简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（简称NEJM）发表了题为《Gene Therapy》的最新综述，从基本原理出发，介绍了目前为止基因治疗的临床应用和上市药物，并着重讨论了基因治疗现阶段存在的问题和挑战[1]。本文基于这篇综述，重点从病毒载体的角度来介绍一下当前基因治疗的发展现状。 01、传统药物面临挑战，基因药物蓄势待发 现代医学目前还以化学疗法，放射疗法和外科手术为主。其中许多药物都是化学合成药剂，旨在改变身体的化学反应并产生依赖性，并且通过减少疾病的症状和延长患者的寿命来实现暂时的缓解。然而，这些传统药剂面临许多挑战：包括溶解度和生物......阅读全文
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
关于癫痫的最新研究进展
本期为大家的带来的是有关癫痫的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature：重大进展！首次解析出人突触GABAA受体的三维结构，有望开发出治疗癫痫等神经疾病的新型药物 doi:10.1038/s41586-018-0255-3 许多药物---不论是合法的还是非法的---都作用
关于骨骼的最新研究进展
【1】eLife："信使"细胞能够促进骨骼愈合 DOI： 10.7554/eLife.40715 骨骼如何愈合，它们怎么能愈合得更好？根据最近发表在eLife杂志上的USC干细胞研究，这些问题的答案可能在于新发现的"信使"细胞群。在这项研究中，第一作者Stephanie T. Kuwahar
肾脏疾病最新研究进展
本期为大家带来的是肾脏健康领域的最新研究进展，希望读者朋友能够喜欢！ 1. Nature：利用人工智能预测急性肾损伤 doi:10.1038/s41586-019-1390-1. 在一项新的研究中，美国和英国的研究人员将人工智能（AI）应用于解决检测住院患者急性肾损伤（acute kidn
绿茶防癌最新研究进展
美国亚利桑那癌症中心研究人员最新公布的一项研究结果显示，绿茶提取物可以增强人体新陈代谢，有利于去除人体中一些毒素的毒性，从而起到预防癌症的效果。这项研究的结果发表在８月的美国《癌症流行病学、生物标记及预防》杂志上。研究人员发现，绿茶中含有的儿茶酚能促进特定酶的生产，而这种酶能抑制人体内的致癌
北京生科院最新研究进展
4月12日，中国科学院北京生命科学研究院赵方庆团队在《自然-实验手册》（Nature Protocols）上，发表了题为Full-length circular RNA profiling by nanopore sequencing with CIRI-long的研究论文，建立了环形RNA全长转录
基因敲除技术最新研究进展
基因敲除技术最新研究进展—|基因敲除技术|转基因研究|基因克隆|基因靶向操作| 基因敲除 技术是建立在基因同源重组技术以及胚胎干细胞技术的基础上而发展起来的一种分子生物学技术。1987年Thompsson建立了完整的ES细胞基因敲除的小鼠模型 。近年来新兴起了ZFNs、TALENS、Cas9
梳理心脏再生最新研究进展
在心脏病发作后，死亡的心肌组织会由瘢痕组织替代。不过，瘢痕组织与心肌的搏动方式不相同，因而心脏的“泵血”能力下降。近年来，科学家们采用多种手段将心脏瘢痕组织和其他组织中的成纤维细胞直接重编程为心肌细胞。这一突破性的成果为未来的临床试验和心脏病患者治疗奠定基础。基于此，小编针对这一方面的最新进展，进行
基因敲除技术最新研究进展
基因敲除技术最新研究进展—|基因敲除技术|转基因研究|基因克隆|基因靶向操作|基因敲除技术是建立在基因同源重组技术以及胚胎干细胞技术的基础上而发展起来的一种分子生物学技术。1987年Thompsson建立了完整的ES细胞基因敲除的小鼠模型 。近年来新兴起了ZFNs、TALENS、Cas9等多
糖尿病最新研究进展
本期为大家带来的是糖尿病的病理学与治疗相关领域的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Signal：心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性 DOI: 10.1126/scisignal.aam6870 最近，来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所（SBP）以
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
简述基因治疗的基本信息
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特
简述基因治疗的基因转移方法
（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人
星型胶质细胞的最新研究进展
近日，罗切斯特大学医学中心生物研究人员发现，移植人类的神经胶质细胞能够增强小鼠的记忆和学习能力，说明这类神经胶质细胞在人类认知中具有重要作用。相关研究发表在近期出版的《细胞—干细胞》（Cell Stem Cell）杂志上。 神经胶质细胞是人类中枢神经系统中的一类神经细胞，它们并不像神经元那样传
