
近日，国际学术期刊Journal of Cell Science在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所核酸与分子医学研究组的最新研究进展：Attenuation of microRNA-1 derepresses the cytoskeleton
肿瘤外泌体的作用与机制最新研究进展
外泌体（exosome）是由大多数类型细胞分泌的微小膜囊泡，最早是指多囊泡胞内体（multivesicular endosome, MVE）的细胞区室与细胞膜融合后，释放到细胞外基质中的一种直径约30~120nm 的膜囊泡，现特指直径为30~100nm的膜囊泡。 外泌体的第一次发现是在将近40
美石墨烯晶界硬度性能最新研究进展
近日，美国哥伦比亚工程研究人员发现，即使由许多石墨烯小晶粒拼凑而成，石墨烯的硬度性能依然卓越。这一发现解决了之前理论模拟与实验之间存在的一些矛盾;之前的理论称石墨烯的晶界硬度是较强的，而试验预测小晶粒石墨烯的硬度要远远弱于完整的石墨烯晶格。该研究近期发表在Science杂志上。 石墨烯是由
北大蒋争凡最新综述：接头分子研究进展
科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》(CSTPCD)、《中国科学引文数据库》(CSCD)等;美国的SCI、CA、EI，英国的SA，日本的《科技文献
分子筛限域传质机制最新研究进展
近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院郑安民研究团队在沸石分子筛限域扩散领域取得新进展。该研究利用分子筛限域环境实现长链烷烃分子自由度的精准调控，通过分子“悬浮”效应实现其超快扩散。相关研究成果发表在《自然-通讯》（Nature Communications）上。 亚纳米级别的多孔材料是