人类再生医学领域的最新研究进展
【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病 DOI：10.1073/pnas.1811827116. 在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细胞。
2020年CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
蛋白质组最新研究进展
蛋白质组（Proteome）的概念最先由Marc Wilkins提出，指由一个基因组，或一个细胞、组织表达的所有蛋白质。 蛋白质组的概念与基因组的概念有许多差别，它随着组织、甚至环境状态的不同而改变。 在转录时，一个基因可以多种mRNA形式剪接，一个蛋白质组不是一个基因组的直接产物，蛋白质组中蛋
最新癌症疗法研究进展速览
在开发治疗癌症的新型疗法上，科学家们可谓是花费了大量精力财力，当然了他们也取得了很多可喜的成果，本文中，小编就对近期相关中研究进行整理，分享给大家！ 【1】Sci Transl Med：科学家有望开发出克服HER2阳性乳腺癌患者耐药性的新型疗法 doi：10.1126/scitranslme
肠道微生物最新研究进展
肠道是人体最大的消化和排毒器官，其回旋盘转的结构被形象地称为人体第二大脑。肠道中寄生着数以计亿的细菌，它们是人体内最重要的一种外环境，各种微生物按一定比例组合，相互制约，相互依存，在质和量上形成一种生态平衡。然而肠道菌群并不都是人类的朋友，按特性来讲，它们可分为3大类，即好菌、坏菌和中性菌。当人
ESMO：制药巨头最新研究进展盘点
ESMO：制药巨头最新研究进展盘点 2014年全球第二大肿瘤盛会-第39届欧洲临床肿瘤学会（ESMO）年会于当地时间2014年9月26日星期五下午14:30在西班牙首都马德里(Madrid)开幕，本届主题为“精准医学用于癌症治疗”。本次盛会（9月26日-30日）将有全球1.6万
最值得关注的免疫基因治疗论坛7月首都开幕
肿瘤免疫联合开发时代， 最值得关注的免疫&基因治疗论坛7月首都开幕 一年一度的IGC China由中国生物工程学会与BMAP商图信息联合主办，并获得中国研究型医院学会生物治疗学专委会及美中医药开发协会中国分会（SAPA China）的大力支持，也已获得300多位来自企业，院校以及科研机构的广泛关注
简述基因治疗选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。 选择靶细胞的原则是： ①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内； ②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期； ③易于受外源遗传物质的转化； ④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织
简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞，但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的，这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞，但经此处理的干细胞性质可能会发生改变
关于荧光蛋白的最新研究进展－介绍
2012年12月11日，大阪大学教授永井健治领导的研究小组日前研发出一种可自主发光的蛋白，植入这种蛋白的癌细胞在实验鼠体内肉眼可见，这种发光蛋白未来或可应用到癌症的早期诊断中。此前的绿色荧光蛋白必须用紫外线照射才能发光，而这种新蛋白可自主发出亮光，有望在早期癌症诊断中发挥作用。 研究人员将一种
新型超分辨显微技术的最新研究进展
从17世纪开始，现代生物学的发展就与显微成像技术紧密相关。然而，由于受光学衍射极限的影响，传统光学显微成像分辨率最小约为入射光波长的一半。因此，科学家们一直在不断努力，试图寻找突破光学显微镜分辨极限的方法。 在超分辨显微技术飞速发展的同时，现有成像技术的缺陷也日益显现，例如成像
新型超分辨显微技术的最新研究进展
从17世纪开始，现代生物学的发展就与显微成像技术紧密相关。然而，由于受光学衍射极限的影响，传统光学显微成像分辨率最小约为入射光波长的一半。因此，科学家们一直在不断努力，试图寻找突破光学显微镜分辨极限的方法。 在超分辨显微技术飞速发展的同时，现有成像技术的缺陷也日益显现，例如成像分辨率和成像时间不
过敏反应领域的最新研究进展
1. JCI Insights：新型生物标志物可诊断严重肾脏过敏反应 DOI: 10.1172/jci.insight.127456 约翰·霍普金斯大学医学研究人员最近研究确定了尿液中的两种蛋白质生物标志物，可能有一天可用于更好地诊断急性间质性肾炎（AIN）。AIN是一种未被诊断但可治疗的肾
简述黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因